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1.
Brasília; CONITEC; 2024.
Non-conventional in Portuguese | BRISA/RedTESA | ID: biblio-1554036

ABSTRACT

INTRODUÇÃO: A asma afeta indivíduos de todas as idades e é a doença crônica mais comum entre as crianças. No Brasil, a condição é um dos problemas de saúde respiratória mais recorrentes e estima-se que 23,2% da população viva com a doença, representando aproximadamente 24% da população infantil. Mesmo com tratamento otimizado, cerca de 5-10% dos adultos e 2-5% das crianças apresentam sintomas persistentes, gerando altos custos em saúde com repetidas internações hospitalares devido às exacerbações, faltas no trabalho e na escola, além do prejuízo da qualidade de vida do paciente e familiares. A asma eosinofílica grave, na criança ou adolescente, é caracterizada pela presença de eosinófilos no sangue igual ou superior a 150 células/µL, e/ou eosinófilos detectados no escarro em uma proporção ≥ 2%, juntamente com resultados positivos para testes específicos de IgE ou teste cutâneo de leitura imediata. O tratamento da asma deve ser individualizado, de acordo com a gravidade da doença e o controle dos sintomas. No Brasil, de acordo com a bula atualizada em 2023, o medicamento em questão é indicado como tratamento complementar de manutenção da asma eosinofílica grave em pacientes adultos e pediátricos a partir de 6 anos de idade, porém, conforme PCDT de asma, o uso do mepolizumabe atualmente está restrito a pacientes adultos com asma eosinofílica grave refratária, associado ao tratamento com Corticosteroides Inalatórios (CI) + bro


Subject(s)
Humans , Child , Adolescent , Asthma/drug therapy , Interleukin-5/administration & dosage , Health Evaluation/economics , Unified Health System , Brazil , Cost-Benefit Analysis/economics
4.
Brasília; CONITEC; ago. 2023.
Non-conventional in Portuguese | BRISA/RedTESA | ID: biblio-1518619

ABSTRACT

INTRODUÇÃO: A hemofilia A (HA) é uma doença congênita ligada ao cromossomo X caracterizada pela disfunção ou diminuição da produção do FVIII. Tal deficiência está associada com sangramentos das articulações, músculos, tecidos moles, tórax ou intracranianos. Pode ser classificada em grave, moderada e leve. Até 2020, no Brasil, havia 10.984 PcHA (98,5% no sexo masculino), mais presente em indivíduos com mais de 20 anos de idade (69,22%) do que entre menores de 19 anos (30,77%). A forma grave compreende 39,20% das PcHA. Para o tratamento de PcHA sem inibidores, priorizase o uso de FVIIIr (recombinante), mas o FVIIIp (plasmático) também está disponível no SUS. Existem diferentes FVIIIr disponíveis para uso profilático, que requerem infusões intravenosas administradas pelos próprios pacientes ou cuidadores, no ambiente doméstico. Um tratamento adequado na infância pode ajudar a prevenir complicações, evitando problemas com o acesso venoso e permitindo o tratamento precoce, antes do primeiro sangramento. PERGUN


Subject(s)
Humans , Infant, Newborn , Infant , Child, Preschool , Child , Adolescent , Immunoglobulin G/therapeutic use , Hemophilia A/drug therapy , Unified Health System , Brazil , Cost-Benefit Analysis/economics
5.
Brasília; CONITEC; ago. 2023.
Non-conventional in Portuguese | BRISA/RedTESA | ID: biblio-1518622

ABSTRACT

INTRODUÇÃO: A fibrose cística (FC) é uma doença rara grave que afeta crianças causando redução significativa da qualidade de vida. O gene CFTR, que codifica uma proteína reguladora da condutância transmembrana do íon cloreto, é afetado na FC, pois essa proteína está ausente ou sua atividade é reduzida. A doença acomete vários sistemas do corpo, porém a manifestação clínica primária é a do sistema respiratório. O envolvimento pulmonar causado por inflamação persistente e infecções respiratórias é responsável pelo aumento da morbimortalidade. O Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor (ELX/TEZ/IVA), um modulador da proteína CFTR, foi aprovado em março de 2022 pela ANVISA para pacientes com idade > 6 anos e com pelo menos uma mutação do gene F508del-CFTR. Atualmente, o Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas (PCDT) publicado pelo Ministério da Saúde não recomenda tratamento específico para pacientes com essa mutação. PERGUNTA: O uso de elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor apresenta eficácia, segurança e custo-efetividade no tratamento de indivíduos com fibrose cística a partir de 6 anos de idade que apresentem pelo menos uma mutação F508del no gene CFTR da fibrose cística? EVIDÊNCIAS CLÍNICAS: O tratamento com ELX/TEZ/IVA em pacientes com FC com idade igual ou superior a 12 anos foi avaliado por 6 ensaios clínicos, cinco tinham ELX/TEZ/IVA como intervenção e o grupo comparador ativo com ivacaftor ou ivacaftor+tezacaftor, com baixo risco de viés que foram sintetizados em uma metanálise, e em outros dois ensaios mostraram o benefício para a população de


Subject(s)
Humans , Child , Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator/therapeutic use , Cystic Fibrosis/drug therapy , Unified Health System , Brazil , Cost-Benefit Analysis/economics
7.
Lima; INS; jun. 2023.
Non-conventional in Spanish | BRISA/RedTESA | ID: biblio-1538202

