RESUMEN
Prevention of relapse is a major therapeutic challenge and an unmet need for patients with acute myeloid leukemia (AML). Venetoclax is a highly selective, potent, oral BCL-2 inhibitor that induces apoptosis in AML cells. When combined with azacitidine, it leads to prolonged overall survival and rapid, durable remissions in treatment-naive AML patients ineligible for intensive chemotherapy. VIALE-M is a randomized, double-blind, two-arm study to evaluate the safety and efficacy of venetoclax in combination with oral azacitidine (CC-486) as maintenance therapy in patients in complete remission with incomplete blood count recovery after intensive induction and consolidation therapies. The primary end point is relapse-free survival. Secondary outcomes include overall survival, minimal residual disease conversion and improvement in quality-of-life. Trial Registration Number: NCT04102020 (ClinicalTrials.gov).
Asunto(s)
Protocolos de Quimioterapia Combinada Antineoplásica , Leucemia Mieloide Aguda , Protocolos de Quimioterapia Combinada Antineoplásica/efectos adversos , Azacitidina/efectos adversos , Compuestos Bicíclicos Heterocíclicos con Puentes , División Celular , Ensayos Clínicos Fase III como Asunto , Humanos , Ensayos Clínicos Controlados Aleatorios como Asunto , SulfonamidasRESUMEN
Objetivos: Estimar as taxas de sobrevida global e livre de eventos em portadores de linfoma de Hodgkin (LH), bem como identificar fatores prognósticos. Métodos: Estudo de coorte retrospectivo, incluindo variáveis demográficas, laboratoriais, tipo histológico, estadiamento e tratamento de 107 pacientes menores de 18 anos de idade admitidos no Departamento de Pediatria do Centro de Tratamento e Pesquisa Hospital do Câncer, no período entre 1985 e 1995. Resultados: Dos pacientes, 81 (76%) eram do sexo masculino e 80% da raça branca. A média de idade foi 10 anos (2 a 18 anos). Adenomegalia cervical foi a principal queixa referida (68% dos pacientes) e 55% apresentavam tempo de queixa menor que seis meses. Os subtipos EN e CM foram encontrados em 43% e 41% dos casos, respectivamente. Os estádios clínicos II e III foram os mais frequentes (33% cada um). Os sítios metastáticos mais frequentes nos EC IV foram fígado (42%) e pulmão (38%). As taxas de SG e SLE em 10 anos foram de 82,4% e 82,5%, respectivamente. O estádio clínico se mostrou como fator prognóstico significativo para as SG e SLE. A análise univariada revelou a presença de sintomas B, nível de Hb £ 9,3 g/dl, leucócitos £ 6.100 mm3, plaquetas £ 274.000/mm3 e ocorrência de recaída como fatores de mau prognóstico, enquanto a análise múltipla mostrou como fatores prognósticos independentes a presença de sintomas B e contagem de plaquetas. Conclusões: A identificação de fatores prognósticos é valiosa para a adequada estratificação dos pacientes em grupos de risco, adequando-os a esquemas de tratamento que maximizem as taxas de cura e minimizem os efeitos colaterais tardios.
