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Clinically relevant gene editing in hematopoietic stem cells for the treatment of pyruvate kinase deficiency.
Fañanas-Baquero, Sara; Quintana-Bustamante, Oscar; Dever, Daniel P; Alberquilla, Omaira; Sanchez-Dominguez, Rebeca; Camarena, Joab; Ojeda-Perez, Isabel; Dessy-Rodriguez, Mercedes; Turk, Rolf; Schubert, Mollie S; Lattanzi, Annalisa; Xu, Liwen; Lopez-Lorenzo, Jose L; Bianchi, Paola; Bueren, Juan A; Behlke, Mark A; Porteus, Matthew; Segovia, Jose-Carlos.
Afiliação
  • Fañanas-Baquero S; Biomedical Innovation Unit, Centro de Investigaciones Energéticas, Medioambientales y Tecnológicas (CIEMAT) and Centro de Investigación Biomédica en Red de Enfermedades Raras (CIBERER), Madrid 28040, Spain.
  • Quintana-Bustamante O; Unidad Mixta de Terapias Avanzadas, Instituto de Investigación Sanitaria Fundación Jiménez (IIS-FJD, UAM), Madrid 28040, Spain.
  • Dever DP; Biomedical Innovation Unit, Centro de Investigaciones Energéticas, Medioambientales y Tecnológicas (CIEMAT) and Centro de Investigación Biomédica en Red de Enfermedades Raras (CIBERER), Madrid 28040, Spain.
  • Alberquilla O; Unidad Mixta de Terapias Avanzadas, Instituto de Investigación Sanitaria Fundación Jiménez (IIS-FJD, UAM), Madrid 28040, Spain.
  • Sanchez-Dominguez R; Department of Pediatrics, Stanford University, Stanford, CA 94305, USA.
  • Camarena J; Biomedical Innovation Unit, Centro de Investigaciones Energéticas, Medioambientales y Tecnológicas (CIEMAT) and Centro de Investigación Biomédica en Red de Enfermedades Raras (CIBERER), Madrid 28040, Spain.
  • Ojeda-Perez I; Unidad Mixta de Terapias Avanzadas, Instituto de Investigación Sanitaria Fundación Jiménez (IIS-FJD, UAM), Madrid 28040, Spain.
  • Dessy-Rodriguez M; Biomedical Innovation Unit, Centro de Investigaciones Energéticas, Medioambientales y Tecnológicas (CIEMAT) and Centro de Investigación Biomédica en Red de Enfermedades Raras (CIBERER), Madrid 28040, Spain.
  • Turk R; Unidad Mixta de Terapias Avanzadas, Instituto de Investigación Sanitaria Fundación Jiménez (IIS-FJD, UAM), Madrid 28040, Spain.
  • Schubert MS; Department of Pediatrics, Stanford University, Stanford, CA 94305, USA.
  • Lattanzi A; Biomedical Innovation Unit, Centro de Investigaciones Energéticas, Medioambientales y Tecnológicas (CIEMAT) and Centro de Investigación Biomédica en Red de Enfermedades Raras (CIBERER), Madrid 28040, Spain.
  • Xu L; Unidad Mixta de Terapias Avanzadas, Instituto de Investigación Sanitaria Fundación Jiménez (IIS-FJD, UAM), Madrid 28040, Spain.
  • Lopez-Lorenzo JL; Biomedical Innovation Unit, Centro de Investigaciones Energéticas, Medioambientales y Tecnológicas (CIEMAT) and Centro de Investigación Biomédica en Red de Enfermedades Raras (CIBERER), Madrid 28040, Spain.
  • Bianchi P; Unidad Mixta de Terapias Avanzadas, Instituto de Investigación Sanitaria Fundación Jiménez (IIS-FJD, UAM), Madrid 28040, Spain.
  • Bueren JA; Integrated DNA Technologies, Coralville, IA 52241, USA.
  • Behlke MA; Integrated DNA Technologies, Coralville, IA 52241, USA.
  • Porteus M; Department of Pediatrics, Stanford University, Stanford, CA 94305, USA.
  • Segovia JC; Department of Pediatrics, Stanford University, Stanford, CA 94305, USA.
Mol Ther Methods Clin Dev ; 22: 237-248, 2021 Sep 10.
Article em En | MEDLINE | ID: mdl-34485608
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Texto completo: 1 Coleções: 01-internacional Base de dados: MEDLINE Idioma: En Revista: Mol Ther Methods Clin Dev Ano de publicação: 2021 Tipo de documento: Article País de afiliação: Espanha
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