Uso compasivo de durvalumab en cáncer de pulmón no microcítico: resultados en vida real / Compassionate use of durvalumab in non-small cell lung cáncer: real-life results

Objetivos: Durvalumab está financiado en cáncer de pulmón no microcítico (CPNM) localmente avanzado irresecable con expresión PD-L1 ≥1%, sin progresión tras quimiorradioterapia basada en platino y duración del tratamiento de 12 meses. Los pacientes deben presentar buen estado general (PS). Hasta ahora, sólo el uso compasivo ha sido autorizado, sin algunos requisitos de financiación exigidos. El objetivo es describir las condiciones del uso compasivo de durvalumab en CPNM, comparándose con las condiciones de financiación, así como proporcionar resultados en vida real de efectividad y seguridad.Métodos: Se desarrolló un estudio descriptivo retrospectivo entre 01/12/2017-29/02/2020. La efectividad se evaluó con supervivencia global (SG) y supervivencia libre de progresión (SLP) mediante método Kaplan Meier utilizando SPSS Statistics®. La seguridad se evaluó con reacciones adversas (RAs), grado, interrupciones y suspensiones.Resultados: Fueron reclutados 5 pacientes. Se determinó PD-L1 ≥1% en uno. El 80% presentaron PS0. La mediana de seguimiento fue 19 (7-25) meses. Uno de los pacientes (20%) cumplió criterios de financiación. No se registraron fallecimientos, no pudiéndose estimar la media de SG. La media de SLP fue 20,8 (13,6-28,1) meses. Se observaron 17 episodios de RAs, siendo las más frecuentes: 4 (23,5%) infecciones respiratorias, 3 (17,6%) tos y 2 (11,7%) lesiones eritematosas. Se notificaron 16 (94,1%) RAs grado 1, y 8 interrupciones de tratamiento, sin suspensiones.Conclusiones: Existen importantes discrepancias entre el uso compasivo de durvalumab en CPNM localmente avanzado irresecable y las condiciones de financiación. Durvalumab ha demostrado importante efectividad y tolerancia aceptable, aunque estos resultados deben evaluarse con cautela. (AU)

Objectives: Durvalumab is funded in unresectable locally advanced non-small cell lung cancer (NSCLC) with PD-L1 expression ≥1%, without progression after platinum-based chemoradiotherapy and treatment duration of 12 months. Patients must present adequate performance status (PS). Until now, only compassionate use has been authorized, without some funding requirements. The aim is to describe conditions of compassionate use of durvalumab in locally advanced and unresectable NSCLC, comparing with the financing conditions, as well as to provide the real-life results of effectiveness and security.Methods: A retrospective descriptive study from 01/12/2017 to 29/02/2020 was conducted. The effectiveness was assessed with overall survival (OS) and progression-free survival (PFS) by Kaplan Meier method using SPSS Statistics®. Safety was evaluated through adverse reactions (ARs), grade, interruptions and suspensions.Results: There were 5 male patients recruited. PD-L1 was ≥1% in one patient. The 80% of patients presented PS0. The median follow-up was 19 (7-25) months. One of the patients (20%) met the funding criteria. There were no deaths, so the mean OS could not be calculated. The mean PFS was 20.8 (13.6-28.1) months. There were 17 RAs episodes. The most frequent RAs were: 4 (23.5%) respiratory infections, 3 (17.6%) cough and 2 (11.7%) erythematous lesions. There were 16 (94.1%) RAs grade 1, and 8 treatment interruptions were recorded, without suspensions.Conclusions: There are important discrepancies between the compassionate use of durvalumab in unresectable locally advanced NSCLC and the financing conditions. Durvalumab has showed an important effectiveness and aceptable tolerance, although these results should be evaluated with caution. (AU)

Coste-efectividad de los medicamentos en situaciones especiales en un hospital / Cost-effectiveness of drug therapy prescribed in special situations at hospital

