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Biodistribution of onasemnogene abeparvovec DNA, mRNA and SMN protein in human tissue.
Thomsen, Gretchen; Burghes, Arthur H M; Hsieh, Caroline; Do, Janet; Chu, Binh T T; Perry, Stephanie; Barkho, Basam; Kaufmann, Petra; Sproule, Douglas M; Feltner, Douglas E; Chung, Wendy K; McGovern, Vicki L; Hevner, Robert F; Conces, Miriam; Pierson, Christopher R; Scoto, Mariacristina; Muntoni, Francesco; Mendell, Jerry R; Foust, Kevin D.
Afiliación
  • Thomsen G; Novartis Gene Therapies, Bannockburn, IL, USA.
  • Burghes AHM; Department of Neurology, The Ohio State University, Columbus, OH, USA. burghes.1@osu.edu.
  • Hsieh C; Department of Biological Chemistry and Pharmacology, The Ohio State University, Columbus, OH, USA. burghes.1@osu.edu.
  • Do J; Novartis Gene Therapies, Bannockburn, IL, USA.
  • Chu BTT; Novartis Gene Therapies, Bannockburn, IL, USA.
  • Perry S; Novartis Gene Therapies, Bannockburn, IL, USA.
  • Barkho B; Novartis Gene Therapies, Bannockburn, IL, USA.
  • Kaufmann P; Novartis Gene Therapies, Bannockburn, IL, USA.
  • Sproule DM; Novartis Gene Therapies, Bannockburn, IL, USA.
  • Feltner DE; Novartis Gene Therapies, Bannockburn, IL, USA.
  • Chung WK; Novartis Gene Therapies, Bannockburn, IL, USA.
  • McGovern VL; Departments of Pediatrics and Medicine, Columbia University, New York, NY, USA.
  • Hevner RF; Department of Biological Chemistry and Pharmacology, The Ohio State University, Columbus, OH, USA.
  • Conces M; Department of Pathology, University of California, San Diego, CA, USA.
  • Pierson CR; Department of Pathology and Laboratory Medicine, Nationwide Children's Hospital, Columbus, OH, USA.
  • Scoto M; Department of Pathology, The Ohio State University, Columbus, OH, USA.
  • Muntoni F; Department of Pathology and Laboratory Medicine, Nationwide Children's Hospital, Columbus, OH, USA.
  • Mendell JR; Department of Pathology, The Ohio State University, Columbus, OH, USA.
  • Foust KD; National Institute for Health Research, Great Ormond Street Institute of Child Health Biomedical Research Centre, University College London, London, UK.
Nat Med ; 27(10): 1701-1711, 2021 10.
Article en En | MEDLINE | ID: mdl-34608334
Asunto(s)
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Texto completo: 1 Colección: 01-internacional Base de datos: MEDLINE Contexto en salud: 2_ODS3 Problema de salud: 2_muertes_prevenibles Asunto principal: Productos Biológicos / Proteínas Recombinantes de Fusión / Terapia Genética / Atrofias Musculares Espinales de la Infancia / Proteína 1 para la Supervivencia de la Neurona Motora Tipo de estudio: Clinical_trials Límite: Female / Humans / Infant / Male / Newborn Idioma: En Revista: Nat Med Asunto de la revista: BIOLOGIA MOLECULAR / MEDICINA Año: 2021 Tipo del documento: Article País de afiliación: Estados Unidos
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Texto completo: 1 Colección: 01-internacional Base de datos: MEDLINE Contexto en salud: 2_ODS3 Problema de salud: 2_muertes_prevenibles Asunto principal: Productos Biológicos / Proteínas Recombinantes de Fusión / Terapia Genética / Atrofias Musculares Espinales de la Infancia / Proteína 1 para la Supervivencia de la Neurona Motora Tipo de estudio: Clinical_trials Límite: Female / Humans / Infant / Male / Newborn Idioma: En Revista: Nat Med Asunto de la revista: BIOLOGIA MOLECULAR / MEDICINA Año: 2021 Tipo del documento: Article País de afiliación: Estados Unidos