Uso de carboximaltose férrica no tratamento de deficiência de ferro em pacientes com insuficiência cardíaca na perspectiva da saúde suplementar: análise de custo-efetividade e impacto orçamentário / Ferric carboxymaltose for treatment of iron deficiency in heart failure patients from the supplementary health care system perspective: cost-effectiveness and budgetary impact analysis

Objetivo: Avaliar a relação de custo-efetividade e impacto orçamentário (AIO) do tratamento de deficiência de ferro (DF), com ou sem anemia, em pacientes com insuficiência cardíaca (IC) com fração de ejeção reduzida NYHA II e III, com uso de carboximaltose férrica (CMF), comparada ao placebo (não intervenção), sob a perspectiva pagadora da saúde suplementar (SS). Métodos: No modelo econômico, foi utilizada a árvore de decisão, no horizonte temporal de 52 semanas, na perspectiva da SS, sendo mensurados os benefícios clínicos e os custos associados à intervenção. Também foram executadas análises de sensibilidade determinística e probabilística para avaliar possíveis incertezas futuras. A elaboração da AIO foi realizada considerando o horizonte temporal de cinco anos, a população a ser tratada, os diferentes cenários de market share e os custos diretos envolvidos no tratamento atual e no tratamento proposto. Resultados: A razão de custo-efetividade incremental (RCEI) foi de -R$ 20.517,07 para um ano de vida ajustado pela qualidade (QALYs). O impacto da incorporação da CMF na SS gerou uma economia em cinco anos de -R$ 43.945.225. Conclusões: A análise apresentada mostrou que o tratamento com CMF reduziu o custo de hospitalização, o número de consultas ambulatoriais e o custo de outros medicamentos relacionados à IC e proporcionou uma economia anual. Considerando um horizonte de tempo de 52 semanas, a terapia intravenosa com CMF resultou em uma estratégia de redução de custos, quando comparada ao tratamento proposto para a DF em pacientes com IC.

Objective: This study aims to evaluate the cost-effectiveness and budget impact (AIO) of iron carboxymaltose (CMF) for treatment of iron deficiency (ID), with or without anemia, in patients with heart failure (HF) and reduced ejection fraction NYHA II and III compared to placebo (non-intervention), from the perspective of paying supplementary health (SS). Methods: In the economic model, the decision tree was used, with a time horizon of 52 weeks, from the SS perspective, measuring the clinical benefits and costs associated with the intervention. Deterministic and probabilistic sensitivity analyzes were also performed to assess possible future uncertainties. The elaboration of the AIO was carried out considering a time horizon of five years, population to be treated, different market share scenarios and direct costs involved in the current treatment and in the proposed treatment. Results: The incremental cost effectiveness ratio (ICER) was -R$ 20,517.07 for 1 quality-adjusted life year (QALY). The budget impact of incorporation of the CMF in SSprovided savings in five years of -R$ 43,945,225. Conclusions: The presented analysis showed that treatment with CMF reduced the cost of hospitalization, the number of outpatient visits and the cost of other HF-related medications and provided annual savings. Considering a time horizon of 52 weeks, intravenous therapy with CMF resulted in a cost-saving strategy when compared to the proposed treatment for DF in patients with HF.

Análise de impacto orçamentário de dispositivos contraceptivos na saúde suplementar brasileira / Budget impact analysis of contraceptive devices on Brazilian supplementary health

Objetivo: Analisar o impacto orçamentário da adoção de dispositivos contraceptivos reversíveis de longa duração em uma operadora de plano de saúde localizada no Sul do Brasil. Especificamente, analisamos a incorporação do implante subdérmico de etonogestrel (Implanon®) como alternativa ao sistema intrauterino de levonorgestrel (DIU Mirena® ou DIU Kyleena®), ao longo de um período de 15 anos. Métodos: Realizamos uma análise do impacto orçamentário incremental, considerando a inclusão gradual do implante subdérmico de etonogestrel. Foram considerados dados de uma operadora de planos de saúde com mais de 600.000 beneficiários. O horizonte temporal de 15 anos permitiu uma avaliação abrangente dos efeitos financeiros. Resultados: Identificamos 5.345 pacientes elegíveis para a utilização de contraceptivos reversíveis de longa duração. No cenário em que somente o sistema intrauterino de levonorgestrel era adotado, projetou-se um impacto orçamentário total de R$ 746.379.857,80 ao longo de 15 anos. No cenário alternativo, com a incorporação gradual do implante subdérmico, o impacto orçamentário total foi calculado em R$ 689.800.196,83. Isso resultou em um impacto orçamentário incremental negativo de -R$ 56.579.660,97 ao longo do período. Conclusão: A análise de impacto orçamentário realizada indica um potencial benefício financeiro ao adotar o implante subdérmico de etonogestrel como alternativa ao sistema intrauterino de levonorgestrel para contracepção. Esse achado sugere possíveis reduções de custos na área de saúde suplementar no Brasil, reforçando a importância de avaliar opções economicamente viáveis.

Objective: To analyze the budgetary impact of the adoption of long-acting reversible contraceptive devices in a health plan operator located in southern Brazil. Specifically, we analyzed the incorporation of the etonogestrel subdermal implant (Implanon®) as an alternative to the levonorgestrel intrauterine system (Mirena® IUD or Kyleena® IUD), over a period of 15 years. Methods: We performed an analysis of the incremental budgetary impact, considering the gradual inclusion of the etonogestrel subdermal implant. Data from a health plan operator with more than 600,000 beneficiaries were considered. The 15-year time horizon allowed for a comprehensive assessment of the financial effects. Results: We identified 5,345 patients eligible for the use of long-acting reversible contraceptives. In the scenario where only the levonorgestrel intrauterine system was adopted, a total budget impact of BRL 746,379,857.80 was projected over 15 years. In the alternative scenario, with the gradual incorporation of the subdermal implant, the total budgetary impact was calculated at BRL 689,800,196.83. This resulted in a negative incremental budgetary impact of -R$56,579,660.97 over the period. Conclusion: The budget impact analysis carried out indicates a potential financial benefit in adopting the etonogestrel subdermal implant as an alternative to the levonorgestrel intrauterine system for contraception. This finding suggests possible cost reductions in the supplementary healthcare area in Brazil, reinforcing the importance of evaluating economically viable options.

