Indice de comorbilidad específico para trasplante alogénico de células progenitoras hematopoyéticas: cohorte retrospectiva de niños y adolescentes con enfermedad maligna / Specific comorbidity index for allogeneic hematopoietic stem cell transplantation: a retrospective cohort of children and adolescents with malignancies

Introducción: Entre las variables que afectan el riesgo de mortalidad relacionada (MRT) al trasplante alogénico de células progenitoras hematopoyéticas (TACPH) se incluyen las comorbilidades previas. Los índices de comorbilidad (IC) buscan mejorar la predicción de eventos combinando factores de riesgo independientes. Objetivos: 1) evaluar el uso de la versión breve y adaptada para niños, adolescentes y adultos jóvenes con enfermedad maligna del índice de comorbilidad específico para trasplante alogénico de células progenitoras hematopoyéticas (smyHCT-CI ); 2) evaluar el uso de los biomarcadores ferritina y albúmina en un índice de comorbilidad ampliado (smyHCT-CIa). Población y métodos: Diseño: cohorte retrospectiva. Periodo 2017- 2022. A cada p se le asignó nuevos puntajes utilizando el smyHCT-CI y el smyHCT-CIa. Los p se clasificaron en grupos de riesgo (GR) bajo (puntaje 0), intermedio (1-2) y alto (>3) con cada índice. Se comparó el n° de p asignado a cada GR grupo de riesgo y la MRT en cada grupo al usar el HCT-CI, el smyHCTCI y el smyHCT-CIa. Resultados: n 75. Frecuencia de p por GR según cada indicador (IC95): HCT-CI bajo 36 (25-47), intermedio 57 (56-69), alto 7 (1-12); smyHCT-CI: bajo 48 (37-59), intermedio 33 (23-44), alto 19 (10-27); smyHCT-CIa: bajo 43 (31-54), intermedio 36 (25-47), alto 21 (12-31). MRT por GR según indicador (IC95): HCT-CI: bajo 6,8 (14-28), intermedio 20,9 (9-33), alto 17,9 (0-55); smyHCT-CIa bajo 12,5 (1-24), intermedio 18,5 (4-33), alto 31,2 (9-54). Conclusión: El smyHCT-CI permitió identificar mejor los pacientes con mayor comorbilidad y riesgo de MRT. La ferritina resultó un biomarcador útil en la estimación del riesgo de MRT (AU)

Introduction: Variables affecting allogeneic hematopoietic stem cell transplantation (HCT) related mortality risk (TMR) include prior comorbidities. Comorbidity indices (CI) aim to improve event prediction by combining independent risk factors. Objectives: 1) to evaluate the use of the brief and adapted version of the HCT-specific comorbidity index for children, adolescents and young adults with malignancies (ymHCT-CI); 2) to evaluate the use of the biomarkers ferritin and albumin in an expanded comorbidity index (expanded ymHCT-CI). Population and methods: Design: retrospective cohort. Period 2017- 2022. Each patient was assigned new scores using the ymHCTCI and expanded ymHCT-CI. The p were classified into low (score 0), intermediate (1-2) and high (>3) risk groups (RG) with each index. The number of patients assigned to each RG and the TMR in each group were compared using the HCTCI, the ymHCT-CI, and the expanded ymHCT-CI. Results: n 75. Frequency of patients per RG according to each indicator (95%CI): HCT-CI low 36 (25-47), intermediate 57 (56-69), high 7 (1-12); ymHCT-CI: low 48 (37-59), intermediate 33 (23-44), high 19 (10-27); expanded ymHCT-CI: low 43 (31-54), intermediate 36 (25-47), high 21 (12-31). TMR by RG according to indicator (95%CI): HCT-CI: low 6.8 (14-28), intermediate 20.9 (9-33), high 17.9 (0-55); expanded ymHCT-CI low 12.5 (1-24), intermediate 18.5 (4-33), high 31.2 (9-54). Conclusion: ymHCT-CI allowed better identification of patients with higher comorbidity and risk of TMR. Ferritin proved to be a useful biomarker to estimate TMR risk (AU)

Enfermedad por adenovirus en niños receptores de trasplante alogénico de células progenitoras hematopoyéticas / Adenovirus disease in children undergoing allogeneic hematopoietic stem cell transplantation