OBJETIVO: La Comisión de Farmacia y Terapéutica, como órgano asesor de la Dirección Médica del hospital y bajo las condiciones del Real Decreto 86/2015, por el que se regula la Comisión de Farmacoterapéutica de las Islas Baleares, elabora un informe técnico donde evalúa la posibilidad de empleo interno de medicamentos off-label, uso compasivo y medicamentos no incluidos en la Guía Farmacoterapéutica del hospital. Asimismo, esta comisión realiza un seguimiento prospectivo de cada una de las solicitudes. El objetivo fue analizar la respuesta clínica alcanzada con el empleo de estos medicamentos, así como el coste asociado. MÉTODO: Estudio retrospectivo de los medicamentos solicitados a la Comisión de Farmacia y Terapéutica del hospital entre enero y diciembre de 2018. Se analizó si con cada tratamiento solicitado se alcanzó el objetivo propuesto por el clínico. Para el cálculo del coste se consideró la duración del tratamiento hasta alcanzar el objetivo propuesto o hasta su interrupción. RESULTADOS: De un total de 70 solicitudes analizadas, un 59% alcanzaron el objetivo terapéutico esperado, un 34% fueron consideradas como fracaso terapéutico y hubo un 7% de pérdidas de seguimiento. El coste de las 70 peticiones fue de 1.140.240 (Euro). La media de coste por solicitud fue de 16.288 (Euro). Más del 50% de las solicitudes fueron realizadas por los servicios de oncología y hematología y más del 75% del presupuesto fue destinado a estos dos servicios. CONCLUSIONES: Más de la mitad de los tratamientos considerados por la Comisión de Farmacia y Terapéutica del hospital alcanzan la finalidad terapéutica deseada, si bien el impacto económico de su empleo es elevado

OBJECTIVE: The Pharmacy and Therapeutics Committee is an advisory body to the medical management of our hospital. Following Royal Decree 86/2015, which regulates the Pharmacy and Therapeutics Committee of the Balearic Islands, this committee prepared a technical report in which it assessed the possible internal use of off-label drugs, drugs for compassionate use, and drugs not included in the hospital's pharmacotherapeutic guide. The objective was to analyse the clinical response achieved with the use of these drugs and their associated costs. METHOD: Retrospective study of drugs whose use was requested from the hospital's Pharmacy and Therapeutics Committee hospital between January and December 2018. We analysed whether the requested treatment achieved the objective established by the physician. The cost was calculated based on the duration of the treatment until the objective was achieved or until treatment was discontinued. RESULTS: In total, 70 requests were analysed: 59% achieved the expected therapeutic goal, 34% were considered to be therapeutic failures, and 7% were lost to follow-up. The overall cost of the 70 authorized treatments was (Euro)1,140,240. The average cost per request was (Euro)16,288. Oncology and Haematology services submitted more than 50% of the requests, and more than 75% of the budget was allocated to these medical services. CONCLUSIONS: More than half of the treatments analysed by the Pharmacy and Therapeutics Committee of the hospital achieved their therapeutic goal, although the economic cost of their use was high

El tratamiento de la pandemia por COVID-19. Ante la expectativa de evitar una oportunidad perdida / Treatment of the COVID-19 pandemic: preventing a missed opportunity

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Utilidad del tratamiento como uso compasivo de mecasermina (factor de crecimiento insulínico recombinante humano tipo 1) en ataxia de Friedreich / Compassionate use of human recombinant insulin-like growth factor-1 therapy in Friedreich's ataxia

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Trazodone utilization among the elderly in Spain. A population based study / Utilización de trazodona en ancianos. Un estudio de base poblacional

Introduction: Trazodone was authorized for the treatment of depression in the 1970s. Several additional therapeutic uses have been proposed due to its heterogeneous mechanism. This study aims to determine the use of trazodone in the elderly in Spain. Methods: A nationwide, longitudinal and descriptive analysis was conducted using data from patients aged >65 years with a first prescription of trazodone during the period 2002-2011. Information on dose, comorbidities and relevant co-medication was gathered from the Spanish Primary Care database BIFAP. Incidence rates of trazodone use per 10,000 person-years were calculated by sex and age. Results: A total of 11,766 patients receiving a first prescription of trazodone were included. The incidence rate of trazodone use was 47.2 (95% CI: 46.33-48.04) per 10,000 person-years. An increasing trend in the use of trazodone was observed (5-fold increase in 2011 as compared to 2002). The most common therapeutic indications were: depression (21.41%), Alzheimer/dementia (20.36%), sleep disorders (16.22%), and anxiety disorder (8.91%). The median dose was 100mg/day. The use of trazodone concomitantly with interacting medicines was frequent: anti-hypertensives (53.60%), and CNS depressors (59.32%). Conclusions: Trazodone use is increasing in elderly patients, and a high proportion of use in non-approved indications was observed. Trazodone is not being used at high doses, but interacting medicines were frequent, and it may pose additional risks for elderly patients

