RESUMEN
INTRODUÇÃO: A sobrecarga de ferro é a principal complicação da transfusão sanguínea recorrente, realizada para o tratamento da betatalassemia, doença falciforme, síndrome mielodisplásica e outras anemias raras. O ferro em excesso é acumulado em quase todos os tecidos. Os danos mais graves ocorrem no fígado, coração, tireóide, hipófise, hipotálamo, pâncreas e nas articulações. Atualmente, estão disponíveis três medicamentos que atuam como quelantes de ferro: deferasirox, desferroxamina e deferiprona. OBJETIVO: Este boletim tem como tema um medicamento recentemente incorporado pelo Sistema Único de Saúde, o deferasirox. TECNOLOGÍA: O deferasirox é um quelante de administração oral, altamente seletivo para o ferro (III). É um agente tridentado que se liga ao ferro com uma elevada afinidade, numa razão 2:11. RESULTADOS: Existem atualmente três ensaios clínicos publicados, de baixa qualidade metodológica, que avaliaram o uso do deferasirox em relação à desferroxamina. Não foram localizados estudos comparativos entre o deferasirox e a deferiprona. Nos ensaios clínicos indentificados, a concentração hepática de ferro (CHF) foi considerada como desfecho primário, apesar de na prática clínica a quantidade de ferro ser monitorada pela concentração de ferritina sérica. Os dados dos ensaios clínicos que envolveram pacientes com betalassemia sugerem que a dose de deferasirox equivale numericamente à metade da dose de desferroxamina. Em pacientes com doença falciforme, o deferasirox não foi mais eficaz que a desferroxamina. O deferasirox não foi avaliado em pacientes com síndrome mielodisplásica, nos estudos identificados. As mudanças na ferritina sérica revelam-se mais favoráveis em pacientes com betatalassemia e doença falciforme que receberam desferroxamina, do que aqueles que receberam deferasirox. Até o momento, não existem ensaios clínicos que avaliaram a concentração de ferro no miocárdio em pacientes que usaram deferasirox. CONCLUSÃO: Como o deferasirox foi introduzido recentemente no mercado, informações pós-comercialização de farmacovigilância precisam ser monitoradas, principalmente no que se refere ao risco de insuficiência renal, citopenias (agranulocitose e trombocitopenia), além de distúrbios gastrointestinais, hepáticos, renais e sanguíneos. Alguns aspectos importantes devem ser considerados na escolha do medicamento para o tratamento da sobrecarga de ferro, dentre os quais destacam-se: a eficácia e o perfil de segurança demonstrados nos ensaios clínicos; as particularidades de cada medicamento que influenciam a adesão do paciente ao tratamento; e as estimativas de custo com cada uma das opções escolhidas.