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Long-term experience with enzyme replacement therapy (ERT) in MPS II patients with a severe phenotype: an international case series.
Lampe, Christina; Bosserhoff, Ann-Kathrin; Burton, Barbara K; Giugliani, Roberto; de Souza, Carolina F; Bittar, Camila; Muschol, Nicole; Olson, Rebecca; Mendelsohn, Nancy J.
Afiliación
  • Lampe C; Department of Pediatric and Adolescent Medicine, Villa Metabolica, University Medical Center of Mainz, Mainz, Germany, christina.lampe@hsk-wiesbaden.de.
J Inherit Metab Dis ; 37(5): 823-9, 2014 Sep.
Article en En | MEDLINE | ID: mdl-24596019
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Texto completo: 1 Colección: 01-internacional Base de datos: MEDLINE Contexto en salud: 3_ND Problema de salud: 3_diarrhea Asunto principal: Mucopolisacaridosis II / Terapia de Reemplazo Enzimático / Iduronato Sulfatasa Tipo de estudio: Etiology_studies / Guideline / Observational_studies / Prognostic_studies / Risk_factors_studies Límite: Adolescent / Adult / Child / Child, preschool / Female / Humans / Infant / Male Idioma: En Revista: J Inherit Metab Dis Año: 2014 Tipo del documento: Article
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Texto completo: 1 Colección: 01-internacional Base de datos: MEDLINE Contexto en salud: 3_ND Problema de salud: 3_diarrhea Asunto principal: Mucopolisacaridosis II / Terapia de Reemplazo Enzimático / Iduronato Sulfatasa Tipo de estudio: Etiology_studies / Guideline / Observational_studies / Prognostic_studies / Risk_factors_studies Límite: Adolescent / Adult / Child / Child, preschool / Female / Humans / Infant / Male Idioma: En Revista: J Inherit Metab Dis Año: 2014 Tipo del documento: Article