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In vivo genome editing using novel AAV-PHP variants rescues motor function deficits and extends survival in a SOD1-ALS mouse model.
Chen, Yi A; Kankel, Mark W; Hana, Sam; Lau, Shukkwan Kelly; Zavodszky, Maria I; McKissick, Olivia; Mastrangelo, Nicole; Dion, Jessica; Wang, Bin; Ferretti, Daniel; Koske, David; Lehman, Sydney; Koszka, Kathryn; McLaughlin, Helen; Liu, Mei; Marshall, Eric; Fabian, Attila J; Cullen, Patrick; Marsh, Galina; Hamann, Stefan; Craft, Michael; Sebalusky, Jennifer; Arnold, H Moore; Driscoll, Rachelle; Sheehy, Adam; Luo, Yi; Manca, Sonia; Carlile, Thomas; Sun, Chao; Sigrist, Kirsten; McCampbell, Alexander; Henderson, Christopher E; Lo, Shih-Ching.
Afiliação
  • Chen YA; Biogen Inc., Cambridge, MA, USA.
  • Kankel MW; Apple Tree Partners (ATP) Research & Development, Branford, CT, USA.
  • Hana S; Biogen Inc., Cambridge, MA, USA.
  • Lau SK; Biogen Inc., Cambridge, MA, USA.
  • Zavodszky MI; Biogen Inc., Cambridge, MA, USA.
  • McKissick O; Biogen Inc., Cambridge, MA, USA.
  • Mastrangelo N; Biogen Inc., Cambridge, MA, USA.
  • Dion J; Biogen Inc., Cambridge, MA, USA.
  • Wang B; Biogen Inc., Cambridge, MA, USA.
  • Ferretti D; Biogen Inc., Cambridge, MA, USA.
  • Koske D; Biogen Inc., Cambridge, MA, USA.
  • Lehman S; Biogen Inc., Cambridge, MA, USA.
  • Koszka K; Biogen Inc., Cambridge, MA, USA.
  • McLaughlin H; Biogen Inc., Cambridge, MA, USA.
  • Liu M; Biogen Inc., Cambridge, MA, USA.
  • Marshall E; Biogen Inc., Cambridge, MA, USA.
  • Fabian AJ; Biogen Inc., Cambridge, MA, USA.
  • Cullen P; Biogen Inc., Cambridge, MA, USA.
  • Marsh G; Biogen Inc., Cambridge, MA, USA.
  • Hamann S; Biogen Inc., Cambridge, MA, USA.
  • Craft M; Biogen Inc., Cambridge, MA, USA.
  • Sebalusky J; Biogen Inc., Cambridge, MA, USA.
  • Arnold HM; Biogen Inc., Cambridge, MA, USA.
  • Driscoll R; Biogen Inc., Cambridge, MA, USA.
  • Sheehy A; Biogen Inc., Cambridge, MA, USA.
  • Luo Y; Biogen Inc., Cambridge, MA, USA.
  • Manca S; Biogen Inc., Cambridge, MA, USA.
  • Carlile T; Biogen Inc., Cambridge, MA, USA.
  • Sun C; Biogen Inc., Cambridge, MA, USA.
  • Sigrist K; Biogen Inc., Cambridge, MA, USA.
  • McCampbell A; Biogen Inc., Cambridge, MA, USA.
  • Henderson CE; Biogen Inc., Cambridge, MA, USA.
  • Lo SC; Biogen Inc., Cambridge, MA, USA. joyce.lo@biogen.com.
Gene Ther ; 30(5): 443-454, 2023 05.
Article em En | MEDLINE | ID: mdl-36450833
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Texto completo: 1 Coleções: 01-internacional Base de dados: MEDLINE Assunto principal: Esclerose Lateral Amiotrófica Limite: Animals / Humans Idioma: En Revista: Gene Ther Assunto da revista: GENETICA MEDICA / TERAPEUTICA Ano de publicação: 2023 Tipo de documento: Article País de afiliação: Estados Unidos
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