Introducción: La trazodona se autorizó para el tratamiento de la depresión en los años 70, y se han propuesto otros usos por su mecanismo de acción heterogéneo. Este estudio tiene como objetivo caracterizar la utilización de trazodona en ancianos en España. Métodos: Se llevó a cabo un análisis longitudinal en pacientes>65 años con una primera prescripción de trazodona durante el periodo 2002-2011. Se obtuvo información a partir de datos de BIFAP sobre la dosis, indicaciones, comorbilidades y medicación concomitante. Se calcularon las tasas de uso por 10.000 personas-año por grupos de edad (66-75; >75) y sexo. Se llevó a cabo un análisis descriptivo de las principales indicaciones y la comedicación. Resultados: Se identificaron 11.766 pacientes con una primera prescripción de trazodona en el periodo de estudio. La tasa de incidencia de utilización fue de 47,2 (IC95%: 46,33-48,04) por 10.000 personas-año. El uso se quintuplicó en 2011 respecto a 2002. Las indicaciones terapéuticas más frecuentes fueron: depresión (21,41%), enfermedad de Alzheimer/demencia (20,36%), trastornos del sueño (16,22%), trastorno de ansiedad (8,91%). La mediana de la dosis fue 100mg/día. El uso de medicación concomitante que podría interaccionar fue frecuente: antihipertensivos (53,60%) y depresores del sistema nervioso central (59,32%). Conclusiones: La utilización de trazodona ha aumentado en pacientes ancianos y se ha registrado una gran proporción de uso en indicaciones no autorizadas. El empleo de trazodona a dosis altas es infrecuente, sin embargo una gran proporción de pacientes estaban siendo tratados con medicamentos que interaccionan con trazodona y que podrían aumentar el riesgo en ancianos

Delta-9-tetrahidrocannabinol-cannabidiol en el tratamiento de la espasticidad en la lesión medular crónica: una experiencia clínica / Delta-9-tetrahydrocannabinol-cannabidiol in the treatment of spasticity in chronic spinal cord injury: a clinical experience

Introducción. La espasticidad en la lesión medular crónica es una condición que puede repercutir negativamente en la calidad de vida del paciente. Su tratamiento es complejo y, en ocasiones, el resultado es insuficiente. Recientemente, en la esclerosis múltiple los cannabinoides se han empleado con éxito en el tratamiento de la espasticidad refractaria a otras terapias. Objetivo. Cuantificar la respuesta clínica de un grupo de pacientes con lesión medular crónica espástica al fármaco delta-9-tetrahidrocannabinol-cannabidiol (Sativex (R)), de administración oral, como medicamento de uso en situaciones especiales. Pacientes y métodos. Estudio observacional durante seis meses en lesionados medulares crónicos con espasticidad refractaria. Las variables recogidas fueron: escala modificada de Ashworth, escala de frecuencia de espasmos de Penn, Numeric Rating Scale y escala visual analógica del dolor. De forma adicional se recogieron variables clínicas y efectos secundarios del tratamiento. Resultados. Quince pacientes tomaron parte en el estudio. Se observó mejoría significativa en tres de las escalas registradas: escala de Ashworth modificada (z = -2,97; p = 0,003), escala de frecuencia de espasmos de Penn (z = -2,76; p = 0,006) y Numeric Rating Scale (z = -3,21; p = 0,001). Se suspendió el uso del fármaco en dos pacientes por efectos secundarios. Conclusiones. Sativex se muestra como una alternativa en pacientes con espasticidad asociada a lesión medular crónica, en las que otras medidas terapéuticas resultan insuficientes. Son necesarios más estudios para recomendar el uso de este fármaco y definir un perfil completo de sus efectos adversos a largo plazo (AU)

Introduction. Spasticity in chronic spinal cord injury is a condition that can have negative repercussions n the patient’s quality of life. Its treatment is complex and sometimes the outcome is insufficient. Cannabinoids have recently been used in multiple sclerosis to successfully treat spasticity that is refractory to other therapies. Aim. To quantify the clinical response of a group of patients with spastic chronic spinal cord injury to the orally administered drug delta-9-tetrahydrocannabinol-cannabidiol (Sativex (R)) as medication for use in special situations. Patients and methods. The research consists of a six-month observational study in patients with chronic spinal cord injuries with refractory spasticity. The variables collected were: modified Ashworth scale, Penn spasm frequency scale, Numeric Rating Scale, and Visual Analogue Scale for pain. Additionally, clinical variables and side effects of the treatment were also collected. Results. Fifteen patients took part in this study. A significant improvement was observed on three of the scales recorded: modified Ashworth scale (z = -2.97; p = 0.003), Penn spasm frequency scale (z = -2.76; p = 0.006) and Numeric Rating Scale (z = -3.21; p = 0.001). The use of the drug was withdrawn in two patients due to side effects. Conclusions. Sativex can be considered an alternative in patients with spasticity associated with chronic spinal cord injury for whom other therapeutic measures have been insufficient. Further studies need to be conducted before the use of this drug can be recommended and so as to define a complete profile of its long-term side effects (AU)

Mirogabalina: ¿la próxima pregabalina? / Mirogabalin: the next pregabalin?

