AAV-mediated factor IX gene transfer to skeletal muscle in patients with severe hemophilia B.

Manno, Catherine S; Chew, Amy J; Hutchison, Sylvia; Larson, Peter J; Herzog, Roland W; Arruda, Valder R; Tai, Shing Jen; Ragni, Margaret V; Thompson, Arthur; Ozelo, Margareth; Couto, Linda B; Leonard, Debra G B; Johnson, Frederick A; McClelland, Alan; Scallan, Ciaran; Skarsgard, Erik; Flake, Alan W; Kay, Mark A; High, Katherine A; Glader, Bertil

Manno, Catherine S; Chew, Amy J; Hutchison, Sylvia; Larson, Peter J; Herzog, Roland W; Arruda, Valder R; Tai, Shing Jen; Ragni, Margaret V; Thompson, Arthur; Ozelo, Margareth; Couto, Linda B; Leonard, Debra G B; Johnson, Frederick A; McClelland, Alan; Scallan, Ciaran; Skarsgard, Erik; Flake, Alan W; Kay, Mark A; High, Katherine A; Glader, Bertil.

Afiliación

Manno CS; Department of Pediatrics, University of Pennsylvania and the Children's Hospital of Philadelphia, PA, 19104, USA. manno@email.chop.edu

Blood ; 101(8): 2963-72, 2003 Apr 15.

Article en En | MEDLINE | ID: mdl-12515715

Asunto(s)

Dependovirus/genética; Factor IX/genética; Terapia Genética; Vectores Genéticos/uso terapéutico; Hemofilia B/terapia; Adulto; Anciano; Sustitución de Aminoácidos; Biopsia; Terapia Combinada; Factor IX/análisis; Factor IX/uso terapéutico; Estudios de Factibilidad; Vectores Genéticos/administración & dosificación; Infecciones por VIH/complicaciones; Hemofilia B/complicaciones; Hemofilia B/genética; Hepatitis Viral Humana/complicaciones; Humanos; Inyecciones Intramusculares; Masculino; Músculo Esquelético/metabolismo; Músculo Esquelético/patología; Mutación Missense; Proteínas Recombinantes de Fusión/análisis; Seguridad

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Colección: 01-internacional Base de datos: MEDLINE Asunto principal: Factor IX / Terapia Genética / Hemofilia B / Dependovirus / Vectores Genéticos Límite: Adult / Aged / Humans / Male Idioma: En Revista: Blood Año: 2003 Tipo del documento: Article País de afiliación: Estados Unidos

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