Trióxido de arsénico en el tratamiento de leucemia mieloblástica aguda / Arsenic trioxide in the treatment of acute myeloblastic leukemia

PREGUNTAS DE INVESTIGACIÓN: El trióxido de arsénico es seguro para su uso en pacientes pediátricos con Leucemia Promielocítica aguda? El trióxido de arsénico es efectivo para inducir remisión en pacientes pediátricos con Leucemia Promielocítica Aguda en recaída? ESTRATEGIA DE BÚSQUEDA DE LA EVIDENCIA CIENTÍFICA: Se realizó una búsqueda en las principales bases de datos bibliográficas (Pubmed, Lilacs, Cochrane), Agencias de Evaluación de Tecnologías Sanitarias (Ej. NICE, CADTH) y Agencias Nacionales e Internacionales reguladoras de alimentos y medicamentos (Ej ANMAT, EMA) y en Sociedades Científicas (Sociedad Argentina de Pediatría, Sociedad Argentina de Hematología, National Comprehensive Cancer Network o NCCN) Se realizó además una búsqueda del precio de la tecnología en Manual Farmacéutico Kairos y de la cobertura de la misma dentro de los siguientes sistemas de salud/aseguradoras y/o prestadores de servicios de salud (Ej. AETNA, CADTH, SSS). Como estrategia de búsqueda se utilizaron las siguientes palabras clave: trióxido de arsénico, leucemia promielocítica, arsenic trioxide, promyelocytic leukemia. Se utilizaron como criterios de inclusión textos en inglés, español a los que se pueda tener acceso a texto completo, sin restricción de fecha de publicación. La búsqueda se limitó a menores de 18 años y se consideraron revisiones sistemáticas, metaanálisis y ensayos clínicos aleatorizados y controlados. Dada la escasa bibliografía encontrada, se amplió la búsqueda a población adulta priorizando revisones sistemáticas y metaanálisis. Se excluyeron textos en otro idioma, los que no se pudiera acceder a texto completo, aquellos que no fueran pertinentes de acuerdo al título y al resumen y los que no aplicaban para el objetivo del presente análisis. Se priorizó la inclusión de revisiones sistemáticas y meta-análisis, evaluaciones de tecnologías sanitarias e informes de seguridad. DESCRIPCIÓN DE LA TECNOLOGÍA: El mecanismo de acción del trióxido de arsénico no se conoce por completo. Produce cambios morfológicos y fragmentación del ácido desoxirribonucléico(ADN) característicos de apoptosis en las células de leucemia promielocítica NB4 humanas in vitro, y produce asimismo lesión o degradación de la proteína de fusión Leucemia promielocítica/ Receptor alfa del ácido retinoico (PML/RAR-alfa). INFORMACIÓN EPIDEMIOLÓGICA Y/O IMPORTANCIA SANITARIA DE LA CONDICIÓN CLÍNICA A LA QUE SE APLICA LA TECNOLOGÍA: La LPM representa el 5-10% de las LMA pediátricas en series internacionales. La edad media de diagnóstico es de 7-9 años. Raramente se presenta en pacientes menores de 1 año. En Argentina se reporta una incidencia cercana al 20%. Los pacientes se estratifican en 2 grupos de riesgo según el recuento inicial de leucocitos. CONCLUSIONES: A pesar del bajo poder estadístico de los estudios en función del número de pacientes incluidos en los mismos, los resultados favorecen el uso de trióxido de arsénico en pacientes con LPA recaídos o refractarios. Se requieren más ensayos clínicos, multicéntricos y de N suficiente de pacientes para conclusiones definitivas, en particular en población pediátrica. Dada la condición clínica para la cual se aplica la tecnología, el riesgo del uso en pediatría podría asumirse en base a los resultados obtenidos en población adulta.