Estratégias de Avaliação de Tecnologias em Saúde (ATS) para medicamentos para doenças raras: uma revisão rápida de escopo / Health Technology Assessment (HTA) strategies for drugs in rare diseases: a rapid scope review

A Avaliação de Tecnologias em Saúde (ATS) considera os domínios de benefícios clínicos, perfil epidemiológico, inovação, custo-efetividade, ética e de equidade no processo de decisão dos gestores em saúde. No contexto dos medicamentos para doenças raras, é desafiador o trabalho da ATS, dada a baixa disponibilidade de evidências robustas e o alto custo unitário das tecnologias. O objetivo da revisão foi analisar as estratégias disponíveis de avaliação das demandas de incorporação de medicamentos para o tratamento de doenças raras em sistemas de saúde. Foi realizada uma revisão rápida com busca estruturada na base de dados MEDLINE (via PubMed), Cochrane Library e Health Systems Evidence. Incluíram-se estudos sobre estratégias de avaliação de medicamentos utilizados para tratamento de doenças raras. Adicionalmente, foram realizadas buscas nas Agências de ATS do Brasil, Austrália, Nova Zelândia, Canadá, Reino Unido, França, Estados Unidos e Alemanha. A síntese dos resultados foi qualitativa com o agrupamento dos achados nos seguintes eixos temáticos: Segurança e efetividade, Custo-efetividade, Impacto orçamentário e Perspectiva da sociedade. Foram identificadas 267 publicações, sendo selecionadas 16 das bases de dados indexadas e 7 da literatura cinzenta. Com a análise dos documentos, pode-se concluir que a adoção de critérios específicos harmonizada com o atual modelo de ATS é um possível caminho a ser seguido no contexto dos medicamentos para doenças raras. Concomitante a isso, abordagens no sentido de incentivo a pesquisa e produção de dados de mundo real e a criação de comitês específicos para tratativa do tema nas agências de ATS apresentam-se como alternativa para lidar com as fragilidades no contexto de doenças raras.

The Health Technology Assessment (HTA) considers evidence regarding clinical benefits, epidemiological profile, innovation, cost-effectiveness, ethics and equity in its assessment process to support managers' decisions. In the context of drugs in rare diseases, the work of the ATS is challenging given the low availability of evidence and the high cost of technologies. The objective of the review was to analyze the available strategies for evaluating the demands for incorporating drugs for the treatment of rare diseases in health systems. A rapid review was performed with a structured search in the MEDLINE database (via PubMed), the Cochrane Library and Health Systems Evidence. Studies on strategies for evaluating drugs used to treat rare diseases were included and, additionally, searches were carried out in ATS Agencies in Brazil, Australia, New Zealand, Canada, United Kingdom, France, United States and Germany. The synthesis of the results was qualitative, grouping the major ones into thematic axes: Safety and effectiveness, Cost-effectiveness, Budgetary impact and Society's perspective. 267 publications were identified, 16 selected from indexed databases and 7 from gray literature. With the analysis of the documents, it can be concluded that the adoption of specific criteria harmonized with the current ATS model is a possible path to be followed in the context of drugs for rare diseases. At the same time, approaches to encourage research and the creation of specific committees to deal with the issue in HTA agencies would complement actions towards the consolidation of this work.

Impacto econômico da implementação de políticas públicas para distúrbios de sono no Brasil: uma revisão integrativa / Economic impact of the implementation of public policies for sleep disorders in Brazil: an integrative review

Objetivo: Identificar estudos sobre políticas públicas, ações de saúde e análises econômicas relacionados aos distúrbios de sono no Brasil e discutir os seus resultados para o sistema de saúde, gestores de políticas públicas e a sociedade. Métodos: Revisão integrativa da literatura nas bases de dados Lilacs (via BVS), SciELO e PubMed (via Medline), incluindo estudos publicados nos idiomas português, inglês e espanhol, entre os anos de 1960-2023; foram excluídos estudos que não apresentaram a perspectiva brasileira ou aqueles cuja versão integral não estava disponível (seja gratuitamente ou na versão paga). Resultados: A busca retornou 536 resultados, dos quais apenas dois atendiam aos critérios de inclusão e mais cinco trabalhos foram incluídos manualmente, após consulta com especialistas de sono (todos abordaram apneia obstrutiva do sono, sendo: um relato sobre alteração na legislação de trânsito focada em prevenção de acidentes por sonolência excessiva; uma revisão de escopo sobre análises de custo-efetividade do tratamento da doença com uso de CPAP; dois relatos sobre linha de cuidado em um município e outros três em Secretarias Estaduais de Saúde). Conclusões: A revisão integrativa encontrou poucas evidências acerca do tema e aponta para a necessidade de futuros estudos que visem a suprir essa lacuna científica e de que seja necessário o desenvolvimento de futura linha de cuidado que amplie o acesso ao tratamento de doenças do sono no Sistema Único de Saúde.

Objective: To identify studies on public policies, health actions, and economic analyses related to sleep disorders in Brazil and discuss their results for public policy managers and society. Methods: Integrative literature review using Lilacs (via BVS), SciELO, and PubMed (via Medline) databases, including studies published in Portuguese, English, and Spanish languages, between years of 1960-2023; studies that did not present the Brazilian perspective or whose full version was not available were excluded (free or paid version). Results: The search returned 536 results, of which only two met the inclusion criteria, and five more studies were included manually after consulting sleep experts (all addressing obstructive sleep apnea, namely: a report on changes in traffic legislation focused on preventing accidents caused by excessive sleepiness; a scoping review on cost-effectiveness analysis of CPAP for sleep apnea treatment; two reports on care lines in one municipality and another three in State Secretariats). Conclusions: The integrative review found few evidences on the topic and points to the need for future studies aimed at filling this scientific gap and the development of a care line that expands access to sleep disorder treatment in Brazilian Public Health System.

