Análisis sobre ensayos de farmacología clínica en pediatría, en comparación con ensayos de farmacología clínica en adultos, en Argentina / Analysis of clinical drug trials in children compared to clinical drug trials in adults, in Argentina

RESUMEN

Introducción. Se plantea la necesidad de conocer cuánto y qué se investiga en farmacología pediátrica en Argentina y determinar las diferencias con la población adulta. Objetivos. Comparar ensayos clínico-farmacológicos pediátricos y de adultos en relación con número, fases, diseños (utilización de placebo como comparador, proporción de ensayos ciegos/abiertos), enfermedades investigadas. En pediatría determinar si las patologías investigadas coinciden con las principales causas de mortalidad infantil en Argentina. Métodos. Estudio analítico, observacional, transversal, realizado en la Administración Nacional de Medicamentos, Alimentos y Tecnología Médica (ANMAT), que incluyó ensayos autorizados entre 2011 y 2014. Resultados. Sobre 614 estudios, 552 (90 %) fueron de adultos y 62 (10 %), pediátricos. La fase III fue la más frecuente en adultos (77 %) y pediatría (69 %). En relación con los diseños se usó más placebo en adultos (49 %) que en pediatría (31 %) y hubo mayor cegamiento en adultos (74 %) que en pediatría (58 %). Patologías más investigadas en adultos, fueron tumorales; en pediatría, respiratorias y enfermedades del sistema osteomuscular y tejido conjuntivo. En pediatría, no hubo correlación entre las patologías y las causas de mortalidad infantil. Conclusiones. 1) Hubo más estudios en adultos que en niños; 2) La fase más frecuente fue la III; 3) Hubo diferencias en el diseño de los estudios entre ambas poblaciones; 4) Las patologías investigadas fueron diferentes en cada población; 5) En pediatría, no hubo correlación entre las enfermedades y las principales causas de mortalidad infantil en Argentina.

ABSTRACT

Introduction. It is necessary to know the extent and subject matter of pediatric clinical drug research in Argentina and establish the differences with the adult population. Objectives. To compare adult and pediatric clinical drug trials in terms of number, phase, design (placebo as control, proportion of blind/open-label trials), studied diseases. Specifically in pediatrics, to determine if studied diseases are consistent with the leading causes of infant and child mortality in Argentina. Methods. Analytical, observational, crosssectional study conducted at the National Drug, Food and Technology Administration of Argentina (Administración Nacional de Medicamentos, Alimentos y Tecnología Médica, ANMAT) in trials approved between 2011 and 2014. Results. Out of 614 trials, 552 (90 %) were done in adults and 62 (10 %), in children. Phase III studies predominated in both adults (77 %) and children (69 %). In relation to study design, placebo control (49 %) and blinding (74 %) were more common in adults compared to children (31 % and 58 %, respectively). The most frequently studied diseases were tumors in adults and respiratory, musculoskeletal and connective tissue diseases in children. No correlation was observed between studied diseases and infant and child mortality. Conclusions. 1) More studies were done in adults than in children; 2) most studies corresponded to phase III; 3) differences in study design were observed between children and adults; 4) studied diseases were different in each population; 5) in pediatrics, no correlation was observed between the studied diseases and the leading causes of infant and child mortality in Argentina.