Novel first-dose adverse drug reactions during a phase I trial of olipudase alfa (recombinant human acid sphingomyelinase) in adults with Niemann-Pick disease type B (acid sphingomyelinase deficiency).

McGovern, Margaret M; Wasserstein, Melissa P; Kirmse, Brian; Duvall, W Lane; Schiano, Thomas; Thurberg, Beth L; Richards, Susan; Cox, Gerald F

McGovern, Margaret M; Wasserstein, Melissa P; Kirmse, Brian; Duvall, W Lane; Schiano, Thomas; Thurberg, Beth L; Richards, Susan; Cox, Gerald F.

Afiliação

McGovern MM; Icahn School of Medicine at Mount Sinai, New York, New York, USA.
Wasserstein MP; Present address: Stony Brook University School of Medicine, Stony Brook, New York, USA.
Kirmse B; Icahn School of Medicine at Mount Sinai, New York, New York, USA.
Duvall WL; Icahn School of Medicine at Mount Sinai, New York, New York, USA.
Schiano T; Icahn School of Medicine at Mount Sinai, New York, New York, USA.
Thurberg BL; Icahn School of Medicine at Mount Sinai, New York, New York, USA.
Richards S; Genzyme, a Sanofi Company, Cambridge, Massachusetts, USA.
Cox GF; Genzyme, a Sanofi Company, Cambridge, Massachusetts, USA.

Genet Med ; 18(1): 34-40, 2016 Jan.

Article em En | MEDLINE | ID: mdl-25834946

Assuntos

Doença de Niemann-Pick Tipo A/tratamento farmacológico; Doença de Niemann-Pick Tipo B/tratamento farmacológico; Proteínas Recombinantes/efeitos adversos; Esfingomielina Fosfodiesterase/efeitos adversos; Adulto; Proteína C-Reativa/metabolismo; Relação Dose-Resposta a Droga; Terapia de Reposição de Enzimas/efeitos adversos; Terapia de Reposição de Enzimas/métodos; Feminino; Humanos; Hiperbilirrubinemia; Interleucina-8/metabolismo; Masculino; Pessoa de Meia-Idade; Doença de Niemann-Pick Tipo A/enzimologia; Doença de Niemann-Pick Tipo B/enzimologia; Proteínas Recombinantes/administração & dosagem; Esfingomielina Fosfodiesterase/administração & dosagem; Esfingomielina Fosfodiesterase/deficiência

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Texto completo: 1 Coleções: 01-internacional Base de dados: MEDLINE Assunto principal: Esfingomielina Fosfodiesterase / Proteínas Recombinantes / Doença de Niemann-Pick Tipo A / Doença de Niemann-Pick Tipo B Limite: Adult / Female / Humans / Male / Middle aged Idioma: En Revista: Genet Med Assunto da revista: GENETICA MEDICA Ano de publicação: 2016 Tipo de documento: Article País de afiliação: Estados Unidos

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