Exon skipping of hepatic APOB pre-mRNA with splice-switching oligonucleotides reduces LDL cholesterol in vivo.

Disterer, Petra; Al-Shawi, Raya; Ellmerich, Stephan; Waddington, Simon N; Owen, James S; Simons, J Paul; Khoo, Bernard

Disterer, Petra; Al-Shawi, Raya; Ellmerich, Stephan; Waddington, Simon N; Owen, James S; Simons, J Paul; Khoo, Bernard.

Afiliação

Disterer P; Institute for Liver and Digestive Health, UCL, London, UK.

Mol Ther ; 21(3): 602-9, 2013 Mar.

Article em En | MEDLINE | ID: mdl-23319054

Assuntos

Apolipoproteínas B/genética; LDL-Colesterol/sangue; Éxons; Oligonucleotídeos/genética; Precursores de RNA/genética; Splicing de RNA; Animais; Apolipoproteínas B/metabolismo; Células CACO-2; Terapia Genética/métodos; Células Hep G2; Homozigoto; Humanos; Hiperlipoproteinemia Tipo II/sangue; Hiperlipoproteinemia Tipo II/genética; Hiperlipoproteinemia Tipo II/terapia; Lipoproteínas VLDL/antagonistas & inibidores; Lipoproteínas VLDL/sangue; Fígado/metabolismo; Camundongos; Camundongos Transgênicos; Oligonucleotídeos/metabolismo; Precursores de RNA/metabolismo; Coelhos; Receptores de Lipoproteínas/genética; Receptores de Lipoproteínas/metabolismo; Análise de Sequência de RNA

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Texto completo: 1 Coleções: 01-internacional Base de dados: MEDLINE Assunto principal: Oligonucleotídeos / Apolipoproteínas B / Precursores de RNA / Splicing de RNA / Éxons / LDL-Colesterol Limite: Animals / Humans Idioma: En Revista: Mol Ther Ano de publicação: 2013 Tipo de documento: Article

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