Búsqueda | BVS Bolivia

1.

Pfizer Weighs Next Steps after DMD Therapy Linked to Boy's Death Fails Phase III Trial.

Philippidis, Alex.

Hum Gene Ther ; 35(13-14): 413-415, 2024 Jul.

Artículo en Inglés | MEDLINE | ID: mdl-39018089

Asunto(s)

Ensayos Clínicos Fase III como Asunto , Terapia Genética , Distrofia Muscular de Duchenne , Humanos , Distrofia Muscular de Duchenne/terapia , Masculino , Terapia Genética/métodos , Industria Farmacéutica , Niño

2.

Boy Dosed with Pfizer's Duchenne Muscular Dystrophy Gene Therapy Dies a Year After Phase II Trial.

Philippidis, Alex.

Hum Gene Ther ; 2024 Jul 09.

Artículo en Inglés | MEDLINE | ID: mdl-38980813

3.

Verve Pauses Enrollment in Base Editing Trial after Adverse Events.

Philippidis, Alex.

Hum Gene Ther ; 35(9-10): 313-316, 2024 May.

Artículo en Inglés | MEDLINE | ID: mdl-38781422

Asunto(s)

Edición Génica , Humanos , Ensayos Clínicos como Asunto , Terapia Genética/métodos

4.

Orchard Therapeutics Gains First U.S. Approval for a Metachromatic Leukodystrophy Gene Therapy.

Philippidis, Alex.

Hum Gene Ther ; 35(7-8): 215-218, 2024 Apr.

Artículo en Inglés | MEDLINE | ID: mdl-38626339

Asunto(s)

Leucodistrofia Metacromática , Humanos , Leucodistrofia Metacromática/genética , Leucodistrofia Metacromática/terapia , Terapia Genética , Cerebrósido Sulfatasa/genética

5.

Akouos Therapy Restores 11-Year-Old Boy's Hearing After 1 Month.

Philippidis, Alex.

Hum Gene Ther ; 35(5-6): 135-138, 2024 Mar.

Artículo en Inglés | MEDLINE | ID: mdl-38497909

Asunto(s)

Audición , Masculino , Humanos , Niño

6.

CASGEVY Makes History as FDA Approves First CRISPR/Cas9 Genome Edited Therapy.

Philippidis, Alex.

Hum Gene Ther ; 35(1-2): 1-4, 2024 Jan.

Artículo en Inglés | MEDLINE | ID: mdl-38231658

Asunto(s)

Sistemas CRISPR-Cas , Edición Génica

7.

Activist Investor Reported to Take $1 Billion Stake in BioMarin.

Philippidis, Alex.

Hum Gene Ther ; 34(23-24): 1173-1177, 2023 Dec.

Artículo en Inglés | MEDLINE | ID: mdl-38108762

8.

First Prime Editing Clinical Trial Expected in 2024.

Philippidis, Alex.

Hum Gene Ther ; 34(21-22): 1077-1080, 2023 Nov.

Artículo en Inglés | MEDLINE | ID: mdl-38015016

9.

Up to $1.5B in Milestones as Otsuka, Shape Partner on Eye Disease Gene Therapies.

Philippidis, Alex.

Hum Gene Ther ; 34(19-20): 983-985, 2023 Oct.

Artículo en Inglés | MEDLINE | ID: mdl-37847606

10.

Ultragenyx Gene Therapies Spark Lawsuit from Lacks Family.

Philippidis, Alex.

Hum Gene Ther ; 34(17-18): 759-762, 2023 Sep.

Artículo en Inglés | MEDLINE | ID: mdl-37729116

11.

BioMarin's ROCTAVIAN Wins Food and Drug Administration Approval As First Gene Therapy for Severe Hemophilia A.

Philippidis, Alex.

Hum Gene Ther ; 34(15-16): 665-668, 2023 08.

Artículo en Inglés | MEDLINE | ID: mdl-37590493

Asunto(s)

Hemofilia A , Estados Unidos , Humanos , Hemofilia A/genética , Hemofilia A/terapia , United States Food and Drug Administration

12.