Informe de Cinacalcet en el tratamiento de paciente con enfermedad renal crónica / Report of Cinacalcet in the treatment of patients with chronic kidney disease

PREGUNTAS DE INVESTIGACIÓN: El cinacalcet es efectivo para reducir las complicaciones asociadas al hiperparatiroidismo secundario en pacientes con insuficiencia renal crónica en diálisis en comparación con el tratamiento estándar? ESTRATEGIA DE BÚSQUEDA DE LA EVIDENCIA CIENTÍFICA: Se realizó una búsqueda en Pubmed, Cochrane, Agencias de Evaluación de Tecnologías Sanitarias (INAHTA, IECS,CADTH) y Agencias Nacionales e Internacionales reguladoras de alimentos y medicamentos (ANMAT). Se realizó además una búsqueda del precio de la tecnología en el Manual Farmacéutico Kairos y se consultó a la Red Argentina de Evaluación de Tecnologías Sanitarias (REDARETS). Como estrategia de búsqueda se utilizaron las siguientes palabras clave : cinacalcet, calcimemetics, hyperparathyroidism. Se utilizaron como criterios de inclusión textos en inglés y español a los que se pudiera tener acceso a texto completo. Se excluyeron textos en otro idioma, los que no se pudiera acceder a texto completo, aquellos que no fueran pertinentes de acuerdo al título y al resumen y los que no aplicaban para el objetivo del presente análisis. Se priorizó la inclusión de revisiones sistemáticas y meta-análisis, evaluaciones de tecnologías sanitarias e informes de seguridad. DESCRIPCIÓN DE LA TECNOLOGÍA: Cinacalcet es un fármaco que actúa como un calcimimético, por la activación alostérica del receptor sensible al calcio. Este receptor, que se encuentra sobre la superficie de la célula principal de la glándula paratiroidea, es el regulador más importante de la secreción de PTH. Cinacalcet reduce directamente los niveles de PTH al aumentar la sensibilidad del receptor sensible al calcio extracelular. La reducción en PTH está vinculada a una disminución concomitante de los niveles de calcio sérico. INFORMACIÓN EPIDEMIOLÓGICA Y/O IMPORTANCIA SANITARIA DE LA CONDICIÓN CLÍNICA A LA QUE SE APLICA LA TECNOLOGÍA: El hiperparatiroidismo secundario comienza a evidenciarse tempranamente en el curso de la enfermedad renal crónica, y su prevalencia aumenta a medida que disminuye la función renal (especialmente con valores de filtrado glomerular <60 ml / min). El hiperparatiroidismo secundario se produce en respuesta a una serie de anomalías que inician y mantienen la secreción de aumento de la hormona paratiroidea (PTH). Las principales anormalidades que contribuyen a la patogénesis del hiperparatiroidismo secundario son: -retención de fosfato, -disminución de la concentración de calcio libre ionizadoo, -Disminución de la concentración de 1,25-hidroxivitamina D, -Aumento de la concentración del factor de crecimiento de fibroblastos 23 (FGF-23), -Reducción de expresión de los receptores de la vitamina D (VDR), de receptores sensibles al calcio (CaSRs) y de los receptores del factor de crecimiento de fibroblastos. El aumento de PTH provoca resorción ósea excesiva y mala mineralización del hueso, que lleva a osteodistrofia renal. Entre las consecuencias del hiperparatiroidismo secundario se incluyen la Osteítis fibrosa quística y osteomalasia y la calcificación de tejidos blandos con aumento consecuente de eventos cardiovasculares. Estas complicaciones se asocian a una disminución de la calidad de vida y a un aumento de la mortalidad. CONCLUSIONES: Cinacalcet parece ser efectivo en disminuir los niveles de PTH en sangre. Su efectividad para mejorar resultados o outcomes más duros no queda claramente establecida en la bibliografía consultada. Los resultados reportados parecen mostrar una tendencia a la reducción de la tasa de eventos cardiovasculares, internaciones, fracturas y de necesidad de paratiroidectomía. La reducción de la mortalidad por todas las causas no ha sido establecida y su efectividad sería baja en la reducción de la mortalidad de origen cardiovascular. Cinacalcet no demostró ser más costoefectivo que otras opciones terapéuticas tanto en estudios internacionales como en estudios realizados en nuestro país. La hiperparatiroidectomía podría ser una opción costoefectiva en nuestro país en un amplio rango de valores de pago del módulo quirúrgico en manos de cirujanos experimentados. Se requieren estrategias de acuerdo de precios, para que en nuestro país el uso de cinacalcet sea una opción terapéutica con mejores índices de costo-efectividad.

