Structure-Based Designed Nano-Dysferlin Significantly Improves Dysferlinopathy in BLA/J Mice.

Llanga, Telmo; Nagy, Nadia; Conatser, Laura; Dial, Catherine; Sutton, R Bryan; Hirsch, Matthew L

Llanga, Telmo; Nagy, Nadia; Conatser, Laura; Dial, Catherine; Sutton, R Bryan; Hirsch, Matthew L.

Afiliação

Llanga T; Gene Therapy Center, University of North Carolina at Chapel Hill, Chapel Hill, NC 27599, USA; Department of Ophthalmology, University of North Carolina at Chapel Hill, Chapel Hill, NC 27599, USA.
Nagy N; Gene Therapy Center, University of North Carolina at Chapel Hill, Chapel Hill, NC 27599, USA; Department of Ophthalmology, University of North Carolina at Chapel Hill, Chapel Hill, NC 27599, USA.
Conatser L; Gene Therapy Center, University of North Carolina at Chapel Hill, Chapel Hill, NC 27599, USA; Department of Ophthalmology, University of North Carolina at Chapel Hill, Chapel Hill, NC 27599, USA.
Dial C; Department of Ophthalmology, University of North Carolina at Chapel Hill, Chapel Hill, NC 27599, USA.
Sutton RB; Department of Cell Physiology and Molecular Biophysics, Texas Tech University Health Sciences Center, Lubbock, TX 79430, USA.
Hirsch ML; Gene Therapy Center, University of North Carolina at Chapel Hill, Chapel Hill, NC 27599, USA; Department of Ophthalmology, University of North Carolina at Chapel Hill, Chapel Hill, NC 27599, USA. Electronic address: mhirsch@correspondence.unc.edu.

Mol Ther ; 25(9): 2150-2162, 2017 09 06.

Article em En | MEDLINE | ID: mdl-28629822

Assuntos

Desenho de Fármacos; Disferlina/química; Disferlina/genética; Distrofia Muscular do Cíngulo dos Membros/genética; Animais; Dependovirus/genética; Modelos Animais de Doenças; Disferlina/metabolismo; Ordem dos Genes; Técnicas de Transferência de Genes; Terapia Genética; Vetores Genéticos/administração & dosagem; Vetores Genéticos/genética; Injeções Intramusculares; Camundongos; Atividade Motora/genética; Músculo Esquelético/metabolismo; Músculo Esquelético/patologia; Músculo Esquelético/fisiopatologia; Distrofia Muscular do Cíngulo dos Membros/metabolismo; Distrofia Muscular do Cíngulo dos Membros/terapia; Regiões Promotoras Genéticas; Domínios Proteicos; Relação Estrutura-Atividade; Transdução Genética

Palavras-chave

AAV; adeno-associated virus; dysferlin; dysferlinopathy; gene therapy; muscular dystrophy; nanodysferlin

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Texto completo: 1 Coleções: 01-internacional Base de dados: MEDLINE Assunto principal: Desenho de Fármacos / Distrofia Muscular do Cíngulo dos Membros / Disferlina Limite: Animals Idioma: En Revista: Mol Ther Ano de publicação: 2017 Tipo de documento: Article

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