Can Adeno-Associated Viral Vectors Deliver Effectively Large Genes?

Tornabene, Patrizia; Trapani, Ivana

Tornabene, Patrizia; Trapani, Ivana.

Afiliación

Tornabene P; Telethon Institute of Genetics and Medicine (TIGEM), Pozzuoli, Italy.
Trapani I; Medical Genetics, Department of Translational Medicine, Federico II University, Naples, Italy.

Hum Gene Ther ; 31(1-2): 47-56, 2020 01.

Article en En | MEDLINE | ID: mdl-31916856

Asunto(s)

Dependovirus/genética; Técnicas de Transferencia de Gen; Terapia Genética; Vectores Genéticos/genética; Transgenes; Animales; Expresión Génica; Ingeniería Genética; Terapia Genética/métodos; Vectores Genéticos/administración & dosificación; Tamaño del Genoma; Humanos; ARN Mensajero/genética; Trans-Empalme

Palabras clave

dual AAV; large genes; pre-mRNA trans-splicing; protein trans-splicing

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Texto completo: 1 Colección: 01-internacional Base de datos: MEDLINE Asunto principal: Terapia Genética / Técnicas de Transferencia de Gen / Dependovirus / Transgenes / Vectores Genéticos Tipo de estudio: Risk_factors_studies Límite: Animals / Humans Idioma: En Revista: Hum Gene Ther Asunto de la revista: GENETICA MEDICA / TERAPEUTICA Año: 2020 Tipo del documento: Article País de afiliación: Italia

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