Informe de evaluación rápida de tecnología sobre seguridad y efectividad del uso de Alfaglucosidasa en el tratamiento de pacientes con enfermedad de pompe infantil / Rapid evaluation report of technology on the safety and effectiveness of the use of Alfaglucosidasa in the treatment of patients with infantile pompe disease

RESUMEN

Si bien utilizar alfaglucosidasa genera beneficios a los pacientes, estos beneficios no curan la enfermedad. Se demostró mejoría en habilidades motoras, disminución de cardiomegalia, mejora en función cardíaca, mejora anormalidad de conducción, mejora cardiopatía. De la misma forma, reduce el riesgo de ventilación invasiva y de cualquier ventilación, reduce el riesgo de morir y mejora la sobrevida. Con respecto a la seguridad, se reportan reacciones asociadas a la infusión y los efectos adversos son mínimos y pueden ser manejados. Se recomienda cubrir con generación de evidencia.(AU)