Evidence for gene transfer and expression of factor IX in haemophilia B patients treated with an AAV vector.

Kay, M A; Manno, C S; Ragni, M V; Larson, P J; Couto, L B; McClelland, A; Glader, B; Chew, A J; Tai, S J; Herzog, R W; Arruda, V; Johnson, F; Scallan, C; Skarsgard, E; Flake, A W; High, K A

Kay, M A; Manno, C S; Ragni, M V; Larson, P J; Couto, L B; McClelland, A; Glader, B; Chew, A J; Tai, S J; Herzog, R W; Arruda, V; Johnson, F; Scallan, C; Skarsgard, E; Flake, A W; High, K A.

Afiliación

Kay MA; Department of Pediatrics, Stanford University School of Medicine, Palo Alto, California, USA.

Nat Genet ; 24(3): 257-61, 2000 Mar.

Article en En | MEDLINE | ID: mdl-10700178

Asunto(s)

Dependovirus/genética; Factor IX/genética; Terapia Genética; Vectores Genéticos/uso terapéutico; Hemofilia B/terapia; Músculo Esquelético/metabolismo; Adulto; Anciano; Pruebas de Coagulación Sanguínea; Southern Blotting; Factor IX/análisis; Expresión Génica; Vectores Genéticos/administración & dosificación; Vectores Genéticos/genética; Hemofilia B/genética; Humanos; Inyecciones Intramusculares; Masculino; Músculo Esquelético/virología; Reacción en Cadena de la Polimerasa; Proteínas Recombinantes de Fusión/análisis; Proteínas Recombinantes de Fusión/biosíntesis; Proteínas Recombinantes de Fusión/genética; Resultado del Tratamiento

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Colección: 01-internacional Base de datos: MEDLINE Asunto principal: Factor IX / Terapia Genética / Hemofilia B / Dependovirus / Músculo Esquelético / Vectores Genéticos Límite: Adult / Aged / Humans / Male Idioma: En Revista: Nat Genet Asunto de la revista: GENETICA MEDICA Año: 2000 Tipo del documento: Article País de afiliación: Estados Unidos

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