Suppression of Nonsense Mutations by New Emerging Technologies.

Morais, Pedro; Adachi, Hironori; Yu, Yi-Tao

Morais, Pedro; Adachi, Hironori; Yu, Yi-Tao.

Afiliación

Morais P; ProQR Therapeutics, Zernikedreef 9, 2333 CK Leiden, The Netherlands.
Adachi H; Department of Biochemistry and Biophysics, Center for RNA Biology, University of Rochester Medical Center, 601 Elmwood Avenue, Rochester, NY 14642, USA.
Yu YT; Department of Biochemistry and Biophysics, Center for RNA Biology, University of Rochester Medical Center, 601 Elmwood Avenue, Rochester, NY 14642, USA.

Int J Mol Sci ; 21(12)2020 Jun 20.

Article en En | MEDLINE | ID: mdl-32575694

Asunto(s)

Codón sin Sentido; ARN Mensajero/química; Bibliotecas de Moléculas Pequeñas/uso terapéutico; Ensayos Clínicos como Asunto; Codón sin Sentido/efectos de los fármacos; Predisposición Genética a la Enfermedad; Humanos; Degradación de ARNm Mediada por Codón sin Sentido/efectos de los fármacos; Polimorfismo de Nucleótido Simple; Medicina de Precisión; ARN Mensajero/efectos de los fármacos; Bibliotecas de Moléculas Pequeñas/farmacología

Palabras clave

ADAR-catalyzed editing; CRISPR technology; NMD; antisense oligo; box H/ACA RNA-guided modification; small molecules; stop codon read-through; suppressor tRNAs

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Texto completo: 1 Colección: 01-internacional Base de datos: MEDLINE Contexto en salud: 1_ASSA2030 Problema de salud: 1_medicamentos_vacinas_tecnologias Asunto principal: ARN Mensajero / Codón sin Sentido / Bibliotecas de Moléculas Pequeñas Límite: Humans Idioma: En Revista: Int J Mol Sci Año: 2020 Tipo del documento: Article País de afiliación: Países Bajos

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