Implante transcateter de valva aórtica para o tratamento da estenose aórtica grave: uma revisão sistemática de estudos de avaliação econômica completa / Transcatheter aortic valve implantation for the treatment of severe aortic stenosis: a systematic review of complete economic evaluation studies

Objetivo: Comparar o implante transcateter de valva aórtica (TAVI) ao tratamento conservador em pacientes inoperáveis ou à cirurgia de troca valvar (SAVR) em pacientes com risco cirúrgico alto ou intermediário conforme a Society of Thoracic Surgeons (STS), por meio de uma revisão sistemática de avaliações econômicas completas. Avaliar a variabilidade de modelos econômicos, parâmetros, pressupostos e sua influência nos resultados finais. Métodos: Foi realizada uma busca da literatura nas bases Medline, EMBASE, Cochrane Library, Web of Science, SciELO e International HTA Base e busca manual. Foram incluídas análises econômicas completas baseadas em modelos econômicos publicadas entre 2011 e 2022, em português, inglês e espanhol. A qualidade dos estudos foi avaliada usando o instrumento QHES (Quality of Health Economic Studies). Resultados: Foram incluídos 36 estudos, majoritariamente análises de custo-utilidade (64%), da Europa (41%), utilizando dados de eficácia dos estudos PARTNER. O modelo de Markov (61%) foi predominante. O custo da prótese do TAVI foi um parâmetro de impacto na análise de sensibilidade nos três grupos. Os estudos alcançaram uma boa qualidade no instrumento QHES. Conclusão: O TAVI tendeu a ser custo-efetivo em relação aos comparadores. Os modelos não foram homogêneos nos parâmetros, horizontes temporais e taxa de desconto, podendo impactar a custo-efetividade do TAVI e dificultar a comparação dos resultados entre diferentes países e perspectivas.

ABSTRACT Objective: To compare transcatheter aortic valve implantation (TAVI) to conservative treatment in inoperable patients or to valve replacement surgery (SAVR) in patients at high or intermediate surgical risk according to the Society of Thoracic Surgeons (STS), through a systematic review of comprehensive economic evaluations. Evaluate the variability of economic models, parameters, assumptions and their influence on final results. Methods: A literature search was performed in Medline, EMBASE, Cochrane Library, Web of Science, SciELO and International HTA Base and manual search. Complete economic analyzes based on economic models published between 2011 and 2022 in Portuguese, English and Spanish were included. The quality of the studies was evaluated using the QHES (Quality of Health Economic Studies) instrument. Results: Thirty-six studies were included, mostly cost-utility analyses (64%), from Europe (41%), and using efficacy data from the PARTNER studies. The Markov model (61%) was predominant. The cost of the TAVI prosthesis was the most important parameter in the sensitivity analysis in the three groups. The studies achieved a good quality in QHES instrument. Conclusion: TAVI tended to be cost-effective relative to comparators. The models were not homogeneous in parameters, time horizons and discount rate, which may have an impact on the cost-effectiveness of TAVI, making it difficult to compare the results between different countries and perspectives.

Prevalência da esclerose múltipla em pacientes tratados com medicamentos modificadores do curso da doença utilizando dados do Sistema Único de Saúde brasileiro / Prevalence of multiple sclerosis in patients treated with disease-modifying drugs using data from the Brazilian Unified Health System

Objetivo: Compreender o cenário da esclerose múltipla (EM) em relação aos aspectos epidemiológicos, diagnósticos, progressão, tratamento e comorbidades no sistema público brasileiro. Métodos: Trata-se de um estudo retrospectivo e observacional utilizando os sistemas de dados do Departamento de Informática do Sistema Único de Saúde (DataSUS). Os dados utilizados foram obtidos por meio da base de dados do Sistema Ambulatorial/Sistema de Procedimentos de Alta Complexidade (SIA/SUS). Nessa base, o vínculo de registros foi por meio do Cadastro Nacional de Saúde (CNS). Para a quantificação de dados epidemiológicos, foram coletados os dados do Código de Endereçamento Postal (CEP), sexo e data de nascimento, além das bases de geolocalização dos pacientes. Considerou-se como desfecho primário a descrição epidemiológica da população de pacientes em uso ou que usaram MMCD para o tratamento da EM. Como desfecho secundário, consideraram-se as características dos pacientes (gênero, idade, idade ao diagnóstico e comorbidades). Resultados: Foram incluídos na análise 45.011 pacientes. Identificou-se predominância de pacientes do gênero feminino (72,9%) e com idade entre 31 e 60 anos (61,23%) diagnosticados com CID G35 no primeiro registro. A taxa de incidência de pacientes com EM foi maior (2,7 pacientes/100 mil habitantes) na região Sudeste, seguida pela região Sul (2,2 pacientes/100 mil). A prevalência na região Sul teve a maior taxa (18 pacientes/100 mil), seguida pelo Sudeste (16,7 pacientes/100 mil). As betainterferonas e o acetato de glatirâmer foram os medicamentos mais utilizados no primeiro tratamento. O acetato de glatirâmer foi o mais utilizado para o segundo tratamento no período de 2011 até 2017. Em 2018, os MMCD mais utilizados como segundo tratamento foram fingolimode e natalizumabe. A partir de 2019, fingolimode, fumarato de dimetila e natalizumabe foram os medicamentos mais utilizados como segundo tratamento, permanecendo nessa ordem até 2021. Para o terceiro tratamento, o natalizumabe foi o medicamento mais utilizado até 2017. Após esse período, o fingolimode passou a ser mais usado. Desde 2019, com o acesso ao fumarato de dimetila, os medicamentos mais prescritos foram, em ordem decrescente, fingolimode, natalizumabe e fumarato de dimetila. Conclusão: Estabelecer uma análise epidemiológica dos pacientes que usam MMCD para o tratamento da EM no Brasil, além do padrão de tratamento, são dados essenciais para a promoção do tratamento da EM de forma adequada, bem como para a implementação de políticas públicas locais, regionais e nacionais.

