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Systemic AAV9 gene therapy using the synapsin I promoter rescues a mouse model of neuronopathic Gaucher disease but with limited cross-correction potential to astrocytes.
Massaro, Giulia; Hughes, Michael P; Whaler, Sammie M; Wallom, Kerri-Lee; Priestman, David A; Platt, Frances M; Waddington, Simon N; Rahim, Ahad A.
Afiliação
  • Massaro G; UCL School of Pharmacy, University College London, London, UK.
  • Hughes MP; UCL School of Pharmacy, University College London, London, UK.
  • Whaler SM; UCL School of Pharmacy, University College London, London, UK.
  • Wallom KL; Department of Pharmacology, University of Oxford, Oxford, UK.
  • Priestman DA; Department of Pharmacology, University of Oxford, Oxford, UK.
  • Platt FM; Department of Pharmacology, University of Oxford, Oxford, UK.
  • Waddington SN; EGA Institute for Women's Health, University College London, London UK.
  • Rahim AA; Wits/SAMRC Antiviral Gene Therapy Research Unit, Faculty of Health Science, University of the Witswatersrand, Johannesburg, South Africa.
Hum Mol Genet ; 29(12): 1933-1949, 2020 07 29.
Article em En | MEDLINE | ID: mdl-31919491
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Texto completo: 1 Coleções: 01-internacional Base de dados: MEDLINE Assunto principal: Terapia Genética / Sinapsinas / Doença de Gaucher / Neurônios Limite: Animals / Humans Idioma: En Revista: Hum Mol Genet Assunto da revista: BIOLOGIA MOLECULAR / GENETICA MEDICA Ano de publicação: 2020 Tipo de documento: Article País de afiliação: Reino Unido
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