Next generation FIX muteins with FVIII-independent activity for alternative treatment of hemophilia A.

Quade-Lyssy, P; Abriss, D; Milanov, P; Ungerer, C; Königs, C; Seifried, E; Schüttrumpf, J

Quade-Lyssy, P; Abriss, D; Milanov, P; Ungerer, C; Königs, C; Seifried, E; Schüttrumpf, J.

Afiliação

Quade-Lyssy P; German Red Cross Blood Donor Service Baden-Württemberg-Hessen, Institute of Transfusion Medicine and Immunohematology of the Goethe University Clinics, Frankfurt am Main, Germany.

J Thromb Haemost ; 12(11): 1861-73, 2014 Nov.

Article em En | MEDLINE | ID: mdl-25224783

Assuntos

Fator IX/genética; Fator VIII/metabolismo; Terapia Genética/métodos; Hemofilia A/terapia; Hemostasia; Mutação; Animais; Dependovirus/genética; Modelos Animais de Doenças; Fator IX/biossíntese; Fator VIII/biossíntese; Fator VIII/genética; Fator Xa/metabolismo; Técnicas de Transferência de Genes; Vetores Genéticos; Células HEK293; Hemofilia A/sangue; Hemofilia A/diagnóstico; Humanos; Fígado/metabolismo; Camundongos Endogâmicos C57BL; Camundongos Knockout; Modelos Moleculares; Conformação Proteica; Relação Estrutura-Atividade; Trombina/metabolismo; Fatores de Tempo; Transfecção

Palavras-chave

factor IX; gene therapy; hemophilia A; neutralizing antibodies; therapeutic substitution

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Texto completo: 1 Coleções: 01-internacional Base de dados: MEDLINE Assunto principal: Fator IX / Fator VIII / Terapia Genética / Hemofilia A / Hemostasia / Mutação Tipo de estudo: Diagnostic_studies / Prognostic_studies Limite: Animals / Humans Idioma: En Revista: J Thromb Haemost Ano de publicação: 2014 Tipo de documento: Article

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