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Treatment of infantile-onset spinal muscular atrophy with nusinersen: final report of a phase 2, open-label, multicentre, dose-escalation study.
Finkel, Richard S; Chiriboga, Claudia A; Vajsar, Jiri; Day, John W; Montes, Jacqueline; De Vivo, Darryl C; Bishop, Kathie M; Foster, Richard; Liu, Yingying; Ramirez-Schrempp, Daniela; Schneider, Eugene; Bennett, C Frank; Wong, Janice; Farwell, Wildon.
Afiliação
  • Finkel RS; Nemours Children's Hospital, Orlando, FL, USA; St Jude Children's Research Hospital, Memphis, TN, USA. Electronic address: richard.finkel@stjude.org.
  • Chiriboga CA; Columbia University Irving Medical Center, New York, NY, USA.
  • Vajsar J; Hospital for Sick Children, University of Toronto, Toronto, ON, Canada.
  • Day JW; Stanford University School of Medicine, Stanford, CA, USA.
  • Montes J; Columbia University Irving Medical Center, New York, NY, USA.
  • De Vivo DC; Columbia University Irving Medical Center, New York, NY, USA.
  • Bishop KM; Ionis Pharmaceuticals, Carlsbad, CA, USA; Locana, San Diego, CA, USA.
  • Foster R; Biogen, Maidenhead, UK.
  • Liu Y; Biogen, Cambridge, MA, USA.
  • Ramirez-Schrempp D; Biogen, Cambridge, MA, USA.
  • Schneider E; Ionis Pharmaceuticals, Carlsbad, CA, USA.
  • Bennett CF; Ionis Pharmaceuticals, Carlsbad, CA, USA.
  • Wong J; Biogen, Cambridge, MA, USA.
  • Farwell W; Biogen, Cambridge, MA, USA.
Lancet Child Adolesc Health ; 5(7): 491-500, 2021 07.
Article em En | MEDLINE | ID: mdl-34089650
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Texto completo: 1 Coleções: 01-internacional Base de dados: MEDLINE Assunto principal: Oligonucleotídeos / Atrofia Muscular Espinal Tipo de estudo: Clinical_trials / Guideline Limite: Female / Humans / Infant / Male País/Região como assunto: America do norte Idioma: En Revista: Lancet Child Adolesc Health Ano de publicação: 2021 Tipo de documento: Article
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