ABSTRACT

INTRODUCCIÓN: Este informe de ETS-R corta se realizó a solicitud del Seguro Integral de Salud; el cual motivó la formulación de la pregunta PICO conjuntamente con médicos y especialistas del Instituto Nacional del Niño de Breña, P: pacientes pediátricos con encefalitis autoinmune que no mejoran con respuesta a pulsos de metilprednisolona y/o plasmaféresis; I: IgIV más metilprednisolona; C: mejor terapia de soporte (continuar con pulsos de metilprednisolona); O: mejoría clínica, recaída, calidad de vida, numero de crisis convulsivas, tiempo de estancia hospitalaria, frecuencia de infecciones y eventos adversos. a. Cuadro clínico: La encefalitis autoinmune incluye un grupo heterogéneo de trastornos de tipo autoinmunitario en los que el sistema inmune reacciona frente a antígenos propios expresados en el sistema nervioso central. Los anticuerpos anti neuronales pueden estar dirigidos a la superficie celular (antígenos sinápticos en neuronas y glía) o a antígenos intracelulares. Los principales autoanticuerpos presenten en la encefalitis autoinmune son aquellos contra las moléculas NMDAR, GABAa, GABAb, AMPA, receptores de glicina, LGI1, CASPR2, GAD, entre otros. Las manifestaciones clínicas incluyen convulsiones, trastornos del movimiento, cambios de comportamiento y estado de ánimo, psicosis, deterioro cognitivo, disfunción autonómica y alteración del nivel de conciencia. La encefalitis por anticuerpos anti-NMDAR es la más prevalente en la población pediátrica. Las opciones terapéuticas consideradas como primera línea incluyen a los corticoides, la inmunoglobulina humana intravenosa (IgIV) y/o la plasmaféresis. b. Tecnología sanitária: La IgIV es una solución estéril de inmunoglobulinas humanas concentradas derivadas de donantes sanos; más del 90% de la preparación de IgIV corresponde a la IgG siendo el componente principal requerido para el efecto terapéutico. El mecanismo de acción de la IgIV aún no está claro, pero se presume que tienen un efecto inmunomodulador y antinflamatorio. Los efectos secundarios graves incluyen meningitis aséptica, shock anafiláctico, trombosis, accidente cerebrovascular y deterioro de la función renal; y el 6 % de los pacientes reportan eventos adversos serios. Dado su potencial mecanismo de acción, la IgIV ha sido utilizada en indicaciones fuera de etiqueta, tales como la encefalitis autoinmune. Actualmente, la IgIV cuenta con la aprobación de la Food and Drug Administration (FDA) para el tratamiento de inmunodeficiencia humoral primaria (IgIV al 5 %) y/o para el tratamiento de púrpura trombocitopénica inmune crónica en pacientes de 15 años o más; o polineuropatía desmielinizante inflamatoria crónica en adultos (IgIV al 10 %). A pesar de no contar con indicación para el uso en encefalitis autoinmune, se ha reportado su uso en pacientes pediátricos con esta condición. La dosis de IgIV para el tratamiento de la encefalitis autoinmune se establece empíricamente en 2 mg/kg seguido de una dosis mensual de mantenimiento de 1 g/kg que se ajusta según la respuesta clínica del paciente; o en 0.4 g/kg/día durante 5 días con o sin esteroides. OBJETIVOS: Describir la evidencia científica disponible sobre la eficacia y seguridad de la Inmunoglobulina Intravenosa (IgIV) para el tratamiento de encefalitis autoinmune en pacientes pediátricos que no mejoran con respuesta a pulsos de metilprednisolona y/o plasmaféresis. METODOLOGÍA: Se realizó una búsqueda sistemática en Medline/PubMed, The Cochrane Library y LILACS utilizando la estrategia de búsqueda descrita en el Anexo 01. Ésta se complementó con la búsqueda de evidencia en páginas institucionales de agencias gubernamentales y buscadores genéricos. Se priorizó la identificación y selección de ensayos clínicos aleatorizados controlados (ECA), revisiones sistemáticas (RS) de ECA, estudios observacionales comparativos, guías de práctica clínica (GPC), evaluaciones de tecnología sanitaria (ETS) y evaluaciones económicas (EE) de América Latina. La calidad de la evidencia se valoró usando: AMSTAR 2 para revisiones sistemáticas, la herramienta de la colaboración Cochrane para ensayos clínicos, la escala Newcastle-Ottawa para estudios no aleatorizados incluyendo cohortes y estudios de casos y controles, y AGREE II para valorar el rigor metodológico de las GPC. RESULTADOS: Tras la búsqueda sistemática se identificaron 207 artículos de los cuales 11 pararon a revisión a texto completo. De estos 11 documentos solo uno (GPC) correspondió con la pregunta PICO de interés. No se identificaron ECA o estudios observacionales comparativos, evaluaciones económicas, ni ETS que respondieran a la pregunta PICO de interés. CONCLUSIONES: Se revisó la mejor evidencia disponible sobre la eficacia y seguridad de la IgIV más metilprednisolona en pacientes pediátricos con encefalopatía autoinmune no mejoran con respuesta a pulsos de metilprednisolona y/o plasmaféresis (población objetivo). Se identificó solo una GPC que brinda recomendaciones para la población objetivo basada únicamente en consenso de expertos. Esta guía recomienda tanto la intervención como el comparador (prolongar el uso de metilprednisolona). No se cuenta con evidencia procedente de estudios tipo ECA u observacionales comparativos que evalúen la eficacia y seguridad de IgIV más metilprednisolona en la población objetivo, incluso ni en el contexto de primera línea. No se disponen de ETS ni evaluaciones económicas que respondan a la pregunta PICO de la presente revisión. Se espera que los resultados de ensayos clínicos en curso puedan brindar nueva información que permita responder a la pregunta de la presente revisión.


Subject(s)
Humans , Child , Adolescent , Methylprednisolone/adverse effects , Plasmapheresis/adverse effects , Immunoglobulins, Intravenous/therapeutic use , Autoimmune Diseases of the Nervous System/drug therapy , Efficacy , Cost-Benefit Analysis/economics
8.
Lima; IETSI; feb. 2023.
Non-conventional in Spanish | BRISA/RedTESA | ID: biblio-1553253