Informe rapido de balón intragástrico / Rapid report of intragastric balloon

FUNDAMENTO DE LA SOLICITUD:: Número de casos estimados por año: 60. Características de la población objetivo: -Obesos moderados con IMC 30-39,9, con riesgo de salud, pacientes con riesgo cardiovascular, hipertensos, etc.; -Obesos severos con IMC>40, con enfermedad asociada o previo a cirugía bariátrica para reducir el riesgo quirúrgico, no candidatos a cirugía por riesgo anestésico o por rechazar cirugía, DBT tipo II, mujeres en edad fértil para búsqueda de embarazo, pacientes con problemas ortopédicos o traumatológicos. TECNOLOGÍA REQUERIDA: Balón gástrico. ESTRATEGIA DE BÚSQUEDA DE LA EVIDENCIA CIENTÍFICA: Se realiza una una revisión de la literatura en las principales bases bibliográficas, pubmed, Cocrhane, Lilacs y Agencias de Evaluación de Tecnologías Sanitarias y Financiadores de Salud. Se priorizó la inclusión de informes de Evaluación de Tecnologías Sanitarias, Meta-Análisis y Revisiones Sistemáticas. DESCRIPCIÓN DE LA TECNOLOGÍA: Balón intragástrico: El balón intragástrico es un dispositivo no quirúrgico, que se implanta en el estomago de forma temporal para el tratamiento de la obesidad y ayudaría a conseguir pérdidas de peso significativas en un corto período de tiempo. Su mecanismo de acción está vinculado a la producción de sensación de saciedad o plenitud al ocupar parcialmente el estómago, provocando un descenso en el volumen de la ingesta de alimentos y podría, además, ayudar al paciente al aprendizaje de nuevos hábitos dietéticos y a la modificación de comportamientos. Existen varios tipos de balón intragástrico que difieren en el tipo de material, el volumen, la duración de la terapia, la capacidad de ajuste y el método de inserción y remoción. IMPORTANCIA SANITARIA DE LA CONDICIÓN CLÍNICA A LA QUE SE APLICA LA TECNOLOGÍA: La obesidad es un problema de salud crónico complejo, heterogéneo, de crecimiento y comportamiento epidémico que acorta la esperanza de vida, genera gran morbilidad y aumenta los costos socio-sanitarios. La guía de Evaluación y Tratamiento de la Obesidad elaborada por el Ministerio de Salud dela Nación, sugiere calcular el Índice de Masa corporal (IMC: peso en kilogramos dividido la altura en metros al cuadrado) en todos los adultos como principal medida antropométrica para el diagnóstico y clasificación de la obesidad. CONCLUSIONES: a. Seguridad: la mayoria de ́ los estudios reportaron tasas de efectos adversos más altas con el uso del balón respecto a los controles. Entre los efectos adversos reportados más frecuentemente se encuentran las náuseas, vómitos y dolor abdominal. Otros efectos adversos reportados incluyeron úlceras y erosiones gástricas. Los reportes adversos graves fueron poco frecuentes e incluyeron la migración del dispositivo, obstrucción intestinal, perforación gástrica y Sme de Mallory Weis. b. Eficacia/ Efectividad: el balón gástrico podría tener un rol de coadyuvante para lograr el descenso de peso mediante dieta y actividad física. La diferencia en la reducción de peso lograda con el dispositivo en comparación con otros métodos higiénicodietético no queda claramente establecida en virtud de las limitaciones metodológicas de los estudios que abordan el tema. Es necesario el desarrollo de estudios de mayor rigurosidad metodológica y períodos de seguimiento más largos. c. Utilidad clínica: El balón podría conseguir la pérdida de peso en pacientes obesos y con sobrepeso, pero no la magnitud de esta reducción en comparación con otras alternativas no está establecida como así tampoco el mantenimiento del descenso de peso a lo largo del tiempo luego del retiro del dispositivo. RECOMENDACIONES: La relación riesgo/beneficio del uso del balón intragástrico no se ha podido establecer de acuerdo a la bibliografía consultada. Es necesario contar con estudios de mayor rigurosidad científica para establecer y cuantificar los potenciales beneficios de su uso en relación al incremento de los efectos adversos.