The effect of neonatal gene therapy with a gamma retroviral vector on cardiac valve disease in mucopolysaccharidosis VII dogs after a decade.

Bigg, Paul W; Sleeper, Meg M; O'Donnell, Patricia A; Liu, Yuli; Wu, Susan; Casal, Margret L; Haskins, Mark E; Ponder, Katherine P

Bigg, Paul W; Sleeper, Meg M; O'Donnell, Patricia A; Liu, Yuli; Wu, Susan; Casal, Margret L; Haskins, Mark E; Ponder, Katherine P.

Afiliação

Bigg PW; Department of Internal Medicine, Washington University School of Medicine, St. Louis, MO, USA.

Mol Genet Metab ; 110(3): 311-8, 2013 Nov.

Article em En | MEDLINE | ID: mdl-23860311

Assuntos

Gammaretrovirus/genética; Terapia Genética; Vetores Genéticos/genética; Doenças das Valvas Cardíacas/etiologia; Doenças das Valvas Cardíacas/terapia; Mucopolissacaridose VII/complicações; Mucopolissacaridose VII/genética; Animais; Animais Recém-Nascidos; Valva Aórtica/diagnóstico por imagem; Valva Aórtica/patologia; Modelos Animais de Doenças; Cães; Ecocardiografia; Feminino; Glucuronidase/genética; Glucuronidase/metabolismo; Doenças das Valvas Cardíacas/diagnóstico por imagem; Masculino; Valva Mitral/diagnóstico por imagem; Valva Mitral/patologia

Palavras-chave

Cardiac disease; Gene therapy; Lysosomal storage disease; Mucopolysaccharidosis; Retroviral vector

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Texto completo: 1 Coleções: 01-internacional Base de dados: MEDLINE Assunto principal: Terapia Genética / Mucopolissacaridose VII / Gammaretrovirus / Vetores Genéticos / Doenças das Valvas Cardíacas Tipo de estudo: Prognostic_studies Limite: Animals Idioma: En Revista: Mol Genet Metab Assunto da revista: BIOLOGIA MOLECULAR / BIOQUIMICA / METABOLISMO Ano de publicação: 2013 Tipo de documento: Article País de afiliação: Estados Unidos

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