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Intrathecal delivery of frataxin mRNA encapsulated in lipid nanoparticles to dorsal root ganglia as a potential therapeutic for Friedreich's ataxia.
Nabhan, Joseph F; Wood, Kristy M; Rao, Varada P; Morin, Jeffrey; Bhamidipaty, Surya; LaBranche, Timothy P; Gooch, Renea L; Bozal, Fazli; Bulawa, Christine E; Guild, Braydon C.
Afiliación
  • Nabhan JF; Rare Disease Research Unit, Pfizer, 610 Main Street, Cambridge, MA 02139, USA.
  • Wood KM; Global Biotherapeutics, Pfizer, 610 Main Street, Cambridge, MA 02139, USA.
  • Rao VP; Comparative Medicine, Pfizer, 1 Burtt Rd, Andover, MA 01810, USA.
  • Morin J; Comparative Medicine, Pfizer, 1 Burtt Rd, Andover, MA 01810, USA.
  • Bhamidipaty S; Drug Safety Research and Development, Pfizer, 1 Burtt Rd, Andover, MA 01810, USA.
  • LaBranche TP; Drug Safety Research and Development, Pfizer, 1 Burtt Rd, Andover, MA 01810, USA.
  • Gooch RL; Rare Disease Research Unit, Pfizer, 610 Main Street, Cambridge, MA 02139, USA.
  • Bozal F; Rare Disease Research Unit, Pfizer, 610 Main Street, Cambridge, MA 02139, USA.
  • Bulawa CE; Rare Disease Research Unit, Pfizer, 610 Main Street, Cambridge, MA 02139, USA.
  • Guild BC; Global Biotherapeutics, Pfizer, 610 Main Street, Cambridge, MA 02139, USA.
Sci Rep ; 6: 20019, 2016 Feb 17.
Article en En | MEDLINE | ID: mdl-26883577
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Texto completo: 1 Colección: 01-internacional Base de datos: MEDLINE Asunto principal: ARN Mensajero / Ataxia de Friedreich / Proteínas de Unión a Hierro / Nanopartículas / Ganglios Espinales / Lípidos Tipo de estudio: Diagnostic_studies / Prognostic_studies Límite: Animals / Female / Humans Idioma: En Revista: Sci Rep Año: 2016 Tipo del documento: Article País de afiliación: Estados Unidos
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