Gene-Targeting Therapeutics for Neurological Disease: Lessons Learned from Spinal Muscular Atrophy.

Ravi, Bhavya; Chan-Cortés, Michelle Harran; Sumner, Charlotte J

Ravi, Bhavya; Chan-Cortés, Michelle Harran; Sumner, Charlotte J.

Afiliação

Ravi B; Department of Neurology, Johns Hopkins University School of Medicine, Baltimore, Maryland 21205, USA; email: csumner1@jhmi.edu.
Chan-Cortés MH; Department of Neuroscience, Johns Hopkins University School of Medicine, Baltimore, Maryland 21202, USA.
Sumner CJ; Department of Neurology, Johns Hopkins University School of Medicine, Baltimore, Maryland 21205, USA; email: csumner1@jhmi.edu.

Annu Rev Med ; 72: 1-14, 2021 01 27.

Article em En | MEDLINE | ID: mdl-33502897

Assuntos

Terapia Genética/métodos; Atrofia Muscular Espinal/terapia; Doenças do Sistema Nervoso/terapia; Oligonucleotídeos/uso terapêutico; Humanos; Atrofia Muscular Espinal/genética; Doenças do Sistema Nervoso/genética

Palavras-chave

antisense oligonucleotide; biomarkers; gene therapy; small molecules; spinal muscular atrophy

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Texto completo: 1 Coleções: 01-internacional Base de dados: MEDLINE Assunto principal: Oligonucleotídeos / Atrofia Muscular Espinal / Terapia Genética / Doenças do Sistema Nervoso Tipo de estudo: Prognostic_studies Limite: Humans Idioma: En Revista: Annu Rev Med Ano de publicação: 2021 Tipo de documento: Article

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