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Expert recommendations and clinical considerations in the use of onasemnogene abeparvovec gene therapy for spinal muscular atrophy.
Kichula, Elizabeth A; Proud, Crystal M; Farrar, Michelle A; Kwon, Jennifer M; Saito, Kayoko; Desguerre, Isabelle; McMillan, Hugh J.
Afiliação
  • Kichula EA; Children's Hospital of Philadelphia, Philadelphia, Pennsylvania, USA.
  • Proud CM; Children's Hospital of the King's Daughters, Norfolk, Virginia, USA.
  • Farrar MA; School of Women's and Children's Health, UNSW Medicine, University of New South Wales Sydney and Sydney Children's Hospital Network, Sydney, New South Wales, Australia.
  • Kwon JM; School of Medicine and Public Health, University of Wisconsin, Madison, Wisconsin, USA.
  • Saito K; Institute of Medical Genetics, Tokyo Women's Medical University, Tokyo, Japan.
  • Desguerre I; Necker-Enfants Malades Hospital, University of Paris, AP-HP, Paris, France.
  • McMillan HJ; Children's Hospital of Eastern Ontario, University of Ottawa, Ottawa, Ontario, Canada.
Muscle Nerve ; 64(4): 413-427, 2021 Oct.
Article em En | MEDLINE | ID: mdl-34196026
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Texto completo: 1 Coleções: 01-internacional Contexto em Saúde: 11_ODS3_cobertura_universal Base de dados: MEDLINE Assunto principal: Produtos Biológicos / Proteínas Recombinantes de Fusão / Atrofia Muscular Espinal / Terapia Genética / Prova Pericial / Tomada de Decisão Clínica Tipo de estudo: Guideline / Prognostic_studies Limite: Humans Idioma: En Revista: Muscle Nerve Ano de publicação: 2021 Tipo de documento: Article
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