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Gene therapy restores the transcriptional program of hematopoietic stem cells in Fanconi anemia.
Lasaga, Miren; Río, Paula; Vilas-Zornoza, Amaia; Planell, Nuria; Navarro, Susana; Alignani, Diego; Fernández-Varas, Beatriz; Mouzo, Daniel; Zubicaray, Josune; Pujol, Roser M; Nicoletti, Eileen; Schwartz, Jonathan D; Sevilla, Julián; Ainciburi, Marina; Ullate-Agote, Asier; Surrallés, Jordi; Perona, Rosario; Sastre, Leandro; Prosper, Felipe; Gomez-Cabrero, David; Bueren, Juan A.
Afiliação
  • Lasaga M; Navarrabiomed, Complejo Hospitalario de Navarra (CHN), Universidad Pública de Navarra (UPNA), IdiSNA, Pamplona, Spain.
  • Río P; Hematopoietic Innovative Therapies Division, Centro de Investigaciones Energéticas, Medioambientales y Tecnológicas (CIEMAT), Madrid, Spain; Centro de Investigación Biomédica en Red de Enfermedades Raras (CIBERER), Madrid, Spain; Instituto de Investigaciones Sanitarias. Fundación Jiménez Díaz, Madri
  • Vilas-Zornoza A; Area de Hemato-Oncología, Centro de Investigación Médica Aplicada (CIMA), and Servicio de Hematologia y Terapia Celular, Clínica Universidad de Navarra, IDISNA, Pamplona, Spain; Centro de Investigación Biomédica en Red de Cáncer, CIBERONC.
  • Planell N; Navarrabiomed, Complejo Hospitalario de Navarra (CHN), Universidad Pública de Navarra (UPNA), IdiSNA, Pamplona, Spain.
  • Navarro S; Hematopoietic Innovative Therapies Division, Centro de Investigaciones Energéticas, Medioambientales y Tecnológicas (CIEMAT), Madrid, Spain; Centro de Investigación Biomédica en Red de Enfermedades Raras (CIBERER), Madrid, Spain; Instituto de Investigaciones Sanitarias. Fundación Jiménez Díaz, Madri
  • Alignani D; Flow Cytometry Core, CIMA, Universidad de Navarra, Pamplona, Spain.
  • Fernández-Varas B; Centro de Investigación Biomédica en Red de Enfermedades Raras (CIBERER), Madrid, Spain; Instituto de Investigaciones Biomédicas Alberto Sols, CSIC/UAM.
  • Mouzo D; Navarrabiomed, Complejo Hospitalario de Navarra (CHN), Universidad Pública de Navarra (UPNA), IdiSNA, Pamplona, Spain.
  • Zubicaray J; Hemoterapia y Hematología Pediátrica, Fundación para la Investigación Biomédica, Hospital Infantil Universitario Niño Jesús, Madrid, Spain.
  • Pujol RM; Centro de Investigación Biomédica en Red de Enfermedades Raras (CIBERER), Madrid, Spain; Departmento de Genética y Microbiología, Universitat Autónoma de Barcelona, Barcelona, Spain; Fundación Instituto de Investigación del Hospital de la Santa Creu y Sant Pau, Barcelona, Spain.
  • Nicoletti E; Rocket Pharmaceuticals Inc, New York, NY, USA.
  • Schwartz JD; Rocket Pharmaceuticals Inc, New York, NY, USA.
  • Sevilla J; Centro de Investigación Biomédica en Red de Enfermedades Raras (CIBERER), Madrid, Spain; Hemoterapia y Hematología Pediátrica, Fundación para la Investigación Biomédica, Hospital Infantil Universitario Niño Jesús, Madrid, Spain.
  • Ainciburi M; Area de Hemato-Oncología, Centro de Investigación Médica Aplicada (CIMA), and Servicio de Hematologia y Terapia Celular, Clínica Universidad de Navarra, IDISNA, Pamplona, Spain; Centro de Investigación Biomédica en Red de Cáncer, CIBERONC.
  • Ullate-Agote A; Area de Hemato-Oncología, Centro de Investigación Médica Aplicada (CIMA), and Servicio de Hematologia y Terapia Celular, Clínica Universidad de Navarra, IDISNA, Pamplona, Spain; Centro de Investigación Biomédica en Red de Cáncer, CIBERONC.
  • Surrallés J; Centro de Investigación Biomédica en Red de Enfermedades Raras (CIBERER), Madrid, Spain; Departmento de Genética y Microbiología, Universitat Autónoma de Barcelona, Barcelona, Spain; Fundación Instituto de Investigación del Hospital de la Santa Creu y Sant Pau, Barcelona, Spain.
  • Perona R; Centro de Investigación Biomédica en Red de Enfermedades Raras (CIBERER), Madrid, Spain; Instituto de Investigaciones Biomédicas Alberto Sols, CSIC/UAM; Instituto de Salud Carlos III, Madrid, Spain.
  • Sastre L; Centro de Investigación Biomédica en Red de Enfermedades Raras (CIBERER), Madrid, Spain; Instituto de Investigaciones Biomédicas Alberto Sols, CSIC/UAM.
  • Prosper F; Area de Hemato-Oncología, Centro de Investigación Médica Aplicada (CIMA), and Servicio de Hematologia y Terapia Celular, Clínica Universidad de Navarra, IDISNA, Pamplona, Spain; Centro de Investigación Biomédica en Red de Cáncer, CIBERONC. Email:fprosper@unav.es.
  • Gomez-Cabrero D; Navarrabiomed, Complejo Hospitalario de Navarra (CHN), Universidad Pública de Navarra (UPNA), IdiSNA, Pamplona, Spain; Biological and Environmental Science and Engineering Division, King Abdullah University of Science and Technology (KAUST), Thuwal, Saudi Arabia; Bioscience Program, King Abdullah Un
  • Bueren JA; Hematopoietic Innovative Therapies Division, Centro de Investigaciones Energéticas, Medioambientales y Tecnológicas (CIEMAT), Madrid, Spain; Centro de Investigación Biomédica en Red de Enfermedades Raras (CIBERER), Madrid, Spain; Instituto de Investigaciones Sanitarias. Fundación Jiménez Díaz, Madri
Haematologica ; 108(10): 2652-2663, 2023 10 01.
Article em En | MEDLINE | ID: mdl-37021532
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Texto completo: 1 Coleções: 01-internacional Base de dados: MEDLINE Assunto principal: Pancitopenia / Anemia de Fanconi Limite: Humans Idioma: En Revista: Haematologica Ano de publicação: 2023 Tipo de documento: Article País de afiliação: Espanha
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