Mucopolysaccharidosis type III (Sanfilippo Syndrome): emerging treatment strategies.

de Ruijter, J; Valstar, M J; Wijburg, F A

de Ruijter, J; Valstar, M J; Wijburg, F A.

Afiliação

de Ruijter J; Department of Pediatrics, Academic Medical Center, Amsterdam, The Netherlands.

Curr Pharm Biotechnol ; 12(6): 923-30, 2011 Jun.

Article em En | MEDLINE | ID: mdl-21235449

Assuntos

Terapia de Reposição de Enzimas/métodos; Terapia Genética/métodos; Transplante de Células-Tronco Hematopoéticas/métodos; Chaperonas Moleculares/uso terapêutico; Mucopolissacaridose III/terapia; Animais; Humanos

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Texto completo: 1 Coleções: 01-internacional Base de dados: MEDLINE Assunto principal: Terapia Genética / Mucopolissacaridose III / Chaperonas Moleculares / Transplante de Células-Tronco Hematopoéticas / Terapia de Reposição de Enzimas Limite: Animals / Humans Idioma: En Revista: Curr Pharm Biotechnol Ano de publicação: 2011 Tipo de documento: Article

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