Introducción: Las infecciones virales son una causa conocida de morbi-mortalidad en pacientes receptores de trasplante alogénico de células progenitoras hematopoyéticas (TACPH). Los avances en la prevención y tratamiento de la infecciones por los virus del grupo Herpes obliga a centrar la atención en virus emergentes como el Adenovirus (Adv). Objetivos: Analizar la incidencia, evolución y factores de riesgo de la enfermedad por Adv en pacientes pediátricos trasplantados en un mismo centro. Métodos: Cohorte retrospectiva. Se analizaron los TACPH realizados entre abril/94 y abril/10. Se comparó la frecuencia de enfermedad por Adv antes y después del inicio del programa de TACPH con donantes no relacionados, en el año 2008. Resultados: n TCPH: 303. Incidencia enfermedad por Adv: 18p (5,4%), según período: 1994-2007: 2,8% vs 2008-2010: 18,9% (p<0,001). Pacientes con Adv: 61% varones, mediana edad: 8 años (r 0,6 - 18), días del trasplante: 55 (r 4- 295). La enfermedad por Adv tuvo una mortalidad del 22% y fue causa del 5,6% de la mortalidad relacionada con el trasplante. Los factores de riesgo para enfermedad por Adv fueron el antecedente de TACPH no relacionado (OR 6,6 IC95% 1,6-27,8) y la enfermedad por CMV (OR 12,3 IC95% 3,4- 44,5). Doce pacientes con viremia y/o enfermedad grave por Adv que recibieron tratamiento con Cidofovir (75%) tuvieron toxicidad renal moderada-severa y 33% de mortalidad por Adv. Conclusión: La enfermedad por Adv representa una causa importante de morbi-mortalidad en el TACPH. Los pacientes con factores de riesgo requieren estrategias de diagnóstico temprano y tratamiento oportuno (AU)

Introduction: Viral infections are a well-known cause of morbidity and mortality in patients who underwent allogeneic hematopoietic stem cell transplantation (AHSCT). Advances in the prevention and treatment of herpes virus infections have led to increased focus on other emerging viruses such as the adenovirus (ADV). Objectives: To analyze the incidence, evolution, and risk factors for ADV disease in pedia - tric patients who underwent AHSCT in a single center. Methods: All patients who underwent HSCT between April 1994 and April 2010 were retrospectively analyzed. Incidence rates of ADV disease before and after the introduction of the program of AHSCT from non-related donors in 2008 were compared. Results: HSCT n = 303. Incidence of ADV disease: 18p (5.4%), 1994-2007: 2.8% vs 2008-2010: 18.9% (p<0,001). Patients with ADV: 61% boys, mean age: 8 years (r 0.6 - 18), mean days after transplantation: 55 (r 4- 295). Mortality due to ADV disease was 22% and ADV was de cause of 5.6% of transplant-related mortality. Risk factors for disease due to ADV were AHSCT from a non-related donor (OR 6.6 CI 95% 1.6-27.8) and CMV disease (OR 12.3 CI 95% 3.4- 44.5). Twelve patients with viremia and/or severe disease due to ADV who received treatment with Cidofovir (75%) developed moderate- to-severe kidney toxicity and mortality due to ADV was 33%. Conclusion: ADV disease is an important cause of morbidity and mortality in AHSCT. At-risk Patients require early diagnostic strategies and adequate treatment (AU)

Complicaciones Infecciosas en Niños Receptores de Trasplante Hematopoýético Alogénico en Seguimiento Ambulatorio / Infectious Complications of Children Receiving Allogeneic Hematopoietic Cell Transplantation on Ambulatory Follow up

Las infecciones representan una complicación frecuente y potencialmente grave para los receptores de trasplante hematopoyético alogénico (THA). El objetivo de este estudio fue evaluar las complicaciones infecciosas diagnosticadas durante el seguimiento ambulatorio de niños receptores de THA. Desde mayo del 2003 a junio del 2005 se estudiaron en forma prospectiva 100 episodios consecutivos de sospecha de un proceso infeccioso en 48 pacientes, el 75 por ciento eran varones, la mediana de edad fue de 5 años, la mediana del tiempo transcurrido desde el trasplante a la presentación del episodio infeccioso fue de 5 meses. . En el 50 por ciento había antecedente de enfermedad injerto contra huésped (EICH) aguda y en el 18 por ciento de EICH crónica. En 23 episodios el motivo de consulta fue fiebre sin foco. En los 77 episodios con foco predominó el compromiso respiratorio, seguido del compromiso cutaneo mucoso y en tercer lugar el compromiso enteral. Pudo documentarse la etiología en 40 episodios. Predominaron las enfermeddes virales, pero hubo 6 casos de bacteriemia y uno de fungemia. La ausencia de foco fue un factor de riesgo de hemocultivos positivos (OR 1,8; IC95 por ciento: 0,05-3,57;p=0,04). En 25 por ciento de los episodios de diarrea se diagnosticó EICHa. Un paciente con shock séptico por S. pneumoniae falleció y el resto evolucionó favorablemente. Conclusiones: La sospecha de infección durante el primer año luego de un THA representa una situación de grave riesgo por la probabilidad de bacteriemia asociada a neuomopatía. El período de riesgo se extiende por muchos años en los pacientes con EICHc