Objective: To understand the multiple sclerosis (MS) setting in relation to epidemiological aspects, diagnoses, progression, treatment and comorbidities in the Brazilian public system. Methods: This is a retrospective, observational study using the Unified Health System's Informatics Department [Departamento de Informática do Sistema Único de Saúde] data systems (DataSUS). The data used were obtained by means of the outpatient system/high-complexity procedure system (SIA/SUS) database. In this database, the association of entries was via the National Health Registration [Cadastro Nacional de Saúde] (CNS). For epidemiological data quantification, Zip Code, sex and date of birth information was collected, as well as data from patient geolocation databases. The epidemiological description of the patient population using or having used DMTs for MS treatment was considered as the primary endpoint. Patient characteristics (gender, age, age at diagnosis and comorbidities) were considered as the secondary endpoint. Results: 45,011 patients were included in the analysis. A predominance of female patients (72.9%) aged between 31 and 60 years (61.23%) and diagnosed with ICD code G35 in the first entry was identified. The incidence rate of patients with MS was higher (2.7 patients/100 thousand inhabitants) in the Southeast region, followed by the South region (2.2 patients/100 thousand). Prevalence in the South region had the highest rate (18 patients/100 thousand), followed by the Southeast region (16.7 patients/100 thousand). Interferons beta and glatiramer acetate were the most used drugs in the first treatment. Glatiramer acetate was the most used drug for the second treatment within the period from 2011 to 2017. In 2018, the most common DMTs used as second treatment were fingolimod and natalizumab. From 2019, fingolimod, dimethyl fumarate and natalizumab were the most used drugs as second treatment, remaining in this order until 2021. For the third treatment, natalizumab was the most used drug until 2017. After this period, fingolimod became more widely used. Since 2019, with access to dimethyl fumarate, the most prescribed drugs were, in decreasing order, fingolimod, natalizumab and dimethyl fumarate. Conclusion: Establishing an epidemiological analysis of patients using DMTs for MS treatment in Brazil, in addition to standard of care, results in critical data for adequately promoting MS treatment, as well as for implementing local, regional and national public policies.

The impact of patients with generalized anxiety disorder in the Brazilian Private Healthcare System: a claim database study with expert's perspective / O impacto de pacientes com transtorno de ansiedade generalizada no Sistema Único de Saúde: um estudo de base de sinistros com a perspectiva de especialistas

This study describes the healthcare resource use and costs associated with anxiety assessing claim database outcomes and expert opinion from the perspective of the Brazilian Private Healthcare System. A retrospective analysis of the Orizon database was conducted, containing claims data of anxiety patients reported in Private Healthcare Systems (2015-2017) according to the ICD-10 code (F40 or F41 and their subtypes). Further, a 3-hour online meeting brought together five anxiety and Health Insurance Companies experts to discuss their perspectives. The total cost of the 18,069 patients identified in the database was BRL 490 million: related to medical appointments (2%), exams (16%), emergency room (5%), and others (77%). The mean number of appointments was 5.1 in a 4-year period, performed by 61% of the patients. Approximately 2,595 visits were made to psychiatrists by 923 patients, and 95% underwent at least one examination (100.6 examinations per patient, on average). The identification of anxiety patients and their corresponding burden is challenging to estimate. The higher impact is related to the frequency of healthcare use before the diagnosis than the treatment itself. These outcomes may help plan and implement adequate healthcare programs for patients with anxiety.

Este estudo descreve o uso de recursos de saúde e os custos relacionados à ansiedade associando resultados de uma base de dados administrativa e opinião de especialistas na perspectiva do Sistema Privado de Saúde Brasileiro. Foi realizada uma análise retrospectiva da base de dados da Orizon de pacientes com ansiedade em atendimento hospitalizar ou ambulatorial no Sistema Privado de Saúde (2015 - 2017) com o código CID-10 (F40 ou F41 e os seus subtipos), adicionalmente promovemos uma reunião online de 3 horas com cinco especialistas em ansiedade e em seguros de saúde para discutir as suas perspectivas. O custo total dos 18.069 pacientes identificados no banco de dados foi de R$ 490 milhões, relacionados a consultas médicas (2%), exames (16%), pronto-socorro (5%) e outros (77%). A média de consultas foi de 5,1 em um período de 4 anos, realizadas por 61% dos pacientes. Aproximadamente 2.595 visitas foram feitas a psiquiatras por 923 pacientes, e 95% realizaram pelo menos um exame (média de 100,6 exames por paciente. É desafiador identificar e estimar o impacto da doença no Sistema Privado de Saúde Brasileiro. O impacto maior está relacionado à frequência de uso de serviços de saúde antes do diagnóstico, em comparação com o próprio tratamento. Esses resultados podem ajudar a planejar e implementar programas de saúde adequados para pacientes com ansiedade.

Gravidade da depressão, resposta ao tratamento e PRO (incapacidade e QoL) em pacientes com DRT em um ano de acompanhamento com tratamento padrão: análise do subgrupo brasileiro do estudo observacional multinacional TRAL / Depression severity, treatment response and PRO (disability and QoL) in TRD patients over a 1-year follow-up with standard of care: Analysis of the Brazilian subset of the multicenter, observational TRAL study