ABSTRACT

ANTECEDENTES: En el marco de la metodología ad hoc para evaluar solicitudes de tecnologías sanitarias, aprobada mediante Resolución de Institución de Evaluación de Tecnologías en Salud e Investigación N° 97-IETSI-ESSALUD-2022, se ha elaborado el presente dictamen que expone la evaluación de la eficacia y seguridad de lacosamida para el tratamiento de pacientes pediátricos con epilepsia focal refractaria. Así, el médico Dr. Edwin Martín Lazo Rivera, especialista en neurología pediátrica del Hospital Nacional Carlos Alberto Seguín Escobedo - Red Asistencial Arequipa y la Dra. Rebeca Fiorella Valdivia Bravo, especialista en pediatría del Hospital Nacional Alberto Sabogal Sologuren de la Red Prestacional Sabogal, siguiendo la Directiva N° 003-IETSI-ESSALUD-2016, enviaron al Instituto de Evaluación de Tecnologías en Salud e Investigación ­ IETSI sus respectivas solicitudes de autorización de uso del producto farmacéutico lacosamida no incluido en el Petitorio Farmacológico de EsSalud. ASPECTOS GENERALES: La epilepsia es una condición del sistema nervioso central caracterizada por crisis epilépticas recurrentes y no provocadas por desencadenantes inmediatos identificables. Así, la crisis epiléptica es aquel acontecimiento transitorio de signos y/o síntomas originados por una actividad neuronal cerebral sincrónica anormal o excesiva, que puede manifestarse por fenómenos sensitivos, motores, sensoriales o autonómicos con o sin pérdida de la conciencia, ya que dependen del área cerebral donde se originan. En ese sentido, las crisis convulsivas se clasifican según tres posibilidades de origen: las de inicio focal, generalizado y desconocido. Las crisis focales, a su vez, se pueden subclasificar en aquellas que tienen pérdida o no de la consciencia, para posteriormente categorizar si los síntomas son motores o no motores. En consecuencia, los especialistas deciden el abordaje terapéutico de los pacientes con epilepsia focal teniendo en cuenta esta clasificación, adicional a la etiología y a las comorbilidades asociadas (Reséndiz-Aparicio et al.,2019, Fisher et al.,2017, INSN.,2020). En todo el mundo, la epilepsia afecta aproximadamente a 65 millones de personas, reportándose una incidencia de la epilepsia de 67,8 por 100 000 habitantes en los países en desarrollo (Mohammadzadeh et al., 2022). En el Perú, se estima que la prevalencia de epilepsia es de 11,9 a 32,1 por cada 1000 personas (Burneo et al., 2017). Asimismo, es conocido que la incidencia de la epilepsia en la población pediátrica es de aproximadamente 0,5 % a 1 % de la población general. Además, algunos estudios sugieren que hasta el 60 % de los pacientes pediátricos con epilepsia presentarán remisión de su condición, mientras que alrededor del 20 % a 30 % de los pacientes con epilepsia serán refractarios al tratamiento médico (Ortiz de la Rosa et al., 2015). METODOLOGÍA: La búsqueda bibliográfica exhaustiva se llevó a cabo con el objetivo de identificar la mejor evidencia disponible sobre la eficacia y seguridad de lacosamida para el tratamiento de pacientes pediátricos con epilepsia focal refractaria a los FAE disponibles en EsSalud. La búsqueda bibliográfica se realizó en las bases de datos PubMed, The Cochrane Library. Web of Science y LILACS. Adicionalmente, se amplió la búsqueda revisando la evidencia generada por grupos internacionales que realizan revisiones sistemáticas (RS), evaluaciones de tecnologías sanitarias (ETS) y guías de práctica clínica (GPC) de: la National Institute for Health and Care Excellence (NICE), la American Academy of Neurology (ANN), la American Epilepsy Society (AES), la Scottish Intercollegiate Guidelines Network (SIGN), la Internacional Database of GRADE Guideline (BIGG), la Canadian Agency for Drugs and Technologies in Health (CADTH), la Comissáo Nacional de Incorporadáo de Tecnologias no Sistema Único de Saúde (CONITEC) y el Ministerio de Salud del Perú (MINSA). Adicionalmente, se realizó una búsqueda manual en las bases el portal de la Base Regional de Informes de Evaluación de Tecnologías en Salud de las Américas (BRISA), y el repositorio institucional de la Dirección General de Medicamentos, Insumos y Drogas (DIGEMID). Finalmente, se realizó una búsqueda en el portal ClinicalTrials.govdel National Institutes of Health (NIH) para identificar ensayos clínicos en desarrollo o que aún no hayan sido publicados. La metodología de tipo escalonada fue utilizada para la selección de documentos a ser incluidos en el presente dictamen. De acuerdo con los criterios de elegibilidad, se priorizaron durante la selección: GPC, ETS, RS de ensayos clínicos (EC) con o sin metaanálisis (MA), y ensayos clínicos aleatorizados (ECA) de fase III. Se elaboraron estrategias de búsqueda sensibles en bases de datos bibliográficas y sitios web para obtener la evidencia científica que permita responder a la pregunta PICO. Las estrategias de búsqueda incluyeron términos relacionados con la intervención y población de interés. Se emplearon términos MeSH4, así como términos de lenguaje libre, junto con operadores booleanos para cada una de las bases de datos elegidas para la búsqueda. Los registros obtenidos de la búsqueda bibliográfica fueron importados al aplicativo web Rayyan (http://rayyan.qcri.org/) para una revisión manual por título y resumen. La selección de los estudios se realizó en una primera fase por dos evaluadores del Equipo Técnico del IETSI de manera independiente (búsqueda par); evaluando los títulos y resúmenes en relación con la pregunta PICO y seleccionando aquellos que serían evaluados a texto completo en una segunda fase por un único evaluador. En la segunda fase, uno de los evaluadores revisó los documentos a texto completo incluidos en la primera fase y realizó la selección final de los estudios. RESULTADOS: Luego de la búsqueda bibliográfica, se incluyó una GPC elaborada por la National Institute for Health and Care Excellence (NICE 2022), y un ECA de fase III, NCT01921205 (Farkas et al., 2019). CONCLUSIÓN: Por lo expuesto, el Instituto de Evaluación de Tecnologías en Salud e Investigación aprueba el uso de lacosamida para el tratamiento complementario en pacientes pediátricos con epilepsia focal refractaria, como producto farmacéutico no incluido en el Petitorio Farmacológico de EsSalud, según lo establecido en el Anexo N° 1. La vigencia del presente informe preliminar es de un año a partir de la fecha de publicación. Así, la continuación de dicha aprobación estará sujeta a la evaluación de los resultados obtenidos y de mayor evidencia que pueda surgir en el tiempo.


Subject(s)
Humans , Child , Adolescent , Phenobarbital/pharmacology , Phenytoin/pharmacology , Carbamazepine/pharmacology , Epilepsies, Partial/drug therapy , Lamotrigine/pharmacology , Topiramate/pharmacology , Levetiracetam/pharmacology , Lacosamide/therapeutic use , Efficacy , Cost-Benefit Analysis
10.
Rev. argent. salud publica ; 15: e111-e111, 16 Febrero 2023.
Article in Spanish | LILACS, BRISA/RedTESA | ID: biblio-1451667

ABSTRACT

INTRODUCCIÓN: Durante la pandemia por SARS-CoV-2 se reportaron casos de un síndrome de inflamación multisistémica similar a la enfermedad de Kawasaki con antecedente de infección reciente o contacto con casos de COVID-19, generando una relación temporal con dicha enfermedad (SIM-C). El objetivo de este trabajo fue caracterizar los aspectos clínicos y epidemiológicos de los casos de SIM-C en menores de 18 años. MÉTODOS: Se realizó un estudio transversal, observacional y descriptivo de casos de SIM-C en menores de 18 años asistidos entre marzo de 2020 y junio de 2022 en el sistema público de la provincia de Neuquén. RESULTADOS: Serie de casos: Se incluyó a 9 pacientes con SIM-C: 55,5% de sexo femenino, con una media de edad de 6,1 años. El 77,7% de los casos de COVID-19 fueron confirmados por nexo epidemiológico. Todos los pacientes presentaron fiebre previa a la internación, el 88,8% tuvo manifestaciones mucocutáneas y compromiso abdominal. Otras manifestaciones frecuentes fueron compromiso ocular y edema de manos. El 33,3% de los pacientes requirieron internación en unidades de cuidados intensivos pediátricos. Solo 1 necesitó asistencia respiratoria mecánica por 48 horas por shock. Todos los pacientes fueron tratados con inmunoglobulina intravenosa (IGIV) 2 g/kg, y 3 pacientes recibieron corticoterapia. No hubo fallecimientos ni complicaciones en el seguimiento. DISCUSIÓN: Aunque el pronóstico es favorable, se sugiere realizar estudios que monitoreen los efectos a largo plazo de SIM-C.


