Circumventing the packaging limit of AAV-mediated gene replacement therapy for neurological disorders.

Marrone, Lara; Marchi, Paolo M; Azzouz, Mimoun

Marrone, Lara; Marchi, Paolo M; Azzouz, Mimoun.

Afiliación

Marrone L; Department of Neuroscience, Sheffield Institute for Translational Neuroscience (SITraN), University of Sheffield, Sheffield, UK.
Marchi PM; Department of Neuroscience, Sheffield Institute for Translational Neuroscience (SITraN), University of Sheffield, Sheffield, UK.
Azzouz M; Department of Neuroscience, Sheffield Institute for Translational Neuroscience (SITraN), University of Sheffield, Sheffield, UK.

Expert Opin Biol Ther ; 22(9): 1163-1176, 2022 09.

Article en En | MEDLINE | ID: mdl-34904932

Asunto(s)

Vectores Genéticos; Enfermedades del Sistema Nervioso; Dependovirus/genética; Terapia Genética; Humanos; Enfermedades del Sistema Nervioso/genética; Enfermedades del Sistema Nervioso/terapia

Palabras clave

AAV; gene replacement therapy; neurological disorders; oversized transgenes; packaging capacity

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Texto completo: 1 Colección: 01-internacional Base de datos: MEDLINE Asunto principal: Vectores Genéticos / Enfermedades del Sistema Nervioso Límite: Humans Idioma: En Revista: Expert Opin Biol Ther Asunto de la revista: BIOLOGIA / TERAPEUTICA Año: 2022 Tipo del documento: Article País de afiliación: Reino Unido

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