Development of Antisense Oligonucleotide Gapmers for the Treatment of Huntington's Disease.

Aslesh, Tejal; Yokota, Toshifumi

Aslesh, Tejal; Yokota, Toshifumi.

Afiliação

Aslesh T; Neuroscience and Mental Health Institute, Faculty of Medicine and Dentistry, University of Alberta, Edmonton, AB, Canada.
Yokota T; Department of Medical Genetics, Faculty of Medicine and Dentistry, University of Alberta, Edmonton, AB, Canada.

Methods Mol Biol ; 2176: 57-67, 2020.

Article em En | MEDLINE | ID: mdl-32865782

Assuntos

Desenvolvimento de Medicamentos; Doença de Huntington/terapia; Oligonucleotídeos Antissenso/síntese química; Oligonucleotídeos Antissenso/uso terapêutico; Animais; Desenvolvimento de Medicamentos/história; Desenvolvimento de Medicamentos/métodos; História do Século XX; História do Século XXI; Humanos; Proteína Huntingtina/genética; Doença de Huntington/genética; Oligonucleotídeos Antissenso/genética

Palavras-chave

2'-O-methoxyethyl (MOE); Eteplirsen (brand name Exondys 51); Gapmer; HTTRX (Alternative Names: HTT ASO; IONIS-HTTRx; ISIS-443139; ISIS-HTT Rx; RG 6042; RO7234292); Huntingtin (HTT); Nusinersen (brand name Spinraza); Short interfering RNA (siRNA); Trinucleotide repeat disorders; WVE-120101/WVE-120102; Zinc-finger proteins (ZFPs)

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Texto completo: 1 Coleções: 01-internacional Base de dados: MEDLINE Assunto principal: Oligonucleotídeos Antissenso / Doença de Huntington / Desenvolvimento de Medicamentos Tipo de estudo: Prognostic_studies Limite: Animals / Humans Idioma: En Revista: Methods Mol Biol Assunto da revista: BIOLOGIA MOLECULAR Ano de publicação: 2020 Tipo de documento: Article País de afiliação: Canadá

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