Subject(s)
Humans , Infant, Newborn , Infant , Child, Preschool , Child , Pediatrics , COVID-19 , Mucocutaneous Lymph Node Syndrome , Epidemiology, Descriptive , Cross-Sectional Studies , Observational Study
11.
Québec; INESSS; 2023.
Non-conventional in French | BRISA/RedTESA | ID: biblio-1512332

ABSTRACT

MANDAT: À la demande du fabricant Novo Nordisk Canda Inc., l'Institut national d'excellence en santé et en services sociaux (INESSS) a procédé à l'évaluation du produit RebinynMC ou nanog bêta pegol, un facteur IX (FIX) recombinant humain pégylé. Au Canada, le nonacog bêta pégol est indiqué pour la maîtrise et la prévention des épisodes hémorragiques, la maîtrise et la prévention des saignements dans un contexte périopératoire et la prophylaxie de routine chez les adultes et les enfants atteints d'hémophilie B (déficit congénital en FIX ou maladie de Christmas). Cette évaluation concerne l'utilisation du nonacog bêta pegol « pour la prophylaxie de routine chez les enfants et les adolescents âgés de moins de 18 ans atteints d'hémophilie de type B, afin de prévenir les épisodes hémorragiques ou d'en réduire la fréquence ¼. Le nonacog bêta pegol a déjà été évalué à 2 reprises par l'INESSS pour une utilisation ponctuelle chez les adultes et les enfants en cas de saignement et pour la prophylaxie de routine chez les adultes. La présente évaluation est donc la 3e et elle concerne l'utilisation du nonacog bêta pegol pour l'indication de prophylaxie à long terme chez les enfants et adolescents. DÉMARCHE D'ÉVALUATION: Une revue des données issues de la littérature et de celles fournies par le fabricant a été réalisée afin d'évaluer l'efficacité, l'innocuité et l'efficience du nonacog bêta pégol. Des données contextuelles et expérientielles issues de la consultation d'experts ont également été mobilisées et intégrées. DIMENSION POPULATIONNELLE: L'hémophilie B est une maladie génétique rare et grave causée par un déficit en FIX de coagulation. Les formes sévères de la maladie se manifestent par des hémorragies spontanées et récurrentes pouvant mener à des dommages articulaires importants (hémarthroses) et des handicaps. Au Québec, on dénombre 83 patients traités pour un phénotype d'hémophilie de type B modéré ou sévère, dont environ 19 enfants ou adolescents âgés de moins de 18 ans. La prophylaxie par FIX de remplacement est le standard de soin pour les hémophiles de type B qui présentent un phénotype sévère et est débutée vers l'âge de 1 an. Celle-ci consiste en plusieurs injections intraveineuses hebdomadaires de FIX afin de prévenir les hémarthroses et les autres saignements spontanés. Cinq FIX de remplacement, dont 2 à action prolongée (AlprolixMC et IdelvionMC), sont actuellement inscrits à Liste des produits du système du sang du Québec et indiqués pour la prophylaxie de routine chez les enfants. Depuis environ un an, la levée des restrictions concernant l'accès aux FIX à demi-vie prolongée permet aux hémophiles de type B âgés de 12 ans et moins traités en prophylaxie à long terme d'avoir un accès sans restriction au FIX Alprolix. Malgré une bonne prise en charge de l'hémophilie B au Québec, le besoin de santé n'est que partiellement comblé par les traitements actuels. Outre le souhait d'un traitement curatif permanent, il existe un besoin pour un traitement dont l'administration serait moins contraignante. Des traitements offrant une meilleure prévention contre les arthropathies hémophiliques, les douleurs chroniques et le développement d'inhibiteurs sont également souhaitables. DIMENSION CLINIQUE: Les principales données sur l'efficacité et l'innocuité du nonacog bêta pégol pour une utilisation en prophylaxie de routine chez les enfants atteints d'hémophilie B reposent sur deux études pivots de phase III à devis ouvert, non contrôlées. Bien que ces études aient été jugées d'une qualité méthodologique modérée, les risques de biais liés au type de devis employé demeurent importants. Globalement, la qualité de la preuve relative à l'efficacité et à l'innocuité du nonacog bêta pegol pour une utilisation en prophylaxie de routine chez les enfants et adolescents atteints d'hémophilie B a été jugée très faible. Une étude canadienne en contexte réel de soins incluant quelques patients pédiatriques a également été considérée. DIMENSION SOCIOCULTURELLE: Perspective des experts: Au Québec, les enfants atteints d'hémophilie de type B et leur famille sont partie prenante des décisions relatives au choix du traitement et reçoivent de la part des professionnels de la santé toute l'information nécessaire à une prise de décision libre et éclairée. Dans ce contexte, en toute connaissance des risques potentiels liés au PEG et des autres options thérapeutiques disponibles, les experts anticipent une faible propension des parents à l'utilisation de RebinynMC chez leurs enfants hémophiles.


MANDATE: At the request of the manufacturer, Novo Nordisk Canada Inc., the Institut national d'excellence en santé et en services sociaux (INESSS) evaluated Rebinyn™ (nonacog beta pegol), a pegylated recombinant human factor IX (FIX). In Canada, nonacog beta pegol is indicated for the control and prevention of bleeding episodes, the control and prevention of bleeding in the perioperative setting, and routine prophylaxis in adults and children with hemophilia B (congenital FIX deficiency, otherwise known as Christmas disease). This evaluation concerns the use of nonacog beta pegol "as routine prophylaxis in children and adolescents under 18 years of age with hemophilia B to prevent or reduce the frequency of bleeding episodes." Nonacog beta pegol was previously evaluated twice by INESSS for occasional use in adults and children for bleeding and as routine prophylaxis in adults. This is the third evaluation of this product and is focused on the use of nonacog beta pegol for the indication of long-term prophylaxis in children and adolescents. EVALUATION PROCESS: Literature data and the data provided by the manufacturer were reviewed to evaluate the efficacy, safety and cost-effectiveness of nonacog beta pegol. In addition, contextual and experiential data from expert consultations were mobilized and integrated. POPULATIONAL DIMENSION: Hemophilia B is a rare and serious genetic disorder caused by coagulation FIX deficiency. The severe forms of the disorder manifest as spontaneous and recurrent bleeding that can lead to significant joint damage (hemarthrosis) and disability. In Québec, there are 83 patients being treated for a moderate or severe hemophilia B phenotype, approximately 19 of whom are children or adolescents under 18 years of age. FIX replacement prophylaxis is the standard of care for type B hemophiliacs with a severe phenotype and is started around the age of 1 year. It consists of several weekly intravenous injections of FIX to prevent hemarthrosis and other spontaneous bleeding. Five replacement FIXs, including two long-acting products (Alprolix™ and Idelvion™), are currently listed on the Liste des produits du système du sang du Québec and indicated as routine prophylaxis in children. For about the past year, the lifting of restrictions on access to extended half-life FIXs has enabled type B hemophiliacs aged 12 years and under on long-term prophylaxis to have unrestricted access to FIX prophylaxis with Alprolix™. Despite the fact that hemophilia B is well managed in Québec, the health need is only partially met by the current treatments. In addition to the desire for a permanent curative treatment, there is a need for a treatment that would be less burdensome to administer. Treatments that offer better prevention of hemophilic arthropathies, chronic pain and the development of inhibitors are also desirable. CLINICAL DIMENSION: The main efficacy and safety data for nonacog beta pegol for use as routine prophylaxis in children with hemophilia B are based on two open-label, uncontrolled phase III pivotal studies. Although these studies were considered to be of moderate methodological quality, the risk of design bias is significant. Overall, the quality of the efficacy and safety evidence for nonacog beta pegol for use as routine prophylaxis in children and adolescents with hemophilia B was considered very low. A Canadian study in a real-life care setting that included some pediatric patients were also considered. SOCIOCULTURAL DIMENSION: Expert perspective: In Québec, children with hemophilia B and their families are involved in choice-oftreatment decisions and receive from health professionals all the information they need to make free and informed decisions. In this context, being aware of the potential risks associated with PEG and of the other available treatment options, the experts anticipate a low propensity among parents to choose Rebinyn™ as treatment for their hemophilic children.


