Limited transgene immune response and long-term expression of human alpha-L-iduronidase in young adult mice with mucopolysaccharidosis type I by liver-directed gene therapy.

Di Domenico, C; Di Napoli, D; Gonzalez Y Reyero, E; Lombardo, A; Naldini, L; Di Natale, P

Di Domenico, C; Di Napoli, D; Gonzalez Y Reyero, E; Lombardo, A; Naldini, L; Di Natale, P.

Afiliação

Di Domenico C; Department of Biochemistry and Medical Biotechnologies, University of Naples Federico II, and Center for Animal Experimentation, Cardarelli Hospital Naples, 80128 Naples, Italy.

Hum Gene Ther ; 17(11): 1112-21, 2006 Nov.

Article em En | MEDLINE | ID: mdl-17044753

Assuntos

Terapia Genética; Vetores Genéticos/uso terapêutico; Iduronidase/genética; Fígado/enzimologia; Mucopolissacaridose I/terapia; Transgenes/genética; Animais; Formação de Anticorpos; Autoanticorpos/sangue; Humanos; Iduronidase/biossíntese; Iduronidase/imunologia; Lentivirus/genética; Camundongos; Mucopolissacaridose I/enzimologia; Mucopolissacaridose I/genética; Especificidade de Órgãos; Reação em Cadeia da Polimerase; Proteínas Recombinantes/biossíntese; Proteínas Recombinantes/genética; Proteínas Recombinantes/uso terapêutico; Baço/enzimologia; Fatores de Tempo

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Coleções: 01-internacional Base de dados: MEDLINE Assunto principal: Terapia Genética / Mucopolissacaridose I / Transgenes / Vetores Genéticos / Iduronidase / Fígado Tipo de estudo: Prognostic_studies Limite: Animals / Humans Idioma: En Revista: Hum Gene Ther Assunto da revista: GENETICA MEDICA / TERAPEUTICA Ano de publicação: 2006 Tipo de documento: Article País de afiliação: Itália

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