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Evaluación positiva de medicamentos: marzo, abril y mayo 2017 / Possitive assessment of drugs: March, April and May 2017

Se reseñan los medicamentos evaluados y con dictamen positivo por comisión de expertos de la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios o de la Agencia Europea del Medicamento hechos públicos en marzo, abril y mayo 2017, y considerados de mayor interés para el profesional sanitario. Se trata de opiniones técnicas positivas que son previas a la autorización y puesta en el mercado del medicamento (AU)

The drugs assessed by the Spanish Agency for Medicines and Health Products or European Medicines Agency made public in March, April and May of 2017, and considered of interest to the healthcare professional, are reviewed. These are positive technical reports prior to the authorization and placing on the market of the product (AU)

Off-label and unlicensed drug use in a Spanish Neonatal Intensive Care Unit / Utilización de medicamentos fuera de ficha técnica y sin licencia en una Unidad de Cuidados Intensivos Neonatales española

Objective: To describe off-label and unlicensed drugs in clinical practice in a Neonatal Intensive Care Unit (NICU). Method: The design of the study was a descriptive and retrospective three months research in a NICU of a Spanish University Hospital. All prescriptions were classified as approved, off-label and unlicensed drug used, according to the information available on the Summary of Product Characteristics. Off-label drugs prescriptions were divided into four groups (dose, frecuency, age and indication of use) depending on the reason of disconformity. Results: Forty-one neonates were included (46.3% premature patients) and a total of 273 drug prescriptions were evaluated. Of them, 53.1% (145) were classified as an approved drug prescriptions, 41.4% (113) were off-label use and 5.5% (15) were unlicensed drugs. 90.2% of the patients (37/41) received at least one off label prescription, with a median of 3 (range 1-7). Age was the foremost reason for off-label use (42.5%), followed by dose (31.0%), frecuency (16.8%) and dose-frecuency off-label drug use (8.8%). The last place was reserved for off-label drug use by indication (0.9%). Group J (corresponding with antiinfectives for systemic use) was the most frecuently prescribed, with ampicillin (18.6%) and gentamicin (16.8%) as the drugs most commonly use as off-label prescriptions. Finally, caffeine citrate was the unlicensed drug most frecuently prescribed. Conclusion: Off-label and unlicensed drug use prescriptions in our NICU clinical practice are highly frecuent as other authors have previously published in other countries where they were studied. Although there are few studies in newborn patients, both off-label and unlicensed drug prescriptions are commonly recomended in Paediatrics Guidelines (AU)

Objetivo: Describir la utilización de medicamentos fuera de ficha técnica (FFT) y sin licencia en una Unidad de Cuidados Intensivos Neonatales (UCIN). Método: Estudio descriptivo y retrospectivo realizado durante tres meses en la UCIN de un hospital público español. Las prescripciones se clasificaron según la ficha técnica oficial en tres grupos: dentro de ficha técnica, FFT y sin licencia. Las prescripciones FFT se clasificaron según la razón por la que no se ajustaban a ella en cuatro grupos: dosis, frecuencia, edad e indicación. Resultados: Se incluyeron 41 neonatos (46,3% prematuros) y 273 prescripciones. De ellas, el 53,1% (145) se prescribieron según ficha técnica, el 41,4% (113) FFT y el 5,5% (15) sin licencia. El 90,2% de los pacientes (37/41) recibieron al menos un tratamiento FFT, con una media de 3 (rango 1-7). En el 42,5% de los casos la razón por la cual se consideró al fármaco FFT fue la edad, en el 31,0% la dosis, en el 16,8% la frecuencia, en el 8,8% la dosis y la frecuencia y en el 0,9% la indicación. El grupo terapéutico prescrito con más frecuencia fue el J (antiinfecciosos para uso sistémico), con ampicilina (18,6%) y gentamicina (16,8%) como fármacos más prescritos FFT. El fármaco sin licencia con mayor número de prescripciones fue la cafeína citrato. Conclusiones: En nuestra UCIN la utilización de fármacos FFT y sin licencia es muy habitual y similar a la de otros países. La mayoría de las prescripciones analizadas no disponen de estudios específicos en neonatos, aunque sí está ampliamente recomendado su uso en las guías de práctica clínica pediátricas (AU)

Off-label antineoplastic drugs. An effectiveness and safety study / Efectividad y seguridad de los medicamentos antineoplásicos en situaciones especiales de uso