Subject(s)
Humans , Child , Adolescent , Factor IX/therapeutic use , Hemophilia B/drug therapy , Health Evaluation , Efficacy
12.
Québec; INESSS; 2023.
Non-conventional in French | BRISA/RedTESA | ID: biblio-1553705

ABSTRACT

MISE EN CONTEXTE ET MANDAT: Le mandat du Réseau québécois de diagnostic moléculaire (RQDM), dont fait partie le Centre québécois de génomique clinique (CQGC), est de répondre aux besoins actuels et futurs du réseau de la santé et des services sociaux dans le domaine du diagnostic moléculaire et de la médecine personnalisée, notamment en ce qui concerne le diagnostic des maladies rares et de la cancérologie. À cette fin, le RQDM, appuyé par le ministère de la Santé et des Services sociaux (MSSS), a entrepris un vaste projet de rehaussement technologique, de développement et de rapatriement d'analyses effectuées par séquençage de nouvelle génération (SNG). Le déploiement de ce projet entraîne indubitablement des possibilités et des risques pour l'offre de services globale de SNG. À la demande du MSSS, l'Institut national d'excellence en santé et en services sociaux (INESSS) a réalisé une évaluation rapide de la pertinence, des enjeux et, lorsque cela est applicable, des modalités optimales d'implantation associées aux analyses développées par le RQDM, et ce, dans la perspective globale du système de santé québécois. L'information relative à chaque analyse qui a été captée par l'INESSS est consolidée dans des documents individuels comme celui-ci. Le présent rapport traite du séquençage de l'exome et du transcriptome somatiques pour établir le diagnostic moléculaire des cancers pédiatriques. MÉTHODOLOGIE: La démarche comprend une re


BACKGROUND AND MANDATE: The mandate of the Réseau québécois de diagnostic moléculaire (RQDM), of which the Centre québécois de génomique clinique (CQGC) is a part, is to meet the current and future needs of the health and social services system in the field of molecular diagnostics and personalized medicine, particularly with regard to the diagnosis of rare diseases and cancer. To this end, the RQDM, with the support of the Ministère de la Santé et des Services sociaux (MSSS), has undertaken a vast project to upgrade technology and develop and repatriate next-generation sequencing (NGS) tests. The deployment of this project undoubtedly entails opportunities and risks for the overall offer of NGS services. At the MSSS's request, the Institut national d'excellence en santé et en services sociaux (INESSS) carried out a rapid assessment of the relevance and challenges of the tests developed by the RQDM and, where applicable, how best to implement them from the overall perspective of the Quebec healthcare system. The information on each test gathered by INESSS is consolidated in individual reports like this one. This report deals with somatic exome and transcriptome sequencing for the molecular diagnosis of pediatric cancers. METHODOLOGY: The approa


Subject(s)
Humans , Infant, Newborn , Infant , Child, Preschool , Child , Adolescent , Chancre/genetics , High-Throughput Nucleotide Sequencing/methods , Health Evaluation/economics , Genetic Testing/methods , Cost-Benefit Analysis/economics
14.
Lima; IETSI; ago. 2022.
Non-conventional in Spanish | BRISA/RedTESA | ID: biblio-1551709

ABSTRACT

ANTECEDENTES: El presente dictamen ha sido elaborado en el marco de la metodología ad hoc para evaluar solicitudes de tecnologías sanitarias, la cual fue aprobada mediante la Resolución N° 111-IETSI-ESSALUD-2021 del Instituto de Evaluación de Tecnologías en Salud e Investigación (IETSI). Bajo dicho contexto, el presente documento expone la evaluación de la eficacia y seguridad del uso pediátrico de blinatumomab, para el tratamiento de leucemia linfoblástica aguda de precursores de células B con cromosoma Philadelphia negativo en recidiva o refractaria. ASPECTOS GENERALES: La leucemia linfoblástica aguda (LLA) es la neoplasia hematológica más frecuente de la etapa infantil, potencialmente curable hasta en un 90 % de los casos (Hunger y Mullighan 2015). En Perú, se ha estimado una incidencia esperada de 270 a 360 casos nuevos de LLA por año en niños menores de 14 años (Castro-Arechaga et al. 2018). La LLA se clasifica, según la Organización Mundial de la Salud, en LLA de células B, LLA de células T y leucemia de células de Burkitt, tomando en cuenta la morfología y perfil citogenético de los blastos leucémicos (Terwilliger y Abdul-Hay 2017). La LLA de células B es la forma más común de LLA (Inaba y Mullighan 2020). El cromosoma Philadelphia aparece por una translocación recíproca entre los cromosomas 9 y 22 t (9;22) (q34; q11.2), llegando a estar presente en el 3 % al 5 % de los niños con leucemia linfoblástica aguda (Kaczmarska et al. 2021). Además, se ha observado que en los pacientes con LLA que no presentan el cromosoma Philadelphia (cromosoma Philadelphia negativo o Ph-) presentan una tasa de remisión completa de la enfermedad hasta en un 90 % de los casos con una sobrevida global a los 5 años de 43 % (Huguet et al. 2009). METODOLOGÍA: Se realizó una búsqueda de la literatura con respecto a la eficacia y seguridad del uso pediátrico de blinatumomab, para el tratamiento de leucemia linfoblástica aguda de precursores de células B con cromosoma Philadelphia negativo en recidiva o refractaria. Esta búsqueda se realizó utilizando los buscadores: National Library of Medicine (PubMed-MEDLINE), Cochrane Library, LILACS y Web of Science. Adicionalmente, se realizó una búsqueda manual del listado de referencias bibliográficas de los estudios seleccionados a fin de identificar otros estudios que pudieran ser útiles para la presente evaluación. Por otro lado, se amplió la búsqueda revisando la evidencia generada por grupos internacionales que realizan revisiones sistemáticas (RS), evaluación de tecnologías sanitarias (ETS) y guías de práctica clínica (GPC), tales como The National Institute for Health and Care Excellence (NICE) y The Canadian Agency for Drugs and Technologies in Health (CADTH). Esta búsqueda se completó revisando publicaciones de grupos dedicados a la educación, investigación y mejora de la práctica clínica oncológica y hematológica dentro de América y Europa, como The National Comprehensive Cancer Network (NCCN), American Society of Clinical Oncology (ASCO), The European Society of Medical Oncology (ESMO), y The British Society for Haematology (BSH). Finalmente, se hizo una búsqueda adicional en la página web del registro de ensayos clínicos administrado por la Biblioteca Nacional de Medicina de los Estados Unidos (https://clinicaltrials.gov/) e International Clinical Trial Registry Platform (ICTRP) (https://apps.who.int/trialsearch/), para poder identificar ensayos clínicos en curso o cuyos resultados no hayan sido publicados para, de este modo, disminuir el riesgo de sesgo de publicación. Las estrategias de la búsqueda para identificar la evidencia de ECA se encuentran en las Tabla A, B, C y D del Material Suplementario. La búsqueda de literatura considero GPC, priorizando aquellas que elaboraran recomendaciones basadas en la evidencia; considerando además aquellas guías de referencia para los servicios de oncología y hematología de la institución; ETS; revisiones sistemáticas con metaanálisis de ECA basado en comparaciones directas; y ECA que abordaran la pregunta PICO del presente dictamen. Al no encontrar ECA que ayudara a responder de manera específica la PICO de interés, se pasó a revisar los ensayos pivotales de aprobación de uso del fármaco blinatumomab en la población de interés. Se incluyeron las publicaciones en inglés y español. Se excluyeron estúdios observacionales, series de casos, reportes de casos, cartas al editor, los comentarios, las editoriales, suplementos y los resúmenes de congresos. RESULTADOS: GPC: guía de práctica clínica; ETS: evaluación de tecnologías sanitarias; RS: revisión sistemática; ECA: ensayo clínico aleatorizado; LiLACS: Literatura Latinoamericana y del Caribe en Ciencias de la Salud; BRISA: Base Regional de Informes de Evaluación de Tecnologías en Salud de las Américas. Flujograma adaptado de: Page MJ, et al. The PRISMA 2020 statement: an updated guideline for reporting systematic reviews. BMJ 2021;372:n71. De los 7 artículos que se recuperaron para ser leídos a texto completo (Yu, Wang, y Huang 2019; von Stackelberg et al. 2016; Queudeville y Ebinger 2021; Ponvilawan et al. 2021; Halford et al. 2021; Brown et al. 2021; Locatelli et al. 2021), ninguno aportó información específica para la pregunta PICO. En la búsqueda manual, se encontraron dos guías de práctica clínica: una de NCCN (NCCN 2022) y otra del Comité Canadiense de Revisión de Medicamentos Oncológicos (Pan-Canadian Oncology Drug Review), comité asesor adscrito a CADTH (pCODR-CADTH 2017). Además, se decidió incluir un ensayo de fase 1/fase II (von Stackelberg et al. 2016), al no haber ECA de fase III que respondieran de manera directa la PICO de interés. Este ensayo es el estudio pivotal con el que FDA dio autorización a blinatumomab para el tratamiento de pacientes pediátricos con LLA de precursores de células B en recaída o refractarios (FDA 2018). Asimismo, se incluyó el estudio sin grupo de comparación RIALTO (Locatelli et al. 2022) por ser un ensayo clínico que proporciona información adicional sobre la seguridad de blinatumomab en la población pediátrica. CONCLUSIÓN: Por todo lo expuesto, el IETSI no aprueba el uso pediátrico de blinatumomab, para el tratamiento de leucemia linfoblástica aguda de precursores de células B con cromosoma Philadelphia negativo en recidiva o refractaria.