Objetivo: A depressão resistente ao tratamento (DRT) é uma preocupação primária no Brasil devido à sua natureza onerosa e complexa, enquanto o diagnóstico e o tratamento geralmente são desafiadores. O presente manuscrito apresenta os resultados clínicos de um ano de acompanhamento em pacientes com DRT em tratamento padrão (SOC) no subgrupo brasileiro do estudo de Depressão Resistente ao Tratamento na América Latina (TRAL). Métodos: Essa fase longitudinal do estudo TRAL tinha como meta caracterizar alterações nos resultados clínicos e outras variáveis de interesse (p. ex., qualidade de vida, incapacidade) em um ano de acompanhamento em pacientes com DRT em 10 centros no Brasil. Os pacientes incluídos tinham diagnóstico clínico de DRT com base nos critérios DSM-5 e confirmado por MINI. A Escala de Depressão de Montgomery-Asberg (MADRS) era usada para avaliar a gravidade da doença e os resultados clínicos. Outras escalas de depressão e instrumentos classificados pelo paciente eram usadas para medir resultados correlacionados. Resultados: Cento e cinquenta e oito pacientes com DRT, na maioria mulheres (84,4%) com idade média de 48,55 anos, foram incluídos na análise. Apenas 31,4% dos pacientes apresentaram uma resposta clinicamente significativa, 10,3% tiveram recidiva e 26,7% alcançaram remissão, conforme medido pela MADRS no final do estudo (EOS). Aproximadamente 55% dos pacientes apresentavam depressão grave/moderadamente grave no EOS. Problemas de mobilidade, cuidados pessoais, problemas nas atividades usuais e dor e desconforto foram relatados pela maioria dos pacientes no EOS, assim como comprometimento marcado/extremo das atividades no trabalho/escola e da vida social/das atividades de lazer no EOS. Conclusões: Os resultados clínicos alcançados atualmente ainda são notavelmente insatisfatórios para DRT. Portanto, o envolvimento de todas as partes interessadas é essencial para implementar protocolos de tratamento mais eficazes no Brasil.

Objective: Treatment-resistant depression (TRD) is a primary concern in Brazil due to its burdensome and complex nature, while diagnosis and treatment is often challenging. The current manuscript presents the clinical outcomes in a one-year follow-up of TRD patients under Standard-of-care (SOC) in the Brazilian subset of the Treatment-Resistant Depression in America Latina (TRAL) study. Methods: This longitudinal phase of TRAL aimed to characterize changes in the clinical outcomes and other variables of interest (e.g. quality of life, disability) in a one-year follow-up of TRD patients in 10 centers in Brazil. Included patients were clinically diagnosed with TRD based on DSM-5 criteria and confirmed by MINI. Montgomery-Asberg Depression Rating Scale (MADRS) was used to assess disease severity and clinical outcomes. Other depression scales and patient rated instruments were used to measure correlated outcomes. Results: One hundred fifty-eight TRD patients, mostly female (84.4%), averaging 48.55 years, were included in the analysis. Only 31.4% of the patients showed a clinically significant response, 10.3% had a relapse and 26.7% achieved remission, as measured through MADRS at end-of-study (EOS). Almost 55% of the patients showed moderately severe/severe depression at EOS. Mobility issues, self-care, problems with usual activities and pain and discomfort were reported by the majority of the patients at EOS, as well as marked/extreme disruption of school/work and social life/leisure activities at EOS. Conclusions: Currently achieved clinical outcomes are still remarkably unsatisfactory for TRD. Therefore, the involvement of all relevant stakeholders is essential to implement more effective treatment protocols in Brazil.

The impact of COPD on the private healthcare system in Brazil: an economic analysis / Impacto da DPOC no sistema de saúde privado no Brasil: uma análise econômica

Objective: To assess healthcare resource utilization and hospitalization costs of patients with chronic obstructive pulmonary disease (COPD) exacerbations in the Brazilian private healthcare system. Methods: A retrospective cohort study, considering data from an administrative database of a private company (Orizon). Patients aged ≥40 years old and with at least one COPD-related claim identified by the ICD-10 code (J40 to J44) at any time during the eligibility period (January/2010 to December/2013) were included in the analysis. Follow-up was performed until December/2014, death or inactivation of a health plan. Sociodemographic characteristics, number of emergency visits, hospital admissions (number and length of stay), length of hospital stay in an intensive care unit (ICU), number of severe COPD exacerbations, therapeutic approach, and hospitalization costs were assessed. Results: The analysis included 8,254 COPD patients. Emergency visits, hospital admission, and exacerbation rates were 0.4, 0.2, and 0.1 per person-year, respectively. The mean length of hospital stays and the length of stay of patients requiring or not ICU stay were 16.6 (SD = 77.0), 8.7 (SD = 36.9), and 27.6 (SD = 109.7), respectively. Mean costs associated to emergency department visits and hospitalizations were 258.2 BRL (SD = 383.1) and 38,165.4 BRL (SD = 124,683.5), respectively. Hospitalizations costs without ICU stay were 11,810.1 BRL (SD = 31,144.1) and 74,585.3 BRL (SD = 182,808.1) for those with ICU utilization. Conclusion: Costs for COPD management during disease exacerbation are very high and may reach almost 75 thousand BRL per hospitalization. The prevention of COPD exacerbations and better disease control may reduce the economic burden on the private healthcare system in Brazil.

Objetivo: Avaliar a utilização de recursos e custos de pacientes com exacerbação da doença pulmonar obstrutiva crônica (DPOC) no sistema de saúde suplementar (SSS) do Brasil. Métodos: Estudo de coorte retrospectiva, considerando banco de dados administrativo de uma empresa privada (Orizon). Pacientes com ≥40 anos e pelo menos um registro de admissão relacionado à DPOC identificado com CID-10 J40-J44, entre janeiro/2010 e dezembro/2013, foram incluídos e acompanhados até dezembro/2014, morte ou inativação no plano. Características sociodemográficas, número de visitas de emergência, admissões hospitalares (número e tempo de hospitalização), tempo de hospitalização em unidade de terapia intensiva (UTI), número de exacerbações graves, estratégias terapêuticas e custos hospitalares foram as variáveis analisadas. Resultados: A análise incluiu 8.254 pacientes com DPOC. As taxas de visita à emergência, internação hospitalar e exacerbação da doença foram de 0,4, 0,2 e 0,1 por pessoa-ano, respectivamente. Os tempos médios de hospitalização, hospitalização sem utilização de UTI e hospitalização com necessidade de UTI foram de 16,6 (DP = 77,0), 8,7 (DP = 36,9) e 27,6 (DP = 109,7) dias, respectivamente. Os custos médios relacionados à visita de emergência e por hospitalização foram de 258,2 BRL (DP = 383,1) e 38.165,4 BRL (DP = 124.683,5), respectivamente. Os custos para pacientes que não utilizaram UTI foram de 11.810,1 BRL (DP = 31.144,1) e de 74.585,3 BRL (DP = 182.808,1) para aqueles com necessidade desse serviço. Conclusão: Os custos para o manejo dos pacientes com exacerbação da DPOC são muito elevados, podendo chegar a 75.000 BRL por hospitalização. A prevenção de exacerbações e o melhor controle da doença podem reduzir esse impacto econômico no SSS.

