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Stem Cell Res ; 69: 103063, 2023 06.
Artigo em Inglês | MEDLINE | ID: mdl-36917862

RESUMO

We have generated an iPSCs line (CTGUi001-A) from dermal fibroblasts of a 16-year-old male Fabry disease patient with a novel GLA gene mutation (c.156C > A) using Sendai virus encoding the four Yamanaka factors OCT4, SOX2, KLF4, and c-MYC. The CTGUi001-A iPSC line displayed typical embryonic stem cell-like morphology, carried the GLA gene mutation, expressed several pluripotent stem cell makers, retained normal karyotype (46, XY) and was capable of forming teratomas containing three germ layers.


Assuntos
Doença de Fabry , Células-Tronco Pluripotentes Induzidas , Masculino , Humanos , Adolescente , Células-Tronco Pluripotentes Induzidas/metabolismo , Doença de Fabry/genética , Fator 4 Semelhante a Kruppel , Fibroblastos/metabolismo , Linhagem Celular , Diferenciação Celular/genética
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