Subject(s)
Humans , Child , Leukemia, Biphenotypic, Acute/drug therapy , Antibodies, Bispecific/administration & dosage , Leukemia, Myeloid, Chronic, Atypical, BCR-ABL Negative/drug therapy , Cost-Benefit Analysis
15.
Brasília; CONITEC; maio 2022.
Non-conventional in Portuguese | BRISA/RedTESA, LILACS, Coleciona SUS | ID: biblio-1377703

ABSTRACT

INTRODUÇÃO: A leucemia linfoblástica aguda (LLA) pediátrica é uma neoplasia maligna agressiva e heterogênea caracterizada pela proliferação clonal e acúmulo de linfoblastos na medula óssea e sangue periférico. Entre os pacientes pediátricos, mais de 95% atingem remissão completa após o primeiro tratamento e 75% a 85% permanecem livre de doença por cinco anos após o diagnóstico. Porcentagens de 15% a 20% sofrem recidiva que são classificadas em risco padrão (RP) ou alto risco (AR). Em crianças com primeira recidiva medular de alto risco a sobrevida global é de 20%. A recidiva após o tratamento inicial é a segunda maior causa de mortalidade relacionada ao câncer em crianças. Crianças que apresentam recidiva de alto risco ao tratamento inicial são candidatas ao transplante de células hematopoiéticas após atingirem uma segunda remissão completa, entretanto, as chances de remissão diminuem significativamente entre a primeira, segunda e terceiras recidivas. Nessa população, a presença de doença residual


Subject(s)
Humans , Child, Preschool , Child , Leukemia, Biphenotypic, Acute/drug therapy , Antibodies, Bispecific/therapeutic use , Unified Health System , Brazil , Cost-Benefit Analysis/economics
16.
Lima; IETSI; mar. 2022.
Non-conventional in Spanish | BRISA/RedTESA | ID: biblio-1552611

