Evaluation of CRISPR/Cas9 exon-skipping vector for choroideremia using human induced pluripotent stem cell-derived RPE.

Iwagawa, Toshiro; Masumoto, Hiroki; Tabuchi, Hitoshi; Tani, Kenzaburo; Conklin, Bruce R; Watanabe, Sumiko

Iwagawa, Toshiro; Masumoto, Hiroki; Tabuchi, Hitoshi; Tani, Kenzaburo; Conklin, Bruce R; Watanabe, Sumiko.

Afiliación

Iwagawa T; Division of Molecular and Developmental Biology, Institute of Medical Science, University of Tokyo, Tokyo, Japan.
Masumoto H; Department of Retinal Biology and Pathology, University of Tokyo Hospital, University of Tokyo, Tokyo, Japan.
Tabuchi H; Xeno Hoc, Inc., Tokyo, Japan.
Tani K; Department of Ophthalmology, Tsukazaki Hospital, Himeji, Hyogo, Japan.
Conklin BR; Department of Ophthalmology, Tsukazaki Hospital, Himeji, Hyogo, Japan.
Watanabe S; Department of Technology and Design Thinking for Medicine, Hiroshima University, Hiroshima, Japan.

J Gene Med ; 25(2): e3464, 2023 02.

Article en En | MEDLINE | ID: mdl-36413603

Asunto(s)

Coroideremia; Células Madre Pluripotentes Inducidas; Epitelio Pigmentado de la Retina; Humanos; Inteligencia Artificial; Coroideremia/genética; Coroideremia/terapia; Coroideremia/metabolismo; Sistemas CRISPR-Cas/genética; Exones/genética; Células Madre Pluripotentes Inducidas/metabolismo; Epitelio Pigmentado de la Retina/metabolismo

Palabras clave

CHM; CRISPR/Cas9; RPE; choroideremia; exon-skipping; hiPSC

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Texto completo: 1 Colección: 01-internacional Base de datos: MEDLINE Contexto en salud: 6_ODS3_enfermedades_notrasmisibles Problema de salud: 6_sense_organ_diseases Asunto principal: Coroideremia / Epitelio Pigmentado de la Retina / Células Madre Pluripotentes Inducidas Límite: Humans Idioma: En Revista: J Gene Med Asunto de la revista: BIOLOGIA MOLECULAR / GENETICA MEDICA Año: 2023 Tipo del documento: Article País de afiliación: Japón

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