Antisense oligonucleotide silencing of FUS expression as a therapeutic approach in amyotrophic lateral sclerosis.

Korobeynikov, Vladislav A; Lyashchenko, Alexander K; Blanco-Redondo, Beatriz; Jafar-Nejad, Paymaan; Shneider, Neil A

Korobeynikov, Vladislav A; Lyashchenko, Alexander K; Blanco-Redondo, Beatriz; Jafar-Nejad, Paymaan; Shneider, Neil A.

Afiliação

Korobeynikov VA; Department of Neurology, Center for Motor Neuron Biology and Disease, Columbia University, New York, NY, USA.
Lyashchenko AK; Department of Pathology and Cell Biology, Columbia University, New York, NY, USA.
Blanco-Redondo B; Department of Neurology, Center for Motor Neuron Biology and Disease, Columbia University, New York, NY, USA.
Jafar-Nejad P; Department of Pathology and Cell Biology, Columbia University, New York, NY, USA.
Shneider NA; Department of Neurology, Center for Motor Neuron Biology and Disease, Columbia University, New York, NY, USA.

Nat Med ; 28(1): 104-116, 2022 01.

Article em En | MEDLINE | ID: mdl-35075293

Assuntos

Esclerose Lateral Amiotrófica/terapia; Inativação Gênica/efeitos dos fármacos; Oligonucleotídeos Antissenso/farmacologia; Proteína FUS de Ligação a RNA/genética; Esclerose Lateral Amiotrófica/genética; Animais; Modelos Animais de Doenças; Humanos; Camundongos; Camundongos Transgênicos; Mutação

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Texto completo: 1 Coleções: 01-internacional Base de dados: MEDLINE Assunto principal: Oligonucleotídeos Antissenso / Inativação Gênica / Proteína FUS de Ligação a RNA / Esclerose Lateral Amiotrófica Limite: Animals / Humans Idioma: En Revista: Nat Med Assunto da revista: BIOLOGIA MOLECULAR / MEDICINA Ano de publicação: 2022 Tipo de documento: Article País de afiliação: Estados Unidos

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