Objective: The use of antineoplastic medicines in special situations is common in clinical practice; it is strongly regulated and there is little information on its outcomes. We have analysed such use and health outcomes. Methods: All off-label cases between 2005 and 2015, with any type of cancer and in any stage were included. Health histories of a single health centre were reviewed to gather information on treatment features, response, survival, and toxicity. Results: 85 men and 83 women, aged 56, had largely metastatic tumours treated with a median of 4 cycles (0-118) of chemotherapy, hormone therapy, or biotherapy, for palliative purposes between 1st and 4th lines (80% of cases). The subjective response rate was 32.5%, complete objective 1.9%, partial 8.8%, stabilisation 15.6%, progression 38.8%, and not assessable 35.1%. The median duration of response was 2.5 months (1-17), progression-free survival (PFS) 5 months (4 - 21.3), and overall survival (OS) 11 months (9.2-20.6). In the univariate analysis, performance status, treatment line, number of cycles, and type of response influenced on OS. In the multivariate model, the functional status (HR 0.36; CI 95% 0.17-0.77. P= 0.009) and number of cycles (HR 3.66; CI 95% 2.08-6.44. P= 0.0001) influenced independently on overall survival. The most frequent grade 3 and 4 toxicity were asthenia (19%), neutropenia (10.7%), and nausea and vomiting (8.9%). Conclusions: Off-label antineoplastic drugs were mostly used in metastatic tumours, with little effectiveness. The functional status must be considered to select the patients to be treated (AU)

Objetivos: El uso de medicamentos antineoplásicos en situaciones especiales es común en la práctica clínica, está fuertemente regulado y hay poca información sobre sus resultados. Hemos analizado su empleo y los resultados en salud. Método: Se analiza una cohorte de todos los casos off label entre 2005 y 2015, en cualquier cáncer y estadio. Se revisaron historias de salud de un centro para extraer información sobre tratamiento, respuesta, supervivencia y toxicidad. Resultados: 85 hombres y 83 mujeres, de 56 años de mediana de edad, tenían mayoritariamente tumores metastásicos tratados con una mediana de 4 ciclos (0-118) de quimioterapia, hormonoterapia o bioterapia, con finalidad paliativa entre 1.ª y 4.ª línea (80% de casos). La tasa de respuesta subjetiva fue 32,5%, objetiva completa 1,9%, parcial 8,8%, estabilización 15,6%, progresión 38,8% y no valorable 35,1%. La mediana de duración de la respuesta fue 2,5 meses (1-17), de supervivencia libre de progresión (SLE) 5 meses (4 - 21,3) y global (SG) 11 meses (9,2-20,6). En el análisis univariante, el estado funcional, la línea de tratamiento, el número de ciclos y el tipo de respuesta influyeron en la SG. En el modelo multivariante, el estado funcional (HR 0,36; IC 95% 0,17-0,77. P= 0,009) y el número de ciclos (HR 3,66; IC 95% 2,08-6,44. P= 0,0001) influían de forma independiente en la SG. La toxicidad grado 3 y 4 más frecuente fue la astenia (19%), la neutropenia (10,7%) y la emesis (8,9%). Conclusiones: Los medicamentes antineoplásicos en situaciones especiales de uso se emplearon mayoritariamente en tumores metastásicos, con poca efectividad. El estado funcional debe ser tenido en cuenta para seleccionar los pacientes a tratar (AU)

Uso compasivo de cannabidiol en espray para el tratamiento de paraparesia espástica en un paciente con adrenomieloneuropatía / Compassionate use of cannabidiol in spray form for the treatment of spastic paraparesis in a patient with adrenomyeloneuropathy

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Comentario al caso: segunda opinión, uso compasivo y ensayo clínico / Commentary on the case: second opinion, compassionate use, and clinical trial

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Off-label prescription of drugs at hospital / Prescripción hospitalaria de medicamentos en condiciones fuera de ficha técnica

OBJECTIVES: To develop a procedure for management of off-label medications, and to analyze the treatments, indications, and hospital units which will request them more frequently, as well as which variables will have an impact on the authorization decision, and its economic impact. METHODS: A procedure was designed where clinicians would complete request forms and the Hospital Unit would prepare reports assessing their efficacy, safety, convenience, and cost. The request forms for the past five years were analyzed. RESULTS: A total of 834 applications were received, and 88.1% of these were accepted. The authorization rates were higher for Paediatric Units (95.7% vs. 86.6%; p < 0.05, Student's t test) when spending increased. CONCLUSIONS: The responsibility for assessing off-label prescriptions has fallen on the Pharmacy Unit. It has not been demonstrated that the quality of evidence represents a decisive variable for approval of treatment; on the other hand, age and cost have demonstrated a significant impact