Innovative mechanisms of pre-marketing authorization access for rare diseases in Brazil: a case study of pabinafusp-alfa for mucopolysaccharidosis type II / Mecanismos inovadores de acesso pré-comercialização a tecnologias para doenças raras no Brasil: um estudo de caso de alfapabinafuspe para mucopolissacaridose tipo II

Patients with rare diseases frequently face unmet medical needs due to the high costs, lengthy development times, and slow approval processes for new treatments. This case study discusses innovative access alternatives for rare diseases in Brazil, focusing on early access to pabinafusp-alfa for mucopolysaccharidosis type II (MPS-II), a rare genetic lysosomal storage disease characterized by a deficiency of the enzyme iduronate-2-sulfatase. From September 2018 to March 2023, 20 Brazilian MPS-II patients received pabinafusp-alfa through a clinical research protocol. This enzyme replacement therapy (ERT) crosses the blood-brain barrier to address central nervous system manifestations unmet by existing treatments. Patients' participation in the clinical study resulted in an estimated BRL 65 million in cost savings for the public healthcare system compared to conventional ERT with idursulfase-alfa and potentially better clinical outcomes. The case study underscores the importance of innovative mechanisms in addressing patients' medical needs. Early access alternatives include: a) clinical study access, with execution/development aligned with healthcare managers and linked to future access strategies; b) regulatory-level risk-sharing, considering effectiveness uncertainties and the possibility of market withdrawal and/or reimbursement in case of negative results; and c) drug pre-delivery, with payment contingent on positive phase III clinical study outcomes. Although public-private partnerships in clinical research are underused, they could benefit all stakeholders by accelerating drug development, facilitating early patient access to innovative medicines, and generating healthcare system savings, particularly for rare diseases.

Pacientes com doenças raras frequentemente enfrentam necessidades médicas não atendidas devido aos altos custos, longos tempos de desenvolvimento e processos de aprovação lentos para novos tratamentos. Este estudo de caso discute alternativas inovadoras de acesso para doenças raras no Brasil, com foco no acesso precoce ao alfapabinafuspe para mucopolissacaridose tipo II (MPS-II), uma doença lisossômica de armazenamento genético rara, caracterizada por uma deficiência da enzima iduronato-2-sulfatase. De setembro de 2018 a março de 2023, 20 pacientes brasileiros com MPS-II receberam alfapabinafuspe por meio de pesquisa clínica. Essa terapia de reposição enzimática (TRE) atravessa a barreira hematoencefálica para tratar manifestações do sistema nervoso central não atendidas pelos tratamentos existentes. A participação dos pacientes no estudo clínico resultou em uma economia estimada de 65 milhões de reais para o sistema público de saúde, em comparação com a TRE convencional com idursulfase alfa, além de potencialmente melhores resultados clínicos. O estudo de caso destaca a importância de mecanismos inovadores no atendimento das necessidades médicas dos pacientes. As alternativas de acesso precoce incluem: a) acesso por meio de estudos clínicos, com execução/desenvolvimento alinhada aos gestores de saúde e vinculada a estratégias futuras de acesso; b) compartilhamento de risco em nível regulatório, considerando as incertezas de eficácia e a possibilidade de retirada do mercado e reembolso em caso de resultados negativos; e c) pré-entrega do medicamento, com pagamento condicionado aos resultados positivos do estudo clínico de fase III. Embora as parcerias público-privadas em pesquisa clínica sejam subutilizadas, elas poderiam beneficiar todas as partes interessadas ao acelerar o desenvolvimento de medicamentos, facilitar o acesso precoce dos pacientes a medicamentos inovadores e gerar economias para o sistema de saúde, especialmente para doenças raras.

Flebite associada ao cateter venoso periférico em cardiologia: incidência, fatores de risco e custos associados / Phlebitis associated with peripheral venous catheter in cardiology: incidence, risk factors and associated costs

Objetivo: Determinar a incidência de flebite, fatores de risco associados e custos diretos de tratamento. Métodos: Estudo descritivo, correlacional, com análise de custo direto. Utilizaram-se dados da documentação dos enfermeiros entre janeiro 2019 e agosto 2021. Resultados: Incluíram-se 2.374 pessoas com cateter venoso periférico, com internamento na cardiologia. A incidência de flebite foi de 12,38%, das quais 78,23% eram de grau 1 de severidade. Verificou-se associação estatística entre o desenvolvimento de flebite e a administração de amiodarona endovenosa, dias de hospitalização e serviço de internamento. Estimaram-se 1662€ de custos adicionais ao tratamento da flebite, em material clínico e horas de cuidados de enfermagem. Conclusão: Os cuidados de enfermagem são eficazes na identificação precoce e tratamento da flebite, promovendo redução de custos adicionais e garantindo melhores cuidados e ganhos em saúde.

Objective: This study aimed to identify the incidence rate of phlebitis, associated risk factors and treatment direct costs. Methods: Descriptive, correlational study with direct cost analisys. Data from the nurses' clinical records between January 2019 and August 2021 were used. Results: Included 2,374 files of people with peripheral venous catheter who were admitted to Cardiology. The phlebitis incidence rate was 12.38% and regarding severity 78.23% were grade 1. The phlebitits was significantly related with intravenous amiodarone administration, length of stay and physical department. This represents €1662 of additional treatment costs, in clinical supplies and nursing time. Conclusion: Nursing care is effective in the early identification and treatment of phlebitis, reducing costs and improve clinical and economic outcomes.

