Antisense Oligonucleotide Rescue of Deep-Intronic Variants Activating Pseudoexons in the 6-Pyruvoyl-Tetrahydropterin Synthase Gene.
Nucleic Acid Ther
; 32(5): 378-390, 2022 10.
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em En
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| ID: mdl-35833796
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1
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Assunto principal:
Oligonucleotídeos Antissenso
/
Sítios de Splice de RNA
Tipo de estudo:
Prognostic_studies
Limite:
Humans
Idioma:
En
Revista:
Nucleic Acid Ther
Ano de publicação:
2022
Tipo de documento:
Article