Lifelong impact of ENPP1 Deficiency and the early onset form of ABCC6 Deficiency from patient or caregiver perspective.

O'Brien, Christine; Khursigara, Gus; Huertas, Pedro; Leiro, Beth; Molloy, Liz; Nester, Catherine

O'Brien, Christine; Khursigara, Gus; Huertas, Pedro; Leiro, Beth; Molloy, Liz; Nester, Catherine.

Afiliação

O'Brien C; GACI Global, Argyle, Texas, United States of America.
Khursigara G; Inozyme Pharma Inc, Boston, Massachusetts, United States of America.
Huertas P; Mirror Neuron Partners LLC and Harvard-MIT Program in Health Sciences and Technology, Boston, Massachusetts, United States of America.
Leiro B; Inozyme Pharma Inc, Boston, Massachusetts, United States of America.
Molloy L; GACI Global, Argyle, Texas, United States of America.
Nester C; Inozyme Pharma Inc, Boston, Massachusetts, United States of America.

PLoS One ; 17(7): e0270632, 2022.

Article em En | MEDLINE | ID: mdl-35895733

Assuntos

Cuidadores; Proteínas Associadas à Resistência a Múltiplos Medicamentos; Diester Fosfórico Hidrolases; Pirofosfatases; Qualidade de Vida; Adolescente; Adulto; Artralgia; Criança; Humanos; Lactente; Proteínas Associadas à Resistência a Múltiplos Medicamentos/deficiência; Proteínas Associadas à Resistência a Múltiplos Medicamentos/genética; Dor; Diester Fosfórico Hidrolases/deficiência; Diester Fosfórico Hidrolases/genética; Pirofosfatases/deficiência; Pirofosfatases/genética

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Texto completo: 1 Coleções: 01-internacional Base de dados: MEDLINE Assunto principal: Pirofosfatases / Qualidade de Vida / Cuidadores / Diester Fosfórico Hidrolases / Proteínas Associadas à Resistência a Múltiplos Medicamentos Aspecto: Patient_preference Limite: Adolescent / Adult / Child / Humans / Infant Idioma: En Revista: PLoS One Ano de publicação: 2022 Tipo de documento: Article

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