Participação plurissocial para aumentar a inclusão e a assertividade nas tomadas de decisão em saúde relacionadas a tratamentos da osteoporose / Pluri-social participation to increase inclusion and assertiveness in health decision-making related to osteoporosis treatments

Embora as fraturas por fragilidade sejam importantes detratoras de qualidade de vida relacionada à saúde, aumentando a morbimortalidade e acarretando alto impacto clínico, psicossocial e econômico, elas são pouco valorizadas e negligenciadas por médicos e até mesmo por pacientes. Além disso, os critérios de priorização para avaliação de novas tecnologias, em geral, não consideram critérios além dos financeiros para uma tomada de decisão mais inclusiva e assertiva para o tratamento da população de mais alto risco de fratura. Assim, este artigo visa revisitar alguns diferentes pontos de vista e trazer uma reflexão sobre critérios e prioridades na osteoporose. Para isso, foi considerada a perspectiva de múltiplos atores no processo de tomada de decisão em saúde, bem como analisadas as falhas na atenção a uma doença de alta prevalência e que, além do grande impacto econômico gerado para a sociedade, causa repercussões emocionais, incapacidade gerada por fraturas e medo de novas quedas ou pequenos traumas.

Although fragility fractures are important detractors of health-related quality of life, increasing morbidity and mortality and causing a high clinical, psychosocial, and economic impact, they are undervalued and neglected by physicians and even patients. In addition, prioritization criteria for evaluating new technologies, in general, do not consider criteria other than financial ones for a more inclusive and assertive decision-making for the treatment of the population at higher risk of fracture. Thus, this article aims to revisit some different points of view and bring a reflection on criteria and priorities in osteoporosis. For this, the perspective of multiple stakeholders in the health decision-making process was considered, as well as the failures in the care of this highly prevalent disease that, in addition to the great economic impact generated for society, causes emotional repercussions, disability generated by fractures and fear of further falls or minor trauma.

Análise de impacto orçamentário dos inibidores da PARP no tratamento do carcinoma de ovário avançado a partir de evidências de mundo real sob a perspectiva de um hospital federal referência em oncologia / Budget impact analysis of PARP inhibitors in the treatment of advanced ovarian cancer from on real-world evidence the perspective of a federal hospital reference in oncology

Objetivo: Avaliar o impacto orçamentário do tratamento com iPARP como primeira linha de manutenção, comparado ao tratamento-padrão a partir de evidências de mundo real sob a perspectiva de um hospital público referência em oncologia no Rio de Janeiro. Métodos: Foi aplicada uma análise de impacto orçamentário para estimar a introdução das tecnologias iPARP, olaparibe e niraparibe, em comparação com o cenário referência, utilizando dados de eficácia e evidências de mundo real, e considerando os custos globais de tratamento da doença em cinco anos. Este estudo foi aprovado pelo Comitê de Ética em Pesquisa, CAAE: 95157018.9.0000.5274. Resultados: A análise demonstrou que o cenário referência apresentou um impacto orçamentário no valor de R$ 3.578.768,04 em cinco anos. No cenário alternativo, o custo incremental do olaparibe chegou a ser 23,8% maior, comparado ao niraparibe, atingindo um custo de R$ 23.736.459,20 versus R$ 18.076.951,81, respectivamente. Os parâmetros que apresentaram maior impacto nas análises para a tecnologia olaparibe foram a difusão da tecnologia e o preço do medicamento. Contudo, para o niraparibe, os parâmetros de maior impacto foram a duração do tratamento, a difusão da tecnologia e a dose utilizada, demonstrando maior suscetibilidade de variação. Conclusão: Os iPARP no tratamento de pacientes com carcinoma de ovário avançado, apesar de apresentarem custo incremental de aproximadamente R$ 23 milhões em cinco anos, apontam para uma potencial redução de custos associados à progressão da doença.

Objective: Assess the budgetary impact of treatment with iPARP as a first line of maintenance, compared to standard treatment based on real-world evidence from the perspective of a public hospital reference in oncology at Rio de Janeiro. Methods: A budget impact analysis was applied to estimate the introduction of iPARP, olaparib and niraparib technologies, compared to the reference scenario, using efficacy data and real-world evidence, and considering the global costs of treating the disease in five years. This study was approved by the Research Ethics Committee, CAAE: 95157018.9.0000.5274. Results: The analysis showed that the reference scenario presented a budgetary impact of R$ 3,578,768.04 in five years. In the alternative scenario, the incremental cost of olaparib reached 23.8% higher compared to niraparib, reaching a cost of R$ 23,736,459.20 versus R$ 18,076,951.81, respectively. The parameters that had the greatest impact on the analyzes for the olaparib technology were technology diffusion and drug price. However, for niraparib, the parameters with the greatest impact were the duration of treatment, the diffusion of the technology and the dose used, demonstrating greater susceptibility to variation. Conclusion: iPARP in the treatment of patients with advanced ovarian carcinoma, despite having an incremental cost of approximately R$ 23 million in five years, point to a potential reduction in costs associated with disease progression.

The impact of depression in the Brazilian private healthcare system: patient journey and economic burden study associating claim database and expert's opinion approach / O impacto da depressão no sistema de saúde privado brasileiro: estudo da jornada do paciente e da carga econômica associando banco de dados de sinistros e abordagem de opinião de especialistas

Objective: The study aimed to describe the profile and economic burden of patients with depression from the perspective of the Brazilian Private Healthcare System (PHS). Methods: A two-step methodological quantitative-qualitative research design was performed: retrospective descriptive analysis of the Orizon database of patients with at least one claim of depression (F33, F38, or F39) in PHS (2013-2019) and experienced physicians perspective from an expert meeting. Results: 1,802 patients fulfilling the eligibility criteria counted BRL 74,978 million across the 4-year period. Over this period, nearly 60% of patients had a medical appointment (6.6 appointments per patient, on average), 61% had a psychologist, 9.8% had a psychiatrist appointment, and an average of 115.2 exams and 8.7 emergency visits per patient were performed. According to the experts, the economic impact of depression is more significant when considering the indirect costs related to productivity loss and impairment in occupational and interpersonal functioning. Conclusion: Identifying and diagnosing patients with depression and their real burden is challenging; even with significant costs identified in the claim database analyses in the Brazilian PHS, the real impact must be higher if indirect costs are considered. The depressive disorder should be prioritized in the Brazilian PHS to establish more adequate health policies.

