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Idursulfase como terapia de reposição enzimática na mucopolissacaridose tipo II / Idursulfase as enzyme replacement therapy in mucopolysaccharidosis type II
Brasília; CONITEC; dez. 2017. ilus, tab.
Não convencional em Português | BRISA/RedTESA, BRISA/RedTESA | ID: biblio-906793
Biblioteca responsável: BR1.1
RESUMO

CONTEXTO:

A mucopolissacaridose tipo II (MPS II), ou Síndrome de Hunter, é uma doença de herança recessiva ligada ao X, caracterizada pela atividade deficiente da iduronato-2- sulfatase (IDS). Dado seu padrão de herança, os pacientes afetados são principalmente do sexo masculino. As manifestações clínicas são heterogêneas e progressivas e, de acordo com a ocorrência de regressão neurológica, classifica-se a doença em grave ou atenuada, com amplo espectro fenotípico entre esses extremos. Estudos internacionais estimam que a incidência geral de MPS II esteja entre 177.000 e 110.000 nascidos vivos do sexo masculino ou 1156.000 recém-nascidos vivos (masculino e feminino). TECNOLOGIA Idursulfase. INDICAÇÃO Mucopolissacaridose tipo II. PERGUNTA O uso da idursulfase como TRE em pacientes com MPS tipo II é eficaz e seguro na melhora clínica e da qualidade de vida dos pacientes? EVIDÊNCIAS CIENTÍFICAS As evidências disponíveis na literatura sobre a TRE com idursulfase alfa no tratamento da MPS II são escassas e em sua maioria de baixa qualidade para os desfechos de maior relevância, de acordo com a classificação GRADE; a evidência favorável para efeitos adversos é a única exceção (alta qualidade). Se considerados os desfechos de menor relevância, parece haver redução da hepatoesplenomegalia e na excreção dos GAGs urinários, e aumento da distância percorrida no teste da caminhada dos 6 minutos (TC6M). Segundo a única metanálise publicada sobre o assunto, há efeitos positivos em desfechos de menor relevância distância percorrida no TC6M e na capacidade vital forçada (absoluta e %), não considerados clinicamente significativos para ambos. A maioria dos estudos não incluiu pacientes com sintomas neurológicos (fenótipo grave), e a média da mediana de idade dos pacientes incluídos foi de 13,5 anos. Ainda é desconhecida a idade ótima para o início do tratamento, mas sugere-se que o inicio precoce da TRE (primeiros meses de vida) tenha benefício adicional. Em relação à preferência da sociedade, ela é a favor da incorporação desse tratamento ao SUS, também pela ausência de alternativa de tratamento. Não existem estudos que avaliaram outras estratégicas terapêuticas, como a fisioterapia, para esses pacientes. RECOMENDAÇÃO DA CONITEC A CONITEC em sua 56ª reunião ordinária realizada nos dias 7 e 8 de julho de 2017, recomendou preliminarmente a incorporação no SUS da idursulfase para reposição enzimática em pacientes com mucopolissacaridose tipo II conforme os critérios para tratamento descritos acima. A matéria será disponibilizada em Consulta Pública com recomendação preliminar favorável à incorporação. CONSULTA PÚBLICA Este relatório foi disponibilizado por meio da Consulta Pública nº 33/2017 entre os dias 7/8/17 e 23/8/17. Foram recebidas 70 contribuições técnico-científicas e 555 contribuições de experiência ou opinião. Após apreciação das contribuições encaminhadas pela Consulta Pública, a Conitec entendeu que não houve argumentação suficiente para alterar sua recomendação inicial. DECISÃO Incorporar a idursulfase alfa como terapia de reposição enzimática na mucopolissacaridose tipo II no âmbito do Sistema Único de Saúde - SUS, dada pela Portaria nº 62, publicada no DOU nº 243, do dia 20 de dezembro de 2017, seção 1, pág. 99.(AU)
Assuntos
Texto completo: Disponível Coleções: Bases de dados temática Base de dados: BRISA/RedTESA Assunto principal: Hemoglobinas Glicadas / Mucopolissacaridose II / Terapia de Reposição de Enzimas Tipo de estudo: Estudo de avaliação / Guia de prática clínica / Avaliação de tecnologias de saúde / Estudo prognóstico Aspecto: Preferência do paciente Limite: Humanos País/Região como assunto: América do Sul / Brasil Idioma: Português Ano de publicação: 2017 Tipo de documento: Não convencional
Texto completo: Disponível Coleções: Bases de dados temática Base de dados: BRISA/RedTESA Assunto principal: Hemoglobinas Glicadas / Mucopolissacaridose II / Terapia de Reposição de Enzimas Tipo de estudo: Estudo de avaliação / Guia de prática clínica / Avaliação de tecnologias de saúde / Estudo prognóstico Aspecto: Preferência do paciente Limite: Humanos País/Região como assunto: América do Sul / Brasil Idioma: Português Ano de publicação: 2017 Tipo de documento: Não convencional
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