Enzyme replacement for GM1-gangliosidosis: Uptake, lysosomal activation, and cellular disease correction using a novel ß-galactosidase:RTB lectin fusion.

Condori, Jose; Acosta, Walter; Ayala, Jorge; Katta, Varun; Flory, Ashley; Martin, Reid; Radin, Jonathan; Cramer, Carole L; Radin, David N

Condori, Jose; Acosta, Walter; Ayala, Jorge; Katta, Varun; Flory, Ashley; Martin, Reid; Radin, Jonathan; Cramer, Carole L; Radin, David N.

Afiliação

Condori J; BioStrategies LC, P.O. Box 2428, State University, AR 72467, USA.
Acosta W; BioStrategies LC, P.O. Box 2428, State University, AR 72467, USA.
Ayala J; BioStrategies LC, P.O. Box 2428, State University, AR 72467, USA.
Katta V; BioStrategies LC, P.O. Box 2428, State University, AR 72467, USA.
Flory A; BioStrategies LC, P.O. Box 2428, State University, AR 72467, USA.
Martin R; BioStrategies LC, P.O. Box 2428, State University, AR 72467, USA; Arkansas Biosciences Institute & Dept. Biological Sciences, P.O Box 639, Arkansas State University-Jonesboro, State University, AR 72467, USA.
Radin J; BioStrategies LC, P.O. Box 2428, State University, AR 72467, USA.
Cramer CL; BioStrategies LC, P.O. Box 2428, State University, AR 72467, USA; Arkansas Biosciences Institute & Dept. Biological Sciences, P.O Box 639, Arkansas State University-Jonesboro, State University, AR 72467, USA. Electronic address: cramer@biostrategies-lc.com.
Radin DN; BioStrategies LC, P.O. Box 2428, State University, AR 72467, USA.

Mol Genet Metab ; 117(2): 199-209, 2016 Feb.

Article em En | MEDLINE | ID: mdl-26766614

Assuntos

Gangliosidose GM1/tratamento farmacológico; Proteínas Recombinantes de Fusão/metabolismo; beta-Galactosidase/metabolismo; Células Cultivadas; Terapia de Reposição de Enzimas; Fibroblastos/enzimologia; Humanos; Cinética; Lisossomos/metabolismo; Lectinas de Plantas/química; Lectinas de Plantas/genética; Lectinas de Plantas/metabolismo; Proteínas Recombinantes de Fusão/química; Proteínas Recombinantes de Fusão/genética; Nicotiana; beta-Galactosidase/química; beta-Galactosidase/genética

Palavras-chave

GM1-gangliosidosis; Lectin-mediated delivery; Lysosomal ß-galactosidase; Plant-based bioproduction; RTB lectin

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Texto completo: 1 Coleções: 01-internacional Base de dados: MEDLINE Assunto principal: Proteínas Recombinantes de Fusão / Gangliosidose GM1 / Beta-Galactosidase Limite: Humans Idioma: En Revista: Mol Genet Metab Assunto da revista: BIOLOGIA MOLECULAR / BIOQUIMICA / METABOLISMO Ano de publicação: 2016 Tipo de documento: Article País de afiliação: Estados Unidos

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