ABSTRACT

ANTECEDENTES: El presente dictamen expone la evaluación de la eficacia y seguridad de romiplostim en pacientes pediátricos con trombocitopenia inmune primaria crónica, respuesta inadecuada o intolerancia a inmunoglobulina, corticoesteroides y eltrombopag, no candidatos a esplenectomia. ASPECTOS GENERALES: La trombocitopenia inmunitaria (TPI), anteriormente conocida como púrpura trombocitopénica idiopática o púrpura trombocitopénica inmunitaria, es una enfermedad autoinmune caracterizada por la disminución de plaquetas (conteo de plaquetas menor de 100 x 109/L con conteo normal de células blancas y hemoglobina) (Bussel 2020). La TPI es considerada primaria cuando no existen causas o desórdenes que puedan estar asociados a la trombocitopenia, y crónica cuando tiene una duración mayor a 12 meses (Bussel 2020). En Estados Unidos, entre el 2011 y el 2016, la TPI crónica en niños menores de 18 años representó el 15.9 % de los casos de TPI (Shaw et al. 2019). En Perú no se han reportado datos epidemiológicos de la TPI en niños. La TPI es una enfermedad infrecuente cuyas estimaciones más robustas de su incidencia anual están en el rango de 1.9 a 6.4 casos por cada 100,000 niños (Terrell et al. 2010). Dada la poca frecuencia de la enfermedad, los estimados de mortalidad son escasos; pero se señala que la mortalidad en pacientes pediátricos con TPI es muy rara. La mortalidad en los pacientes recién diagnosticados se debe principalmente a las complicaciones del sangrado (e.g. hemorragia intracraneal); pero en los pacientes con TPI crónica puede ocurrir por complicaciones del tratamiento inmunosupresor de largo plazo (Bussel 2022). La incidencia de hemorragia intracraneal también es infrecuente (menor al 1 %); sin embargo, sería ligeramente mayor en los pacientes con TPI crónica (Psaila et al. 2009). TECNOLOGÍA SANITARIA DE INTERÉS: Romiplostim (NPLATE ®, AMGEN) es un TPO-RA que pertenece a la clase de agonistas miméticos (FDA 2020). Romiplostim es una proteína de fusión que media y activa las vías de transcripción intracelular a través del receptor de TPO para aumentar la producción de plaquetas (Tecnofarma 2020). Este medicamento se obtiene por tecnología de ácido desoxirribonucleico recombinante en E. coli (Tecnofarma 2020). METODOLOGÍA: La búsqueda de la literatura se realizó con el objetivo de identificar evidencia sobre la eficacia y seguridad de romiplostim, comparado con la mejor terapia de soporte (corticoesteroides e inmunoglobulina), en pacientes pediátricos con trombocitopenia inmune primaria crónica, respuesta inadecuada o intolerancia a inmunoglobulina, corticoesteroides e intolerancia a eltrombopag, no candidatos a esplenectomía. La búsqueda de la evidencia se realizó en las bases de datos bibliográficas: PubMed, LILACS y The Cochrane Library. Adicionalmente, se amplió la búsqueda revisando la evidencia generada por grupos internacionales que realizan revisiones sistemáticas, evaluaciones de tecnologías sanitarias y guías de práctica clínica, tales como The National Institute for Health and Care Excellence (NICE), The Canadian Agency for Drugs and Technologies in Health (CADTH), Centro Nacional de Excelencia Tecnológica en Salud (CENETEC), Scottish Intercollegiate Guidelines Network (SIGN), Institute for Quality and Efficiency in Health Care (IQWiG), Scottish Medicines Consortium (SMC), Agency for Healthcare Research and Quality's (AHRQ), National Health and Medical Research Council (NHMRC), New Zealand Guidelines Group (NZGG), Haute Autorité de Santé (HAS), Institute for Clinical and Economic Review (ICER), y Comissáo nacional de incorpornáo de tecnologías no sus (CONITEC), Canadian Medical Association (CMA), American College of Physicians Clinical Practice Guidelines, American Society of Hematology (ASH), y Registered Nurses Association of Ontario (RNAO). Adicionalmente, se realizó una búsqueda manual en las bases The Guidelines International Network (G-I-N), el portal de la Base Regional de Informes de Evaluación de Tecnologías en Salud de las Américas (BRISA), y el repositorio institucional de la Dirección General de Medicamentos, Insumos y Drogas (DIGEMID). Asimismo, se colectó información sobre el medicamento de interés del presente dictamen en las páginas web de la European Medicines Agency (EMA), y Food and Drug Administration (FDA). Finalmente, se realizó una búsqueda manual en el portal ClinicalTrials.govdel National Institutes of Health (NIH) para identificar ensayos clínicos en desarrollo o que aún no hayan sido publicados. RESULTADOS: Guías de práctica clínica (GPC) Publicaciones incluidas en la sección de descripción y evaluación: Neunert et al., 2021. "American Society of Hematology 2019 guidelines for immune thrombocytopenia" (Cindy Neunert et al. 2019). Provan et al., 2019. "Updated international consensus report on the investigation and management of primary immune thrombocytopenia" (Provan et al. 2019). Publicaciones No incluidas en la sección de descripción y evaluación: La siguiente GPC no fue incluida dentro de la evidencia del presente dictamen porque no brinda recomendaciones para la población objetivo del presente dictamen (pacientes con intolerancia a un primer TPO-RA y no candidatos a esplenectomía). Centro Nacional de Excelencia Tecnológica en Salud (CENETEC). "Diagnóstico y Tratamiento de Trombocitopenia Inmune Primaria" (CENETEC 2019). La siguiente GPC no fue incluida en la evidencia del presente dictamen porque los autores no realizaron una búsqueda sistemática de la evidencia para formular sus recomendaciones. Matzdorff et al., 2018. "Immune Thrombocytopenia - Current Diagnostics and Therapy: Recommendations of a Joint Working Group of DGHO, OGHO, SGH, GPOH, and DGTI" (Matzdorff et al. 2018). La siguiente GPC no fue incluida dentro de la evidencia del presente dictamen porque se encuentra disponible una versión más actualizada de la guía. Neunert et al., 2011. "The American Society of Hematology 2011 evidencebased practice guideline for immune thrombocytopenia" (Cindy Neunert et al. 2011). CONCLUSIONES: En el presente dictamen, se evaluó la mejor evidencia científica, disponible hasta la actualidad, en relación con la eficacia y seguridad de romiplostim en pacientes pediátricos con trombocitopenia inmune primaria crónica, respuesta inadecuada o intolerancia a inmunoglobulina, corticoesteroides e intolerancia a eltrombopag, no candidatos a esplenectomía. La búsqueda sistemática de la evidencia culminó con la selección de una GPC (Provan et al. 2019). También, se analizó la GPC de la ASH, que fue sugerida por los especialistas de EsSalud (Cindy Neunert et al. 2019). Además, debido a que no se encontraron estudios que evaluaran el uso de romiplostim versus corticoesteroides o inmunoglobulina, se analizaron los resultados del ECA de fase III, pivotal de romiplostim (Tarantino et al. 2016). La GPC de la ASH no brinda recomendaciones para pacientes que hayan recibido previamente un TPO-RA, característica de la población de interés para el presente dictamen. El reporte de consenso de Provan et al. recomienda, basada en la experiencia/opinión de expertos, cambiar a un TPO-RA alternativo y/o considerar combinarlo con inmunosupresores, en pacientes en los que no hay respuesta a un TPO-RA o se pierde la respuesta. El ECA de Tarantino et al., pivotal de romiplostim, que compara el uso de romiplostim versus placebo, muestra que romiplostim generaría un beneficio en términos de la respuesta plaquetaria duradera y respuesta plaquetaria general. No se observaron diferencias en la incidencia de episodios de sangrado serio y EA serios, calidad de vida y el uso de medicamentos de rescate. Los especialistas de EsSalud señalan que los pacientes pediátricos con TPI y conteo de plaquetas menores de 10 x 109/L tienen un mayor riesgo de sangrado serio (i.e hemorragias intracraneales). En línea con esto, en la literatura se indica que un conteo plaquetas menor de 10 x 109/L o 20 x 109/L es un predictor de sangrado serio. En el ECA de Tarantino et al., pivotal de romiplostim, la mitad de los participantes que recibieron romiplostim tuvieron un conteo basal de plaquetas menor de 20 x 109/L; por lo que es plausible que la respuesta plaquetaria producida con el uso de romiplostim sí reduzca el riesgo de sangrado serio en aquellos pacientes cuyo conteo de plaquetas es menor de 10 x 109/L o de 20 x 109/L. Por todo lo expuesto, el 'ETS' aprueba el uso de romiplostim en pacientes pediátricos con trombocitopenia inmune primaria crónica; respuesta inadecuada o intolerancia a inmunoglobulina, corticoesteroides; intolerancia a eltrombopag; no candidatos a esplenectomía, y conteo de plaquetas menor de 20 x 109/L a pesar del tratamiento, según lo establecido en el Anexo N°1. Debido a la incertidumbre sobre el balance riesgo-beneficio, no se aprueba el uso de romiplostim en los pacientes con conteo de plaquetas mayor o igual a 20 x 109/L. La vigencia del presente dictamen preliminar es de un año a partir de la fecha de publicación. Así, la continuación de dicha aprobación estará sujeta a la evaluación de los resultados obtenidos y de mayor evidencia que pueda surgir en el tiempo.


