A genetic strategy to treat sickle cell anemia by coregulating globin transgene expression and RNA interference.

Samakoglu, Selda; Lisowski, Leszek; Budak-Alpdogan, Tulin; Usachenko, Yelena; Acuto, Santina; Di Marzo, Rosalba; Maggio, Aurelio; Zhu, Ping; Tisdale, John F; Rivière, Isabelle; Sadelain, Michel

Samakoglu, Selda; Lisowski, Leszek; Budak-Alpdogan, Tulin; Usachenko, Yelena; Acuto, Santina; Di Marzo, Rosalba; Maggio, Aurelio; Zhu, Ping; Tisdale, John F; Rivière, Isabelle; Sadelain, Michel.

Afiliação

Samakoglu S; Laboratory of Gene Transfer and Gene Expression, Sloan-Kettering Institute, New York, New York 10021, USA.

Nat Biotechnol ; 24(1): 89-94, 2006 Jan.

Article em En | MEDLINE | ID: mdl-16378095

Assuntos

Anemia Falciforme/genética; Anemia Falciforme/metabolismo; Terapia Genética/métodos; Globinas/genética; Globinas/metabolismo; Células-Tronco Hematopoéticas/metabolismo; Interferência de RNA; Anemia Falciforme/patologia; Anemia Falciforme/terapia; Células Cultivadas; Regulação da Expressão Gênica/genética; Inativação Gênica; Marcação de Genes/métodos; Globinas/uso terapêutico; Humanos; Resultado do Tratamento

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Coleções: 01-internacional Base de dados: MEDLINE Assunto principal: Globinas / Células-Tronco Hematopoéticas / Terapia Genética / Interferência de RNA / Anemia Falciforme Limite: Humans Idioma: En Revista: Nat Biotechnol Ano de publicação: 2006 Tipo de documento: Article

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