Targeting Gys1 with AAV-SaCas9 Decreases Pathogenic Polyglucosan Bodies and Neuroinflammation in Adult Polyglucosan Body and Lafora Disease Mouse Models.

Gumusgoz, Emrah; Guisso, Dikran R; Kasiri, Sahba; Wu, Jun; Dear, Matthew; Verhalen, Brandy; Nitschke, Silvia; Mitra, Sharmistha; Nitschke, Felix; Minassian, Berge A

Gumusgoz, Emrah; Guisso, Dikran R; Kasiri, Sahba; Wu, Jun; Dear, Matthew; Verhalen, Brandy; Nitschke, Silvia; Mitra, Sharmistha; Nitschke, Felix; Minassian, Berge A.

Afiliação

Gumusgoz E; Division of Neurology, Department of Pediatrics, University of Texas Southwestern Medical Center, Dallas, TX, 75390, USA.
Guisso DR; Division of Neurology, Department of Pediatrics, University of Texas Southwestern Medical Center, Dallas, TX, 75390, USA.
Kasiri S; Division of Neurology, Department of Pediatrics, University of Texas Southwestern Medical Center, Dallas, TX, 75390, USA.
Wu J; Division of Neurology, Department of Pediatrics, University of Texas Southwestern Medical Center, Dallas, TX, 75390, USA.
Dear M; Division of Neurology, Department of Pediatrics, University of Texas Southwestern Medical Center, Dallas, TX, 75390, USA.
Verhalen B; Division of Neurology, Department of Pediatrics, University of Texas Southwestern Medical Center, Dallas, TX, 75390, USA.
Nitschke S; Present address: Corteva Agriscience, IA, 50131, Johnston, USA.
Mitra S; Division of Neurology, Department of Pediatrics, University of Texas Southwestern Medical Center, Dallas, TX, 75390, USA.
Nitschke F; Division of Neurology, Department of Pediatrics, University of Texas Southwestern Medical Center, Dallas, TX, 75390, USA.
Minassian BA; Division of Neurology, Department of Pediatrics, University of Texas Southwestern Medical Center, Dallas, TX, 75390, USA.

Neurotherapeutics ; 18(2): 1414-1425, 2021 04.

Article em En | MEDLINE | ID: mdl-33830476

Assuntos

Encéfalo/metabolismo; Glucanos/metabolismo; Doença de Depósito de Glicogênio/genética; Glicogênio Sintase/genética; Glicogênio/metabolismo; Doença de Lafora/genética; Doenças do Sistema Nervoso/genética; Doenças Neuroinflamatórias/genética; RNA Mensageiro/metabolismo; Animais; Sistemas CRISPR-Cas; Modelos Animais de Doenças; Edição de Genes; Doença de Depósito de Glicogênio/metabolismo; Doença de Depósito de Glicogênio/terapia; Doença de Lafora/metabolismo; Doença de Lafora/terapia; Camundongos; Doenças do Sistema Nervoso/metabolismo; Doenças do Sistema Nervoso/terapia; Doenças Neuroinflamatórias/metabolismo; Doenças Neuroinflamatórias/terapia; Estudo de Prova de Conceito

Palavras-chave

AAV9; APBD; CRISPR/Cas9; EPM2A; EPM2B; GBE1; GYS1

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Texto completo: 1 Coleções: 01-internacional Base de dados: MEDLINE Assunto principal: Encéfalo / RNA Mensageiro / Doença de Depósito de Glicogênio / Glicogênio Sintase / Doença de Lafora / Doenças Neuroinflamatórias / Glucanos / Glicogênio / Doenças do Sistema Nervoso Limite: Animals Idioma: En Revista: Neurotherapeutics Ano de publicação: 2021 Tipo de documento: Article

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