Experiencia del programa de trasplante de células progenitoras hematopoyéticas del Hospital de Pediatría Juan P. Garrahan / Experience of the hematopoietic stem-cell transplantation program at the Hospital Garrahan

El trasplante hematopoyético (TH) es la única o la mejor modalidad terapéutica para diversas enfermedades en Pediatría. Objetivos: Describir el programa de TH desarrollado en el Hospital de Pediatria Prof. Dr. Juan P. Garrahan y analizar prospectivamente la evolución de una cohorte de niños y adolescentes que recibieron en forma consecutiva TH en la unidad de TH. Resultados: 261 pacientes recibieron un TH alógenico y 5 pacientes un TH autólogo; 175 pacientes eran varones. La edad mediana fue de 8.2 años, (rango 0.1 -21). Las patologías más frecuentes fueron la Anemia aplástica adquirida severa (25 por ciento) y las leucemias agudas (46 por ciento). La tasa de mortalidad temprana fue 12.3 por ciento (IC95 por ciento: 8.7 -16.7 por ciento) y la tardía de 10.1 por ciento (IC95 por ciento= 6.8 - 14.3 por ciento). La probabilidad de sobrevida global fue de 62 por ciento (IC95 por ciento = 0.3971 - 0.8095) mediana (rango) de seguimiento de 45.6 meses (0.4-183.4). Las cataratas y los trastornos endocrinológicos fueron las complicaciones tardías más frecuentes. Los sobrevivientes presentaron una buena capacidad funcional y calidad de vida. Conclusiones. La selección de los pacientes y donantes, el desarrollo de la infraestructura de apoyo para la preparación de pacientes y donantes, y la capacitación del personal involucrado directa o indirectamente ha permitido alcanzar resultados de mortalidad relacionada al trasplante, sobrevida y calidad de vida comparables a los publicados por centros con vasta experiencia en pacientes pediátricos. (AU)

Complicaciones Infecciosas en Niños Receptores de Trasplante Hematopo²ético Alogénico en Seguimiento Ambulatorio / Infectious Complications of Children Receiving Allogeneic Hematopoietic Cell Transplantation on Ambulatory Follow up

Las infecciones representan una complicación frecuente y potencialmente grave para los receptores de trasplante hematopoyético alogénico (THA). El objetivo de este estudio fue evaluar las complicaciones infecciosas diagnosticadas durante el seguimiento ambulatorio de niños receptores de THA. Desde mayo del 2003 a junio del 2005 se estudiaron en forma prospectiva 100 episodios consecutivos de sospecha de un proceso infeccioso en 48 pacientes, el 75 por ciento eran varones, la mediana de edad fue de 5 años, la mediana del tiempo transcurrido desde el trasplante a la presentación del episodio infeccioso fue de 5 meses. . En el 50 por ciento había antecedente de enfermedad injerto contra huésped (EICH) aguda y en el 18 por ciento de EICH crónica. En 23 episodios el motivo de consulta fue fiebre sin foco. En los 77 episodios con foco predominó el compromiso respiratorio, seguido del compromiso cutaneo mucoso y en tercer lugar el compromiso enteral. Pudo documentarse la etiología en 40 episodios. Predominaron las enfermeddes virales, pero hubo 6 casos de bacteriemia y uno de fungemia. La ausencia de foco fue un factor de riesgo de hemocultivos positivos (OR 1,8; IC95 por ciento: 0,05-3,57;p=0,04). En 25 por ciento de los episodios de diarrea se diagnosticó EICHa. Un paciente con shock séptico por S. pneumoniae falleció y el resto evolucionó favorablemente. Conclusiones: La sospecha de infección durante el primer año luego de un THA representa una situación de grave riesgo por la probabilidad de bacteriemia asociada a neuomopatía. El período de riesgo se extiende por muchos años en los pacientes con EICHc (AU)