Hereditary inclusion body myopathy: single patient response to GNE gene Lipoplex therapy.

Nemunaitis, Gregory; Maples, Phillip B; Jay, Chris; Gahl, William A; Huizing, Marjan; Poling, Justin; Tong, Alex W; Phadke, Anagha P; Pappen, Beena O; Bedell, Cynthia; Templeton, Nancy S; Kuhn, Joseph; Senzer, Neil; Nemunaitis, John

Nemunaitis, Gregory; Maples, Phillip B; Jay, Chris; Gahl, William A; Huizing, Marjan; Poling, Justin; Tong, Alex W; Phadke, Anagha P; Pappen, Beena O; Bedell, Cynthia; Templeton, Nancy S; Kuhn, Joseph; Senzer, Neil; Nemunaitis, John.

Afiliación

Nemunaitis G; Mary Crowley Cancer Research Centers, 1700 Pacific, Dallas, TX 75201, USA.

J Gene Med ; 12(5): 403-12, 2010 May.

Article en En | MEDLINE | ID: mdl-20440751

Asunto(s)

Terapia Genética; Liposomas/metabolismo; Complejos Multienzimáticos/genética; Complejos Multienzimáticos/uso terapéutico; Miositis por Cuerpos de Inclusión/genética; Miositis por Cuerpos de Inclusión/terapia; Adolescente; Adulto; Biopsia; Femenino; Terapia Genética/efectos adversos; Humanos; Inyecciones Intramusculares; Fuerza Muscular; Músculo Esquelético/patología; Músculo Esquelético/fisiopatología; Miositis por Cuerpos de Inclusión/fisiopatología; Ácido N-Acetilneuramínico/metabolismo; Proteínas Recombinantes/administración & dosificación; Proteínas Recombinantes/uso terapéutico; Adulto Joven

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Texto completo: 1 Colección: 01-internacional Base de datos: MEDLINE Asunto principal: Terapia Genética / Miositis por Cuerpos de Inclusión / Liposomas / Complejos Multienzimáticos Límite: Adolescent / Adult / Female / Humans Idioma: En Revista: J Gene Med Asunto de la revista: BIOLOGIA MOLECULAR / GENETICA MEDICA Año: 2010 Tipo del documento: Article País de afiliación: Estados Unidos

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