Intrathecal enzyme replacement therapy reverses cognitive decline in mucopolysaccharidosis type I.

Nestrasil, Igor; Shapiro, Elsa; Svatkova, Alena; Dickson, Patricia; Chen, Agnes; Wakumoto, Amy; Ahmed, Alia; Stehel, Edward; McNeil, Sarah; Gravance, Curtis; Maher, Elizabeth

Nestrasil, Igor; Shapiro, Elsa; Svatkova, Alena; Dickson, Patricia; Chen, Agnes; Wakumoto, Amy; Ahmed, Alia; Stehel, Edward; McNeil, Sarah; Gravance, Curtis; Maher, Elizabeth.

Afiliação

Nestrasil I; University of Minnesota, Minneapolis, Minnesota.
Shapiro E; University of Minnesota, Minneapolis, Minnesota.
Svatkova A; University of Minnesota, Minneapolis, Minnesota.
Dickson P; Multimodal and Functional Neuroimaging Research Group, CEITEC-Central European Institute of Technology, Masaryk University, Brno, Czech Republic.
Chen A; Los Angeles Biomedical Institute at Harbor-UCLA, Torrance, California.
Wakumoto A; Los Angeles Biomedical Institute at Harbor-UCLA, Torrance, California.
Ahmed A; University of Minnesota, Minneapolis, Minnesota.
Stehel E; University of Minnesota, Minneapolis, Minnesota.
McNeil S; University of Texas Southwestern Medical Center, Dallas, Texas.
Gravance C; University of Texas Southwestern Medical Center, Dallas, Texas.
Maher E; Ryan Foundation, Carrollton, Texas.

Am J Med Genet A ; 173(3): 780-783, 2017 Mar.

Article em En | MEDLINE | ID: mdl-28211988

Assuntos

Disfunção Cognitiva/tratamento farmacológico; Terapia de Reposição de Enzimas; Iduronidase/administração & dosagem; Mucopolissacaridose I/tratamento farmacológico; Mucopolissacaridose I/psicologia; Terapia de Reposição de Enzimas/efeitos adversos; Terapia de Reposição de Enzimas/métodos; Humanos; Iduronidase/efeitos adversos; Injeções Espinhais; Imageamento por Ressonância Magnética; Masculino; Mucopolissacaridose I/diagnóstico; Testes Neuropsicológicos; Fenótipo; Resultado do Tratamento; Substância Branca/efeitos dos fármacos; Substância Branca/patologia; Adulto Jovem

Palavras-chave

blood-brain barrier; brain; diffusion tensor imaging; enzyme replacement therapy; intrathecal administration; magnetic resonance imaging; mucopolysaccharidosis; neuropsychology

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Texto completo: 1 Coleções: 01-internacional Contexto em Saúde: 1_ASSA2030 Base de dados: MEDLINE Assunto principal: Mucopolissacaridose I / Terapia de Reposição de Enzimas / Disfunção Cognitiva / Iduronidase Tipo de estudo: Diagnostic_studies / Prognostic_studies Limite: Adult / Humans / Male Idioma: En Revista: Am J Med Genet A Ano de publicação: 2017 Tipo de documento: Article

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