Targeting several CAG expansion diseases by a single antisense oligonucleotide.

Evers, Melvin M; Pepers, Barry A; van Deutekom, Judith C T; Mulders, Susan A M; den Dunnen, Johan T; Aartsma-Rus, Annemieke; van Ommen, Gert-Jan B; van Roon-Mom, Willeke M C

Evers, Melvin M; Pepers, Barry A; van Deutekom, Judith C T; Mulders, Susan A M; den Dunnen, Johan T; Aartsma-Rus, Annemieke; van Ommen, Gert-Jan B; van Roon-Mom, Willeke M C.

Afiliación

Evers MM; Center for Human and Clinical Genetics, Leiden University Medical Center, Leiden, The Netherlands.

PLoS One ; 6(9): e24308, 2011.

Article en En | MEDLINE | ID: mdl-21909428

Asunto(s)

Terapia Molecular Dirigida; Enfermedades Neurodegenerativas/genética; Enfermedades Neurodegenerativas/terapia; Oligonucleótidos Antisentido/farmacología; Expansión de Repetición de Trinucleótido/genética; Ataxina-1; Ataxina-3; Ataxinas; Línea Celular; Fibroblastos/efectos de los fármacos; Fibroblastos/metabolismo; Fibroblastos/patología; Regulación de la Expresión Génica/efectos de los fármacos; Humanos; Proteína Huntingtina; Proteínas Mutantes/genética; Proteínas Mutantes/metabolismo; Epilepsias Mioclónicas Progresivas/genética; Proteínas del Tejido Nervioso/genética; Proteínas del Tejido Nervioso/metabolismo; Proteínas Nucleares/genética; Proteínas Nucleares/metabolismo; Péptidos/metabolismo; ARN Mensajero/genética; ARN Mensajero/metabolismo; Proteínas Represoras/genética; Proteínas Represoras/metabolismo; Ataxias Espinocerebelosas/genética

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Texto completo: 1 Colección: 01-internacional Base de datos: MEDLINE Asunto principal: Oligonucleótidos Antisentido / Enfermedades Neurodegenerativas / Expansión de Repetición de Trinucleótido / Terapia Molecular Dirigida Límite: Humans Idioma: En Revista: PLoS One Asunto de la revista: CIENCIA / MEDICINA Año: 2011 Tipo del documento: Article País de afiliación: Países Bajos

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