New and improved AAVenues: current status of hemophilia B gene therapy.

Brimble, Mark A; Reiss, Ulrike M; Nathwani, Amit C; Davidoff, Andrew M

Brimble, Mark A; Reiss, Ulrike M; Nathwani, Amit C; Davidoff, Andrew M.

Afiliação

Brimble MA; a Department of Haematology , University College London Cancer Institute , London WC1E 6DD , UK.
Reiss UM; b Department of Surgery , St Jude Children's Research Hospital , Memphis , TN 38105 , USA.
Nathwani AC; c Clinical Haematology , St Jude Children's Research Hospital , Memphis , TN 38105 , USA.
Davidoff AM; a Department of Haematology , University College London Cancer Institute , London WC1E 6DD , UK.

Expert Opin Biol Ther ; 16(1): 79-92, 2016.

Article em En | MEDLINE | ID: mdl-26524468

Assuntos

Dependovirus/genética; Fator IX/genética; Terapia Genética/métodos; Vetores Genéticos/uso terapêutico; Hemofilia B/terapia; Animais; Vetores Genéticos/genética; Meia-Vida; Hemofilia B/genética; Humanos; Qualidade de Vida; Transgenes

Palavras-chave

AAV; FIX; adeno-associated virus; coagulopathy; factor IX; gene delivery; gene therapy; hemophilia; serotype

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Texto completo: 1 Coleções: 01-internacional Base de dados: MEDLINE Assunto principal: Fator IX / Terapia Genética / Hemofilia B / Dependovirus / Vetores Genéticos Aspecto: Patient_preference Limite: Animals / Humans Idioma: En Revista: Expert Opin Biol Ther Ano de publicação: 2016 Tipo de documento: Article

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