OBJETIVOS: Desarrollar un proceso de gestión de medicamentos en condiciones fuera de ficha técnica y analizar los tratamientos, indicaciones y unidades clínicas que los solicitan, qué variables influyen en la decisión de autorización y su impacto económico. MÉTODOS: Se diseñó un procedimiento según el cual los clínicos cumplimentarían las solicitudes, el Servicio de Farmacia redactaría los informes valorando su eficacia, seguridad, conveniencia y coste, y la dirección médica tomaría la decisión de aceptar o no su uso. Se analizaron las solicitudes de los últimos cinco años. RESULTADOS: Se recibieron 834 solicitudes, autorizándose el 88,1%. Las tasas de autorización fueron mayores para los Servicios Pediátricos (95,7% frente a 86,6%; p < 0,05). Las razones por las que las prescripciones se consideraron fuera de ficha técnica fueron: diferente indicación (73,2%), combinación diferente (10,2%), línea diferente (8,6%) y edad diferente (8%). El 73,4% de las solicitudes fueron de antineoplásicos, siendo rituximab (120) y bevacizumab (103) los más prescritos. La calidad de la evidencia que avalaba las prescripciones fue moderada-baja, aunque sin demostrar relación directa con la probabilidad de aprobación (p = 0,413). El coste de los medicamentos aprobados fue de 8.567.537 € y el ahorro teórico de los denegados 2.268.642 €. El porcentaje de autorización disminuyó según aumentó el gasto de manera estadísticamente significativa (p < 0,05, test t de Student). CONCLUSIONES: La responsabilidad de evaluación de las prescripciones fuera de ficha técnica ha recaído en los Servicios de Farmacia. La calidad de la evidencia no ha demostrado ser una variable decisiva para la aprobación de los tratamientos. En cambio, la edad y el coste sí que han demostrado influir significativamente

Utilización de fármacos en niños en cuidados intensivos: estudio de las prescripciones off-label / Drug utilization pattern in children and off-label use of medicines in a pediatric intensive care unit

OBJETIVO: Evaluar los usos off-label (fuera de ficha técnica [FT]) y unlicensed (medicamentos no autorizados específicamente para niños) en cuidados intensivos neonatales y pediátricos. METODOLOGÍA: Se realizó un estudio transversal en la UCINP (Unidad de Cuidados Intensivos Neonatales y Pediátricos) de un hospital público de tercer nivel de Granada, incluyéndose a todos los niños en los que se indicara al menos un tratamiento farmacológico, mediante reclutamiento consecutivo, y durante un periodo de 5 meses (N = 81). Las variables recogidas fueron sociodemográficas, clínicas, y medicación. Todas las prescripciones fueron clasificadas a partir de la información contenida en FT sobre uso en niños. RESULTADOS: Hubo un total de 601 prescripciones, con una media de 7,4 ± 6 medicamentos por niño. Los fármacos más empleados pertenecían a los grupos J (antiinfecciosos), N (sistema nervioso) y C (cardiovascular). Algo más de la mitad de las prescripciones fueron off-label (52%), fundamentalmente por emplear una dosificación distinta de la recomendada en FT (79%), seguida de diferente indicación (13,5%), edad (5%) y vía de administración (2,5%). El uso de medicamentos no específicamente autorizados en niños solo supuso el 5% de las prescripciones. CONCLUSIONES: El presente estudio aporta datos sobre este tipo de prescripciones en una UCINP española. Pone de manifiesto que el 89% de los niños tiene al menos una prescripción fuera de FT y un 22,3% al menos un uso de fármaco no autorizado para niños. Cifras elevadas, pero justificables dentro del ámbito de unos cuidados intensivos que, además, incluyen neonatos. Pero aunque muchos de los tratamientos estén protocolizados, sería deseable mejorar la evidencia disponible, así como actualizar las FT

OBJECTIVE: This study aims to assess the prescription profile and license status of drugs used in a neonatal and pediatric intensive care unit (NPICU). METHODS: A prospective observational study was conducted on a dynamic cohort of children admitted to an NPICU (N = 81) in a tertiary hospital (Granada, Spain). All prescriptions were classified asoff-label or unlicensed based on the summary of product characteristics (SPC). RESULTS: Of a total of 601 prescriptions, the patients received a mean of 7.4 ± 6 drugs each. The most commonly prescribed drugs corresponded to classes J (anti-infectious, systemic use) N (nervous system) and C (cardiovascular). A little over one-half of the prescriptions were off-label (52%), usually due to dosages differing from the SPC recommendations (79%), followed by different indications (13.5%), age (5%) and administration route (2.5%). In this NPICU, unlicensed usage represented only 5% of all prescriptions. CONCLUSIONS: This study contributes data on prescription of this kind in a Spanish NPICU, revealing at least one off-label prescription in 89% of the children and at least one unlicensed use in 22.3%. These are high figures, but are to be expected given the inclusion of newborn infants and the critical care setting. Even though such usage follows clinical protocols, we underscore the dual need to base treatment on the best available evidence, and to upgrade the SPC accordingly

Advanced therapies and compassionate care in Italy / Terapie avanzate e cure compassionevoli in Italia