Objetivo: O estudo teve como objetivo descrever o perfil e a carga econômica de pacientes com depressão na perspectiva do Sistema Único de Saúde (SUS). Métodos: Foi realizado um projeto de pesquisa quantitativo-qualitativo metodológico em duas etapas: análise descritiva retrospectiva do banco de dados Orizon de pacientes com pelo menos uma alegação de depressão (F33, F38 ou F39) no PHS (2013- 2019) e perspectiva de médicos experientes de uma reunião de especialistas. Resultados: 1.802 pacientes que preencheram os critérios de elegibilidade totalizaram R$ 74,978 milhões no período de 4 anos. Nesse período, cerca de 60% dos pacientes tiveram consulta médica (6,6 consultas por paciente, em média), 61% tiveram psicólogo, 9,8% consulta com psiquiatra e foram realizados em média 115,2 exames e 8,7 atendimentos de emergência por paciente . Segundo os especialistas, o impacto econômico da depressão é mais significativo quando considerados os custos indiretos relacionados à perda de produtividade e prejuízo no funcionamento ocupacional e interpessoal. Conclusão: Identificar e diagnosticar pacientes com depressão e sua real carga é desafiador; mesmo com custos significativos identificados nas análises da base de sinistros do SUS brasileiro, o impacto real deve ser maior se considerados os custos indiretos. O transtorno depressivo deve ser priorizado na APS brasileira para o estabelecimento de políticas de saúde mais adequadas.

Atlas da violência 2023

Neste Atlas da Violência 2023, como realizado nas últimas edições, buscou-se retratar a violência no Brasil principalmente a partir dos dados do Sistema de Informação sobre Mortalidade (SIM) e do Sistema de Informação de Agravos de Notificação (Sinan), do Ministério da Saúde. No entanto, na base de dados do SIM, verificou-se um importante aumento das Mortes Violentas por Causa Indeterminada (MVCI) a partir de 2019, o que prejudica a análise sobre as mortes violentas perpetradas de maneira intencional. Para contornar esse problema, Cerqueira e Lins (2023) produziram dois estudos – que serão divulgados em breve – não apenas avaliando a qualidade desses dados, mas também estimando, por meio de metodologia de machine learning, o número de homicídios erroneamente classificados com MVCI, chamados aqui de "homicídios ocultos". No presente documento, faremos duas análises sobre a prevalência de homicídios nas UFs, considerando apenas os registros oficiais classificados como homicídio (mortes ocasionadas por agressões ou por intervenção legal) e levando em conta ainda a parcela dos homicídios ocultos estimada no trabalho dos autores supramencionados.

Prioriza SUS: proposta para o aperfeiçoamento da gestão do SUS por meio do planejamento, do monitoramento e da avaliação da ação governamental

O objetivo deste texto é analisar problemas do Brasil no campo da saúde, com destaque para a gestão do Sistema Único de Saúde (SUS), visando à elaboração e à recomendação de ações concretas a fim de assegurar o acesso da população a bens e serviços de saúde de forma universal, igualitária e integral por meio desse sistema. Utilizou-se do arcabouço metodológico da análise de políticas públicas para exame de problemas da área da saúde e proposição de soluções. O problema público, que é a distância entre a situação atual e a almejada sob o ponto de vista de um ator relevante, foi definido como a dificuldade de acesso tempestivo, efetivo e equitativo à atenção à saúde. Elaborou-se uma árvore do problema e várias causas foram identificadas, elegendo-se para análise neste estudo o problema estrutural do SUS que foi denominado "gestão estratégica deficiente". Entre suas causas, estão os processos de planejamento, monitoramento e avaliação deficientes e insuficientes. Este trabalho propõe algumas ações para enfrentamento desse problema. Foi realizado um fórum de política pública com a participação de pesquisadores, técnicos e gestores do SUS com relevante conhecimento sobre o tema, a fim de discutir a proposta preliminar de ações. As contribuições dos participantes do fórum foram incorporadas, aperfeiçoando-se as ações inicialmente propostas e agregando-se nova ação ao rol de medidas sugeridas como resposta ao problema estrutural sob análise. Por fim, recomenda-se a avaliação da propriedade das soluções sugeridas nas discussões que poderão ocorrer sob a iniciativa do Ministério da Saúde, visando à pactuação de ações que promovam o planejamento, o monitoramento e a avaliação no SUS e, com isso, o aprimoramento de sua gestão estratégica.

The objective is to analyze problems of the health sector in Brazil, with emphasis on the management of the SUS, aiming at the elaboration of concrete interventions proposals to ensure the population's access to universal, egalitarian and comprehensive healthcare. The methodological framework of public policy analysis was used to examine healthcare problems and propose solutions. The public problem, which is the distance between current and desired situation from the point of view of a relevant actor was defined as "difficulty in timely, effective and equitable access to health care". A problem tree was created, and several causes were identified. This study concentrates in a structural problem of the SUS that was called 'deficient strategic management', which has among its causes "deficient and insufficient planning, monitoring and evaluation processes". Some actions were proposed to face this problem. Next, a public policy forum was held with the participation of SUS researchers, workers, and managers with relevant knowledge on the subject, to discuss the preliminary actions proposal. Contributions from forum participants were incorporated, improving the actions initially proposed and adding a new action to the list of measures suggested as a response to the structural problem under analysis. Finally, it is recommended to evaluate the appropriateness of the solutions suggested in the discussions that may take place under the initiative of the Ministry of Health, with the objective of agreeing on actions that promote planning, monitoring and evaluation in the SUS and, with that, the improvement of its strategic management.

Prioriza SUS: aspectos metodológicos do desenvolvimento do projeto / Nota Técnica n. 104 (Disoc) : Prioriza SUS : aspectos metodológicos do desenvolvimento do projeto

Esta Nota Técnica apresenta os métodos aplicados no desenvolvimento do projeto Prioriza SUS, que tem por objetivo discutir problemas do Sistema Único de Saúde (SUS) que criam barreiras para o acesso da população aos serviços e bens de saúde e propor soluções exequíveis para aqueles definidos como prioritários.