Gene therapy for adenosine deaminase severe combined immune deficiency-An unexpected journey of four decades.

Kohn, Donald B

Kohn, Donald B.

Afiliación

Kohn DB; Department of Microbiology, Immunology & Molecular Genetics, David Geffen School of Medicine, University of California, Los Angeles, Los Angeles, California, USA.

Immunol Rev ; 322(1): 148-156, 2024 Mar.

Article en En | MEDLINE | ID: mdl-38033164

Asunto(s)

Agammaglobulinemia; Trasplante de Células Madre Hematopoyéticas; Inmunodeficiencia Combinada Grave; Humanos; Inmunodeficiencia Combinada Grave/genética; Inmunodeficiencia Combinada Grave/terapia; Adenosina Desaminasa/genética; Terapia Genética/métodos

Palabras clave

adenosine deaminase severe combined immune deficiency (ADA SCID); autologous hematopoietic stem cell transplantation; clinical trials; gene therapy; inborn errors of immunity; orphan diseases; viral vectors

Texto completo

Añadir a Mi BVS

Imprimir

XML

PubMed Links

Buscar en Google

Texto completo: 1 Colección: 01-internacional Base de datos: MEDLINE Asunto principal: Inmunodeficiencia Combinada Grave / Trasplante de Células Madre Hematopoyéticas / Agammaglobulinemia Límite: Humans Idioma: En Revista: Immunol Rev Año: 2024 Tipo del documento: Article País de afiliación: Estados Unidos

Texto completo

Añadir a Mi BVS

Imprimir

XML

PubMed Links

Buscar en Google