RESUMO
La púrpura trombótica trombocitopénica (PTT) se caracteriza por un proceso de agregación intravascular. Durante más de 50 años tras su primera descripción, su etiología permaneció oscura y se acompañó de una mortalidad próxima al 100%. En las décadas de 19701980 se comenzaron a emplear empíricamente los recambios plasmáticos terapéuticos, que resultarían ser el tratamiento más eficaz disponible. A este avance le siguió un mayor conocimiento de su fisiopatología, especialmente tras la identificación de la proteína a disintegrin-like and metalloprotease with trombospondin type 1 motif 13 (ADAMTS13), una metaloproteasa implicada en la regulación del tamaño del factor Von Willebrand. Los déficits congénitos o adquiridos de la ADAMTS13 se acompañan de una alteración en la escisión de este factor, lo que conlleva la formación de trombos intravasculares ricos en plaquetas y diseminados y el subsiguiente daño tisular. El tratamiento con recambios plasmáticos ha supuesto un cambio fundamental en el curso clínico de los pacientes adultos con PTT. Sin embargo, el seguimiento prolongado ha revelado una tasa de recaídas progresivamente creciente que requiere la búsqueda de nuevas alternativas terapéuticas para estos pacientes (AU)
Thrombotic thrombocytopenic purpura (TTP) is the most extensive and dangerous intravascular plateletclumping disorder. For more than a half-century after its initial recognition, mortality was near 100% andthe etiology totally obscure. Then, in the late 1970s to early 1980s, empiric, but successful, therapy withplasma exchange was followed by sudden laboratory insight into pathophysiology. The most importantfinding was the identification of a novel metalloprotease, named ADAMTS13, which is involved in theregulation of the size of von Willebrand factor. Inherited or acquired deficiencies of ADAMTS13 impair vonWillebrand factor cleavage, leading to the disseminated formation of platelet-rich thrombi in themicrocirculation and to symptoms of end-organ ischemia. Treatment with plasma exchange, available formore than 20 years, has dramatically altered the course of disease in adults with TTP. Long termfollow-uphas revealed increasing frequencies of relapse that require newtherapeutic alternatives for these patients (AU)