Asunto(s)
Humanos , Masculino , Femenino , Preescolar , Niño , Adolescente , Enfermedad de Hodgkin/diagnóstico , Enfermedad de Hodgkin/terapia , Estudios de Cohortes , Tasa de SupervivenciaRESUMEN
O Grupo Cooperativo Brasileiro de Síndrome Mielodisplásica em Pediatria (GCB-SMD-PED) foi formado em janeiro de 1997 com o objetivo de estudar crianças (menores de 18 anos) com diagnóstico confirmado ou suspeita de mielodisplasia de todo o país. As SMD entretanto, por fazerem interfaces com as leucemias mielóides agudas - LMA), bem como com as doenças mieloproliferativas crônicas - DMPC), podem apresentar-se morfologicamente de várias formas, passíveis de confusão diagnóstica. Assim também, outras doenças com alteração hematológica podem trazer confusão e erros diagnósticos. Daí a necessidade da criação do GCB-SMD-PED para oferecer revisão e suporte no diagnóstico e nos exames complementares dos casos suspeitos de SMD na faixa pediátrica. Embora ainda se use a classificação FAB, duas novas classificações em pediatria foram recentemente propostas: a do Hospital for Sick Children, University of Toronto, Canadá, que propõe a "Classificação CCC" (categoria, citologia e citogenética), na qual foram utilizadas três características principais: categorias de origem "de novo", secundárias e/ou associadas a anormalidades constitucionais, critérios citológicos, com evidências ou não de displasia, e critérios citogenéticos, e a classificação proposta por Hasle e colaboradores, chamada de WHO pediátrica. Neste artigo serão apresentados os dados de 173 pacientes cadastrados no GCB-SMD-PED provenientes de 15 estados brasileiros (41 centros de tratamento em oncologia e hematologia pediátrica). De 1983 a 1997, 51 pacientes foram registrados de forma retrospectiva, e de janeiro de 1998 a fevereiro de 2003, 122 pacientes foram encaminhados ao grupo brasileiro e os seus dados coletados de forma prospectiva. Dos casos registrados e analisados, 93 tiveram confirmação de SMD. Em 36,5 por cento, houve transformação para leucose aguda, sendo que a maioria sofreu transformação para LMA (82,3 por cento) e menor porcentagem para LLA (17,7 por cento). Quanto à evolução...
The Brazilian Cooperative Study Group on Pediatric Myelodysplastic Syndromes (GCB-SMD-PED) started in January 1997 with the goal of studying under 18-year-old patients with MDS or suspected MDS from all over the country. Some primary or secondary disorders are incorrectly called MDS. Because of this the GCB-SMD-PED is a referral group in the country to review and also to give diagnostic support (morphology, genetics, etc.). Some groups still use the FAB classification but two new classifications for pediatric cases have been published: one from the Sick Children's Hospital, University of Toronto, Canada the "CCC Classification" (category, cytology and cytogenetic), and the WHO pediatric classification by Hasle et al. Our proposal here is to present data from the 173 pediatric cases which were referred to the GCB-SMD-PED from 15 states (41 centers). From 1983 to 1997, 51 pediatric cases were registered as retrospective cases and from January 1998 to February 2003, 122 prospective cases were registered. From these 173 cases, 93 where confirmed as MDS. In 36.5 percent of them there was a transformation into acute leukemia with 82.3 percent as AML and 17.7 percent as ALL. The follow up showed that 54.8 percent died, 5.4 percent had spontaneous remission and 16.1 percent were in treatment with no chemotherapy (just transfusion or conservative approach). Infections were the primary cause of death (58.8 percent). Additionally, in this article the diagnostic approach according to classical or molecular genetics is shown with a review of literature for bone marrow transplantation in pediatric cases and other aspects which are different from the approach offered to adult patients with MDS.
Asunto(s)
Humanos , Trasplante de Médula Ósea , Síndromes Mielodisplásicos , Defectos del Tubo Neural , PediatríaRESUMEN
PURPOSE: To evaluate the impact of chemotherapy and surgery on the outcome of osteosarcoma (OS) of the extremities and to identify prognostic factors in Brazilian patients. PATIENTS AND METHODS: A total of 225 patients with metastatic and nonmetastatic OS of the extremities were enrolled and assessed in two consecutive studies designed and implemented by the Brazilian Osteosarcoma Treatment Group. RESULTS: The 5-year survival and event-free survival rates for the 209 assessable patients were 50.1% and 39%, respectively; for the 178 patients with nonmetastatic disease at diagnosis, the rates were 60.5% and 45.5%, respectively. The multivariate analysis showed that the following variables were associated with a shorter survival: metastases at diagnosis (P < .001), necrosis grades 1 and 2 (P = .046), and tumor size (P = .0071). CONCLUSION: The overall 5- and 10-year survival rates were lower than the rates reported in North American and European trials. A pattern of advanced disease at diagnosis was often present, with a high proportion of patients having metastases (20.8%) and large tumor size (42.9%). However, these features were not necessarily associated with longer duration of prediagnostic symptoms. These findings were considered in the strategic planning of the current Brazilian cooperative study, with the aim of improving survival and quality of life of a large number of patients with OS.