Nowadays, medical and biomedical research provides new scientifics results to improve the quality of life. The protection of humans and their fundamental rights is part of the tasks of the biomedical and legal fields. In particular, the right to protect the human person and its human dignity. In this article, we discuss if the minimum content of that right can be the recognition of the primacy of the patient's will, and then whether it is legitimate to always protect the expectations of the individual, even when asking for a treatment that science has not already validated (AU)

Il progresso scientifico apre scenari inattesi, offendo alla società nuove opportunità, in vista del miglioramento della qualità della vita dell'uomo. L' obiettivo di proteggere la persona umana e di salvaguardarne i diritti inviolabili è comune sia alle scienze biomediche che a quelle giuridiche. In particolare il diritto tutela la persona umana e i suoi diritti fondamentali, primo fra tutti la dignità umana. Nella specie, si discute se il contenuto minimo di tale diritto possa spingersi fino al riconoscimento di un primato della volontà del paziente, cioè della persona umana, in ordine alla cura ed alla scelta della terapia e quindi se sia legittimo tutelare sempre e comunque l'aspettativa pretensiva del singolo, anche ove si richieda come cura una terapia (rectius: un trattamento) che la scienza non abbia già od ancora preventivamente "validato"

Efficacy and safety of alendronic acid in the treatment of osteoporosis in children / Efectividad y seguridad del ácido alendrónico en el tratamiento de la osteoporosis infantil

Objectives: to describe the efficacy and safety of the off-label use of alendronate in the treatment of osteoporosis in children and adolescents. Method: a retrospective study (2008-2014) of all patients under 18 years who were dispensed alendronate for this indication. The criteria for initiating treatment were: bone mineral density with a Z-score ≤-2.5 SD, a past history of bone fractures without a previous traumatism, and persistent pain. The variables collected were: demographic, treatment-related, clinical. and safety data. The treatment was considered to be effective when there was an increase in bone mineral density up to a Z-score >-2.5 SD. Results: a total of 12 patients, 8 of them male, with a mean age of 11 years (± 3 SD), were treated with alendronate. After a mean time of treatment of 2.15 years (±1.2 SD), there was an increase in bone mineral density in all patients, 9 of which achieved a Z-score >-2.5 SD, so the drug was considered effective in 75% of cases. No patient had bone fractures or expressed adverse effects during treatment. Conclusions: alendronate increased bone mineral density and was well tolerated in all patients, therefore it could be considered as a therapeutic option in the treatment of osteoporosis in children (AU)

Objetivos: describir la efectividad y seguridad del uso de ácido alendrónico en el tratamiento de la osteoporosis en niños y adolescentes, en condiciones distintas a las autorizadas en la ficha técnica. Métodos: estudio retrospectivo (2008-2014) de todos los pacientes menores de 18 años a los que se dispensó ácido alendrónico para esta indicación. Los criterios para iniciar tratamiento fueron: densidad mineral ósea con puntuación Z-score ≤-2,5 DE, antecedentes de fracturas óseas sin traumatismo previo y dolor persistente. Las variables recogidas fueron: demográficas, de tratamiento, clínicas y de seguridad. Se consideró efectividad del tratamiento al aumento de la densidad mineral ósea hasta obtener Z-score >-2,5 DE. Resultados: un total de 12 pacientes, 8 varones, con una media de edad de 11 años (± 3 DE), fueron tratados con ácido alendrónico. Tras un tiempo medio de tratamiento de 2,15 años (± 1,2 DE), se produjo aumento de la densidad mineral ósea en todos los pacientes, 9 de los cuales obtuvieron Z-score >-2,5 DE, por lo que el fármaco se consideró efectivo en el 75% de los casos. Ningún paciente presentó fracturas óseas ni manifestó efectos adversos durante el tratamiento. Conclusiones: el ácido alendrónico incrementó la densidad mineral ósea y se toleró bien en todos los pacientes, por lo que se podría considerar como opción terapéutica en el tratamiento de la osteoporosis infantil (AU)

Uso de medicamentos fuera de ficha la técnica en oncohematología: resultado de una encuesta nacional / Off-label use of oncology drugs: national survey results

