Safety and efficacy of factor IX gene transfer to skeletal muscle in murine and canine hemophilia B models by adeno-associated viral vector serotype 1.

Arruda, Valder R; Schuettrumpf, Joerg; Herzog, Roland W; Nichols, Timothy C; Robinson, Nancy; Lotfi, Yasmin; Mingozzi, Federico; Xiao, Weidong; Couto, Linda B; High, Katherine A

Arruda, Valder R; Schuettrumpf, Joerg; Herzog, Roland W; Nichols, Timothy C; Robinson, Nancy; Lotfi, Yasmin; Mingozzi, Federico; Xiao, Weidong; Couto, Linda B; High, Katherine A.

Afiliación

Arruda VR; Department of Pediatrics, University of Pennsylvani Medical Center, The Children's Hospital of Philadelphia, Philadelphia, PA 19104, USA.

Blood ; 103(1): 85-92, 2004 Jan 01.

Article en En | MEDLINE | ID: mdl-12969984

Asunto(s)

Dependovirus/genética; Factor IX/genética; Vectores Genéticos; Hemofilia B/terapia; Músculo Esquelético/metabolismo; Animales; Anticuerpos Heterófilos/biosíntesis; Dependovirus/clasificación; Modelos Animales de Enfermedad; Perros; Factor IX/inmunología; Femenino; Dosificación de Gen; Expresión Génica; Técnicas de Transferencia de Gen; Hemofilia B/sangre; Hemofilia B/genética; Hemofilia B/inmunología; Humanos; Masculino; Ratones; Ratones Endogámicos C57BL; Ratones Noqueados; Ratones Transgénicos; Proteínas Recombinantes/genética; Proteínas Recombinantes/inmunología; Seguridad; Transducción Genética

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Texto completo: 1 Colección: 01-internacional Base de datos: MEDLINE Asunto principal: Factor IX / Hemofilia B / Dependovirus / Músculo Esquelético / Vectores Genéticos Tipo de estudio: Prognostic_studies / Risk_factors_studies Límite: Animals / Female / Humans / Male Idioma: En Revista: Blood Año: 2004 Tipo del documento: Article País de afiliación: Estados Unidos

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