Gene therapy in rare diseases: the benefits and challenges of developing a patient-centric registry for Strimvelis in ADA-SCID.

Stirnadel-Farrant, Heide; Kudari, Mahesh; Garman, Nadia; Imrie, Jessica; Chopra, Bikramjit; Giannelli, Stefania; Gabaldo, Michela; Corti, Ambra; Zancan, Stefano; Aiuti, Alessandro; Cicalese, Maria Pia; Batta, Rohit; Appleby, Jonathan; Davinelli, Mario; Ng, Pauline.
Orphanet J Rare Dis; 13(1): 49, 2018 Apr 06.
Artigo em Inglês | MEDLINE | ID: mdl-29625577

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