Case Study Cites Immune Reaction to High Adeno-Associated Virus Dose in Explaining Duchenne Muscular Dystrophy Trial Death.

Philippidis, Alex.

Hum Gene Ther ; 34(13-14): 588-591, 2023 07.

Artículo en Inglés | MEDLINE | ID: mdl-37462951

Asunto(s)

Distrofia Muscular de Duchenne , Humanos , Distrofia Muscular de Duchenne/genética , Distrofia Muscular de Duchenne/terapia , Dependovirus/genética , Distrofina/genética , Vectores Genéticos/genética

13.

Food and Drug Administration Sets Stage for Approval of First Duchenne Muscular Dystrophy Gene Therapy.

Philippidis, Alex.

Hum Gene Ther ; 34(11-12): 477-480, 2023 06.

Artículo en Inglés | MEDLINE | ID: mdl-37338462

Asunto(s)

Distrofia Muscular de Duchenne , Estados Unidos , Humanos , Distrofia Muscular de Duchenne/genética , Distrofia Muscular de Duchenne/terapia , United States Food and Drug Administration , Terapia Genética

14.

CRISPR Therapeutics, Vertex Complete Rolling Biologics License Applications for Exa-Cel in Sickle Cell Disease, Beta Thalassemia.

Philippidis, Alex.

Hum Gene Ther ; 34(9-10): 341-344, 2023 05.

Artículo en Inglés | MEDLINE | ID: mdl-37219993

Asunto(s)

Anemia de Células Falciformes , Productos Biológicos , Talasemia beta , Humanos , Repeticiones Palindrómicas Cortas Agrupadas y Regularmente Espaciadas

15.

PASTE, Don't Cut: Genome Editing Tool Looks Beyond CRISPR and Prime.

Philippidis, Alex.

Hum Gene Ther ; 34(7-8): 255-258, 2023 04.

Artículo en Inglés | MEDLINE | ID: mdl-37083261

Asunto(s)

Repeticiones Palindrómicas Cortas Agrupadas y Regularmente Espaciadas , Edición Génica , Sistemas CRISPR-Cas , Ingeniería Genética

16.

Magenta Halts Development, Pursues Strategic Alternatives After Patient Death.

Philippidis, Alex.

Hum Gene Ther ; 34(5-6): 177-179, 2023 Mar.

Artículo en Inglés | MEDLINE | ID: mdl-36944087

17.

Graphite Bio Pauses Lead Gene Editing Program in Sickle Cell Disease.

Philippidis, Alex.

Hum Gene Ther ; 34(3-4): 90-93, 2023 02.

Artículo en Inglés | MEDLINE | ID: mdl-36794977

Asunto(s)

Anemia de Células Falciformes , Grafito , Humanos , Edición Génica , Anemia de Células Falciformes/genética , Anemia de Células Falciformes/terapia , Sistemas CRISPR-Cas

18.

Fyodor Urnov Articulates New Model for Developing, Financing Therapies.

Philippidis, Alex.

Hum Gene Ther ; 34(1-2): 4-7, 2023 Jan.

Artículo en Inglés | MEDLINE | ID: mdl-36657066

19.

Brother of Cure Rare Disease CEO Dies in Trial of Duchenne Muscular Dystrophy Therapy.

Philippidis, Alex.

Hum Gene Ther ; 33(23-24): 1224-1227, 2022 12.

Artículo en Inglés | MEDLINE | ID: mdl-36525519

Asunto(s)

Distrofia Muscular de Duchenne , Humanos , Masculino , Distrofia Muscular de Duchenne/genética , Distrofia Muscular de Duchenne/terapia , Enfermedades Raras , Hermanos , Ensayos Clínicos como Asunto

20.

Eli Lilly to Acquire Akouos for up to $610M.

Philippidis, Alex.

Hum Gene Ther ; 33(21-22): 1105-1108, 2022 Nov.

Artículo en Inglés | MEDLINE | ID: mdl-36375121

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