Objetivo: identificar mediante una encuesta los tratamientos fuera de la ficha técnica (FFT) que más frecuentemente se utilizan en el área de oncohematología. Conocer los procedimientos y criterios que se han establecido para autorizar estos tratamientos. Método: se diseñó una encuesta con cuatro secciones: 1) datos demográficos y de actividad del hospital, 2) procedimiento de utilización de medicamentos FFT, 3) criterios de aprobación y 4) tratamientos oncológicos FFT tramitados durante el año anterior. Resultados: en el 42,1% de los centros la proporción en la que es necesaria autorización previa a la dispensación es mayor del 80%. El factor más importante que influye en el circuito de autorización-dispensación de estos fármacos es la evidencia disponible. El procedimiento de autorización más habitual es la autorización de la dirección del hospital previo informe del servicio de farmacia. En un 55,3% de los hospitales se han establecido criterios específicos del paciente que ayudan a la toma de decisiones, junto con los aspectos de eficacia y seguridad de los fármacos en la indicación solicitada. En la mayoría de los centros se acepta un menor nivel de evidencia en el caso de que no existan alternativas terapéuticas, así como en los tumores de baja prevalencia. La mayor parte de los centros no tienen claramente establecido un criterio de eficacia para considerar un beneficio como clínicamente relevante, y tampoco el umbral coste-eficacia para aprobar un FFT. Conclusiones: existe una gran variabilidad en el procedimiento de utilización de los FFT y en los criterios que se utilizan para su aprobación (AU)

Purpose: identify by means of a survey the off-label treatments more often used in the oncohaematology area, as well as to know the established procedures and criteria used to authorise those treatments. Methods: a four-section survey was designed: 1) demographic data and hospital activity, 2) Off-label treatments protocol, 3) Approval criteria and 4) Off-label oncology treatments conducted during the last year. Results: in 42.1% of the hospitals it’s needed an authorisation before dispensing in more tan 80% of the treatments. The most influential factor in the approval-dispensation system is the available evidence. The consent of the hospital management with previous Pharmacy department’s report was the most common authorisation procedure. 55.3% of the hospitals settled specific patient criteria to help the decision-making altogether with the available safety and efficacy data of the drug for the requested indication. In most centers a lower level of evidence is accepted if there are no therapeutic alternatives as well as in tumors of low prevalence. Most of the centers have not clearly established a criterion of effectiveness to consider a benefit as clinically relevant, nor the cost-effectiveness threshold for approving a FFT. Conclusions: there is a great variability in the off-label treatments use and also in the criteria used for its approval (AU)

Reflexiones nerviosas de huecos y de rellenos / Reflections nerve and fills gaps

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Experiencia del uso fuera de indicación de Eltrombopag en el tratamiento de la trombocitopenia asociada a tumores sólidos / Experience of off-label use of Eltrombopag in the treatment of thrombocytopenia associated with solid tumors

Objetivo: Describir los resultados del uso fuera de indicación de eltrombopag en pacientes con trombocitopenia limitante de tratamiento quimioterápico y tumores sólidos. Método: Estudio observacional retrospectivo en el que se incluyeron todos los pacientes con tumores sólidos tratados con eltrombopag por trombocitopenia durante el tratamiento con quimioterapia entre enero de 2012 y diciembre de 2014. Resultados: Seis pacientes, con tumores sólidos y trombocitopenia limitante de tratamiento, recibieron eltrombopag durante el periodo de estudio con una disminución en el retraso de ciclos de quimioterapia (4,83 ± 4,79 ciclos retrasados antes del inicio de eltrombopag vs 2,50 ± 4,32 ciclos durante el tratamiento con eltrombopag, p=0,492) y un aumento en el porcentaje de dosis real administrada (89,29 ± 13,36% vs 91,43 ± 10,69%, p=0,682). Así mismo, se produjo un aumento en el nadir de plaquetas (55,29 ± 16,45x109 /L vs 76,14 ± 36,38x109 /L, p=0,248) sin requerir en ningún paciente soporte transfusional con plaquetas durante el tratamiento con eltrombopag. Conclusiones: eltrombopag ha resultado ser una alternativa de tratamiento para pacientes con trombocitopenia limitante de tratamiento con quimioterapia, siendo necesarios ensayos clínicos con mayor número de pacientes que confirmen estos resultados (AU)

Purpose: To describe the results of the off-label use of eltrombopag in patients with solid tumors and thrombocytopenia that limits chemotherapy. Methods: Retrospective observational study including all patients with solid tumors who were treated with eltrombopag for thrombocytopenia during the chemotherapy treatment between January 2012 and December 2014. Results: Six patients, with solid tumors and thrombocytopenia that limits chemotherapy treatment, received eltrombopag during the study and it was observed a decrease in the delay of chemotherapy cycles (4.83 ± 4.79 delayed cycles before starting eltrombopag vs 2.50 ± 4.32 delayed cycles during the treatment with eltrombopag, p=0.492) and an increase in the percentage of administrated dosage (89.29 ± 13.36% vs 91.43 ± 10.69%, p=0.682). Also, there was an increase in platelet nadir (55.29 ± 16.45x109 /L vs 76.14 ± 36.38x109 /L, p=0.248) without platelet transfusion support in any patient during treatment with eltrombopag. Conclusions: eltrombopag has resulted to be an alternative in the treatment of patients with thrombocytopenia that limits chemotherapy, clinical trials with more number or patients are needed to confirm these results (AU)