Subject(s)
Humans , Child, Preschool , Child , Thrombocytopenia/drug therapy , Immunoglobulins/adverse effects , Adrenal Cortex Hormones/adverse effects , Peptide Elongation Factor G/agonists , Receptors, Thrombopoietin/agonists , Immune System Diseases/drug therapy , Efficacy , Cost-Benefit Analysis/economics
19.
Brasília; CONITEC; fev. 2022.
Non-conventional in Portuguese | BRISA/RedTESA | ID: biblio-1369036

ABSTRACT

INTRODUÇÃO: A OI é uma doença genética caracterizada por fragilidade óssea e fraturas recorrentes por mínimo trauma, além de deformidades de ossos longos e, nos casos mais graves, consequente incapacidade funcional para deambulação. Além do tratamento medicamentoso para aumentar densidade mineral óssea, cirurgias ortopédicas com inserção de dispositivos intramedulares são indicadas para corrigir as deformidades e estabilizar as fraturas. Entre estes dispositivos implantáveis disponíveis estão: fios (Kirschner ou Steinmann) e hastes (flexíveis ou extensíveis). Com o objetivo de alinhar os ossos longos prevenindo e corrigindo curvaturas que propiciem fraturas, a escolha por haste extensível, também chamada telescópica, para criança ou adolescente ainda em fase de crescimento se justifica por sua capacidade de se estender, acompanhando o crescimento ósseo e, possivelmente, reduzindo o número de revisões cirúrgicas para substituição do implante. Contudo, apesar da evolução das hastes extensíveis ao longo dos anos, chegando ao atual modelo Fassier Duval (FD), complicações pós-operatórias podem ocorrer e demandar revisão cirúrgica, assim como ocorre com as hastes e os dispositivos não extensíveis. TECNOLOGIA: Hastes intramedulares telescópicas (extensíveis). PERGUNTA: O uso de hastes intramedulares telescópicas (extensíveis, tipo Fassier Duval) é seguro e eficaz para correção de deformidades ósseas, redução das incidências de fraturas, revisões e complicações cirúrgicas, além de incremento dos resultados de


Subject(s)
Child , Adolescent , Orthopedic Fixation Devices , Orthotic Devices , Osteogenesis Imperfecta/physiopathology , Child Development , Adolescent Development , Fractures, Bone/prevention & control , Fracture Fixation/methods , Unified Health System , Brazil , Cost-Benefit Analysis/economics
20.
Lima; IETSI; feb. 2022.
Non-conventional in Spanish | BRISA/RedTESA | ID: biblio-1552906

ABSTRACT

ANTECEDENTES: En el marco de la metodología ad hoc para evaluar solicitudes de tecnologías sanitarias, aprobada mediante Resolución de Instituto de Evaluación de Tecnologías en Salud e Investigación N° 111-IETSI-ESSALUD-2021, se ha elaborado el presente dictamen, el cual expone la evaluación de la eficacia y seguridad de la prótesis valvular pulmonar percutánea (PVPP) para el tratamiento pacientes pediátricos con antecedente de malformación congénita e historia de cirugía reconstructiva del tracto de salida del ventrículo derecho (TSVD) que presentan regurgitación valvular pulmonar. De este modo, el Dr. Miguel Arboleda Torres, siguiendo la Directiva N° 001-IETSI-ESSALUD-2018, envió al Instituto de Evaluación de Tecnologías en Salud e Investigación (IETSI) la solicitud de aprobación del dispositivo médico PVPP. ASPECTOS GENERALES: Aproximadamente un 10 % de pacientes con malformaciones cardiacas congénitas poseen alteraciones anatómicas que obstruyen el tracto de salida del ventrículo derecho (TSVD), el cual conecta el ventrículo derecho del corazón y la arteria pulmonar. La malformación congénita más común que afecta al TSVD es la tetralogía de Fallot y se estima que el 90 % de los pacientes con esta patología son sometidos a una cirugía a corazón abierto durante la infancia temprana para reconstruir el TSVD (que se encuentra obstruido o estrecho [estenótice. Por lo general, la reconstrucción se realiza mediante la colocación de un parche, una prótesis o un conducto entre el ventrículo derecho y la arteria pulmonar. No obstante, con el transcurrir de los años, estos pacientes desarrollan anormalidades de la válvula pulmonar, lo que requiere que se sometan a nuevas intervenciones quirúrgicas para reemplazarla por una prótesis valvular (Alkashkari et al., 2018; Gutiérrez-Larraya et al., 2021, p.). METODOLOGÍA: Se llevó a cabo una búsqueda bibliográfica exhaustiva con el objetivo de identificar la mejor evidencia sobre la eficacia y seguridad del reemplazo valvular pulmonar percutáneo empleando el dispositivo PVPP. La búsqueda bibliográfica se realizó en las bases de datos PubMed, The Cochrane Library y LILACS. Asimismo, se realizó una búsqueda manual dentro de las páginas web pertenecientes a grupos que realizan evaluación de tecnologías sanitarias (ETS) y guías de práctica clínica (GPC) incluyendo el National Institute for Health and Care Excellence (NICE), Canadian Agency for Drugs and Technologies in Health (CADTH), Scottish Medicines Consortium (SMC), Scottish Intercollegiate Guidelines Network (SIGN), Institute for Clinical and Economic Review (ICER), El Instituto de Calidad y Eficiencia en la Atención de la Salud (IQWiG, por sus siglas en alemán), la Base Regional de Informes de Evaluación de Tecnologías en Salud de las Américas (BRISA), la OMS, el Ministerio de Salud del Perú (MINSA) y el Instituto de Evaluación de Tecnologías en Salud e Investigación (IETSI). Además, se realizó una búsqueda de GPC de las principales sociedades o instituciones especializadas en cardiología y cirugía torácica, tales como: American Heart Association (AHA), American College of Cardiology (ACC), European Society of Cardiology (ESC), European Association for Cardio-Thoracic Surgery (EACTS), y la Sociedad Española de Cardiología. Finalmente, se realizó una búsqueda en ClinicalTrials.govpara identificar ensayos clínicos aleatorizados (ECA) en curso o que no hayan sido publicados aún. RESULTADOS: Luego de la búsqueda bibliográfica hasta noviembre del 2021, no se identificaron ECA que compararan las tecnologías de interés. Además, tampoco se encontraron guías de práctica clínica (GPC), evaluaciones de tecnología sanitaria (ETS), revisiones sistemáticas (RS), ni estudios realizados en población pediátrica exclusivamente. En consecuencia, se consideró la inclusión de evidencia científica con una población mixta (adultos y niños) que respondiera a la pregunta PICO. Así, se incluyeron dos GPC (Baumgartner et al., 2021; National Institute for Health and Care Excellence, 2013), dos revisiones sistemáticas (Ribeiro et al., 2020; Zhou et al., 2019), y dos estudios observacionales comparativos que no se encontraban incluidos en ninguna de las dos RS previas (Hribernik et al., 2021; OuYang et al., 2020). CONCLUSIÓN: Por lo expuesto, el IETSI aprueba el uso de prótesis de válvula pulmonar de inserción percutánea en pacientes pediátricos con antecedente de malformación cardiaca congénita e historia de cirugía reconstructiva del tracto de salida del ventrículo derecho que presenten una regurgitación valvular pulmonar moderada a severa, según lo establecido en el Anexo N° 1. La vigencia del presente dictamen preliminar es de un año a partir de la fecha de publicación y la continuación de dicha aprobación estará sujeta a la evaluación de los resultados obtenidos y de mayor evidencia que pueda surgir en el tiempo.


Subject(s)
Humans , Child, Preschool , Child , Prostheses and Implants/supply & distribution , Pulmonary Valve/transplantation , Pulmonary Valve Insufficiency/surgery , Heart Defects, Congenital/physiopathology , Efficacy , Cost-Benefit Analysis
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